Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS030 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (PIONEER)

27. februar 2026 opdateret af: GenSight Biologics

En fase 1/2a, åben-label, ikke-randomiseret, dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS030 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af en genterapi kaldet GS030-DP (injiceret undersøgelsesbehandling) administreret via en enkelt intravitreal injektion og gentagen lysstimulering ved hjælp af et medicinsk udstyr kaldet GS030-MD (stimulerende briller) hos personer med dokumenteret diagnose af ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse GS030_Clin_001 er en multicenter, fase 1/2A, åben-mærket, ikke-randomiseret, dosis-eskalering, sikkerhed og tolerabilitetsundersøgelse af GS030-DP i forbindelse med GS030-MD i personer med ikke-syndrom RP, der bekræftes af fuldfelt ERG. Undersøgelsesdesignet inkluderer en dosisoptrapning af vektoren, der koder for CHR-TDT. Dette første-i-humane undersøgelsesdesign evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS030, den tilhørende GS030-MD og GS030-DP, som er behandlingen, der skal udvikles og overvejes til markedsføring.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtigste udvælgelseskriterier:

  • Alder ≥18 år til ≤75 år på tidspunktet for ICFs underskrift.

  • Diagnose af ikke-syndromisk RP defineret som:

    • Klinisk diagnose af ikke-syndromisk RP baseret på historie, midt-perifer visuel dysfunktion og fundoskopisk udseende.
    • Diagnose af ikke-syndromisk RP bekræftes på fuldfelts ERG

  • Synsstyrke:

    • Synsstyrke i dosis-eskaleringskohorter af ingen bedre LP.
    • Synsstyrke i forlængelseskohorten er ikke bedre end CF i afventning af gennemgang af dosis-eskaleringskohortedata af DSMB.
  • Relativt bevaret ganglioncellelagsvolumen og retinal nervefiberlagtykkelse, målt med spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT).
  • Pupillær afstand på ≥51 mm og ≤72 mm.
  • Brydningsfejl i undersøgelsesøjet mellem -6 dioptrier og +6 dioptrier.

Vigtigste ikke-udvælgelseskriterier

  • Forudgående modtagelse af enhver genterapi.
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået betydelig okulær kirurgi (pr. investigator-bestemmelse) inden for 3 måneder før besøg 1.
  • Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse.
  • Tilstedeværelse af forstyrrelser i de okulære medier, som interfererer med synsstyrken og andre okulære vurderinger, herunder SD-OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Tilstedeværelse af systemiske eller okulære sygdomme eller patologier, bortset fra ikke-syndromisk RP, eller deres associerede behandlinger, som kan forårsage eller har potentiale til at forårsage synstab.
  • Forudgående vitrektomi eller vitreomakulær kirurgi.
  • Tilstedeværelse af vitreo-makulær adhæsion eller trækkraft, epiretinal membran, makulær rynke og makulært hul, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved SD-OCT-undersøgelser og vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
  • Aktuelt bevis på nethindeløsning vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
  • Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.
  • Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar medicinsk enhed.
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået en termisk laserprocedure til nethinden inden for 3 måneder efter indtræden i forsøget, eller en hvilken som helst tidligere termisk laserprocedure til makulærområdet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Kohorte
3 dosiseskaleringskohorter (lav, middel og høj dosis) med 3 forsøgspersoner pr. kohorte efterfulgt af en forlængelseskohorte ved den højest godt tolererede dosis med 3 til 9 forsøgspersoner.
Kombinationsprodukt: Genterapi: GS030-DP OG Medicinsk udstyr: GS030-MD
GS030-lægemiddelprodukt (GS030-DP) - Rekombinant adeno-associeret viral vektor, afledt af serotype 2 (rAAV2.7m8), indeholdende det optimerede kanalrhodopsin ChrimsonR-tdTomato-gen under kontrol af den allestedsnærværende CAG-promotor (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visual Interface-stimulerende briller (der forstærker den eksterne visuelle stimulus til den optogenetisk konstruerede nethinde)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af GS030-DP administreret via en enkelt IVT og gentagen lysstimulering ved hjælp af GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Tidsramme: Uge 52/år 1
Sikkerhed og tolerabilitet af GS030-behandling i uge 52/år 1, ved vurderinger baseret på lokale og systemiske sikkerhedsspørgsmål, specifikt dem, der er relateret til IVT af GS030-DP og den efterfølgende gentagne brug af GS030-MD, vurderet ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser.
Uge 52/år 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved synsstyrke
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis computerprogram, der bruger grafikfunktioner og psykometriske metoder til at give automatiseret, selv-tempomåling og den fulde felttærskel stimulustest (FST), der måler den belysningsstyrke, der er nødvendig for at stimulere de mest følsomme dele af nethinden, og bestemmer således en kvantificerbar stimuleringstærskel (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved synsfunktion
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Humphrey synsfelt 10-2 Standardiseret automatiseret perimetri, kvadratisk lokaliseringstest, visning af hvid firkant på et tilfældigt sted på sort baggrund og bevægelsesretningstest, der måler evnen af forsøgspersoner for at bestemme retningen af ​​et objekt, der bevæger sig i synsfeltet (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer immunrespons på rekombinant adeno-associeret viral vektor, afledt af serotype 2 (rAAV2.7m8) og ChR tdT-protein.
Tidsramme: Uge 52/år 1
Immunrespons på rAAV2.7m8 og ChR-tdT-protein fra baseline til uge 52
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved mobilitet (døropgave).
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med døropgave (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved mobilitet (linjeopgave).
Tidsramme: Uge 52/år 1
Evaluering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med linieopgave (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet af QOL (VFQ25)
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten på livskvalitetsændringer fra baseline til uge 52 med det visuelle funktionsspørgeskema-25 (VFQ-25). VFQ25 er et spørgeskema på 25 punkter med 47 spørgsmål, hvert spørgsmål har flere svar scoret i en skala fra 0 til 5, 0 til 6 eller 0 til 10. værdier beregnes i procentdel.
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet af QOL (SF36)
Tidsramme: Uge 52/år 1
Evaluering af behandlingseffekten på livskvalitetsændringer fra baseline til uge 52 med den korte formundersøgelse 36 version 2 (SF-36V2). SF-36V2 er et emne-bedømt 36-punkts spørgeskema, der vurderer emnets sundhed. Der er 8 skalerede scoringer, som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres sektion. Hver skala omdannes direkte til en skala på 0 til 100. En lavere score indikerer mere handicap, og en højere score indikerer mindre handicap (en score på 0 svarer til maksimal handicap, og en score på 100 svarer til ingen handicap).
Uge 52/år 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GenSight Biologics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. september 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger