Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosis-escalatiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030 te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa (PIONEER)

27 februari 2026 bijgewerkt door: GenSight Biologics

Een fase 1/2a, open-label, niet-gerandomiseerd, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030 te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van escalerende doses van een gentherapie genaamd GS030-DP (geïnjecteerde onderzoeksbehandeling) toegediend via een enkele intravitreale injectie en herhaalde lichtstimulatie met behulp van een medisch hulpmiddel genaamd GS030-MD (stimulerende bril). bij proefpersonen met gedocumenteerde diagnose van niet-syndromale Retinitis Pigmentosa

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Studie GS030_clin_001 is een multicenter, fase 1/2A, open-label, niet-gerandomiseerde, dosis-escalatie, veiligheid en verdraagbaarheid van GS030-DP in samenhang met GS030-MD bij proefpersonen met niet-syndromische RP die wordt bevestigd door full-field erg. Het onderzoeksontwerp omvat een dosis-escalatie van de vector die codeert voor de CHR-TDT. Deze first-in menselijke studie-ontwerp evalueert de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030, de bijbehorende GS030-MD en GS030-DP, de behandeling die moet worden ontwikkeld en overwogen voor marketing.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste selectiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 jaar tot ≤75 jaar op het moment van ICF-handtekening.

  • Diagnose van niet-syndromale RP gedefinieerd als:

    • Klinische diagnose van niet-syndromale RP op basis van geschiedenis, mid-perifere visuele disfunctie en fundoscopisch uiterlijk.
    • De diagnose van niet-syndromale RP wordt bevestigd op full-field ERG

  • Gezichtsscherpte:

    • Gezichtsscherpte in de dosis-escalatiecohorten van geen betere LP.
    • Gezichtsscherpte in het uitbreidingscohort van niet beter dan CF in afwachting van beoordeling van dosis-escalatiecohortgegevens door de DSMB.
  • Relatief behouden ganglioncellaagvolume en retinale zenuwvezellaagdikte, zoals gemeten met spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT).
  • Oogafstand van ≥51 mm en ≤72 mm.
  • Brekingsfout van het onderzoeksoog tussen -6 dioptrieën en +6 dioptrieën.

Belangrijkste niet-selectiecriteria

  • Voorafgaande ontvangst van enige gentherapie.
  • Proefpersonen die een significante oculaire operatie hebben ondergaan (volgens de bepaling van de onderzoeker) binnen 3 maanden voorafgaand aan bezoek 1.
  • Aanwezigheid van smalle iridocorneale hoeken die een contra-indicatie vormen voor pupilverwijding.
  • Aanwezigheid van aandoeningen van de oculaire media die interfereren met de gezichtsscherpte en andere oculaire beoordelingen, waaronder SD-OCT, tijdens de onderzoeksperiode.
  • Aanwezigheid van systemische of oculaire ziekten of pathologieën, anders dan niet-syndromale RP, of hun geassocieerde therapieën, die verlies van het gezichtsvermogen kunnen veroorzaken of kunnen veroorzaken.
  • Eerdere vitrectomie of vitreomaculaire chirurgie.
  • Aanwezigheid van vitreo-maculaire adhesie of tractie, epiretinaal membraan, maculaire plooiing en maculair gaatje, duidelijk door oftalmoscopie en/of door SD-OCT-onderzoeken en door de onderzoeker beoordeeld als een significante invloed op het centrale zicht.
  • Huidig ​​​​bewijs van netvliesloslating beoordeeld door de onderzoeker om het centrale zicht aanzienlijk te beïnvloeden.
  • Actieve oogontsteking of terugkerende voorgeschiedenis van idiopathische of auto-immuun-geassocieerde uveïtis.
  • Aanwezigheid van een actief implanteerbaar medisch hulpmiddel.
  • Proefpersonen die binnen 3 maanden na binnenkomst in de proef een thermische laserbehandeling op het netvlies hebben ondergaan, of een eerdere thermische laserbehandeling in het maculaire gebied.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Ander: Cohort
3 cohorten met dosisescalatie (lage, gemiddelde en hoge dosis) met 3 proefpersonen per cohort, gevolgd door een extensiecohort met de hoogst goed verdragen dosis met 3 tot 9 proefpersonen.
Combinatie product: Gentherapie: GS030-DP EN Medisch hulpmiddel: GS030-MD
GS030-geneesmiddel (GS030-DP) - Recombinante adeno-geassocieerde virale vector, afgeleid van serotype 2 (rAAV2.7m8), met het geoptimaliseerde channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato-gen onder de controle van de alomtegenwoordige CAG-promoter (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visual Interface Stimulating Glasses (die de externe visuele stimulus naar het optogenetisch geconstrueerde netvlies versterken)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende doses GS030-DP toegediend via een enkele IVT en herhaalde lichtstimulatie met behulp van GS030-MD bij proefpersonen met niet-syndromale Retinitis Pigmentosa
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Veiligheid en verdraagbaarheid van GS030-behandeling in week 52/jaar 1, door beoordelingen op basis van lokale en systemische veiligheidskwesties, met name die gerelateerd aan IVT van GS030-DP en het daaropvolgende herhaalde gebruik van GS030-MD, zoals beoordeeld door incidentie van bijwerkingen.
Week 52/Jaar 1

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering vanaf baseline tot week 52 van parameters gemeten met het Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis computerprogramma dat grafische mogelijkheden en psychometrische methoden gebruikt om geautomatiseerde meting in eigen tempo en de volledige velddrempel te bieden stimulustest (FST) die de verlichtingssterkte meet die nodig is om de meest gevoelige delen van het netvlies te stimuleren, en bepaalt zo een kwantificeerbare stimulatiedrempel (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/Jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door visuele functie
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering vanaf baseline tot week 52 van parameters gemeten met Humphrey gezichtsveld 10-2 Gestandaardiseerde geautomatiseerde perimetrie, vierkante lokalisatietest, weergave van wit vierkant op een willekeurige locatie op een zwarte achtergrond en bewegingsrichtingstest die het vermogen meet van proefpersonen om de richting te bepalen van een object dat in het gezichtsveld beweegt (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/Jaar 1
Evalueer de immuunrespons op recombinante adeno-geassocieerde virale vector, afgeleid van serotype 2 (rAAV2.7m8) en ChR tdT-eiwit.
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Immuunrespons op rAAV2.7m8 en ChR-tdT-eiwit vanaf baseline tot week 52
Week 52/Jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door mobiliteit (deurtaak).
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering van basislijn in week 52 van parameters gemeten met deurtaak (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door mobiliteit (lijntaak).
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering van basislijn in week 52 van parameters gemeten met lijntaak (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door QOL (VFQ25)
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect op de kwaliteit van levensveranderingen van basislijn tot week 52 met de visuele functionerende vragenlijst-25 (VFQ-25). VFQ25 is een vragenlijst met 25 items met 47 vragen, elke vraag heeft verschillende antwoorden gescoord op een schaal van 0 tot 5, 0 tot 6 of 0 tot 10. Waarden worden berekend in percentages.
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door QOL (SF36)
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect op de kwaliteit van levensveranderingen van basislijn tot week 52 met de korte vormonderzoek 36 versie 2 (SF-36V2). De SF-36V2 is een vragenlijst van 36-items met een onderwerp met een onderwerp die de gezondheid van het onderwerp beoordeelt. Er zijn 8 geschaalde scores, dit zijn de gewogen bedragen van de vragen in hun sectie. Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0 tot 100. Een lagere score duidt op meer handicap en een hogere score duidt op minder handicap (een score van 0 is equivalent aan maximale handicap, en een score van 100 is equivalent aan geen handicap).
Week 52/jaar 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
GenSight Biologics

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
26 september 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
26 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
26 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
31 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
27 februari 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen