Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji GS030 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (PIONEER)

27 lutego 2026 zaktualizowane przez: GenSight Biologics

Faza 1/2a, otwarte, nierandomizowane badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji GS030 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek terapii genowej o nazwie GS030-DP (leczenie wstrzyknięte) podawanej przez pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego i wielokrotną stymulację światłem za pomocą urządzenia medycznego o nazwie GS030-MD (okulary stymulujące) u osób z udokumentowanym rozpoznaniem niesyndromowego barwnikowego zapalenia siatkówki

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Studium GS030_CLIN_001 to wieloośrodkowe, fazowe 1/2A, otwarte, nierandomizowane, eskalacja dawki, bezpieczeństwo i tolerancja GS030-DP w związku z GS030-md u osób z niesyndromowym RP, które potwierdza ERG pełnego pola. Projekt badania obejmuje eskalację dawki wektora kodującego CHR-TDT. Ten pierwszy w ludziach projekt badania ocenia bezpieczeństwo i tolerancję GS030, powiązanego GS030-MD i GS030-DP, które jest leczeniem, które należy opracować i rozważyć w zakresie marketingu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria wyboru:

  • Wiek ≥18 lat do ≤75 lat w momencie podpisania ICF.

  • Rozpoznanie niesyndromicznej RP definiowanej jako:

    • Rozpoznanie kliniczne niesyndromicznej RP na podstawie wywiadu, środkowo-obwodowych zaburzeń widzenia i obrazu dna oka.
    • Rozpoznanie niesyndromicznej RP potwierdza się w pełnym polu ERG

  • Ostrość widzenia:

    • Ostrość wzroku w kohortach zwiększania dawki bez lepszego LP.
    • Ostrość wzroku w rozszerzonej kohorcie nie lepsza niż CF w oczekiwaniu na przegląd danych kohorty eskalacji dawki przez DSMB.
  • Względnie zachowana objętość warstwy komórek zwojowych i grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki, mierzona za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej domeny spektralnej (SD-OCT).
  • Rozstaw źrenic ≥51 mm i ≤72 mm.
  • Wada refrakcji badanego oka między -6 dioptrii a +6 dioptrii.

Główne kryteria niewyboru

  • Wcześniejsze otrzymanie jakiejkolwiek terapii genowej.
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację oka (zgodnie z ustaleniami badacza) w ciągu 3 miesięcy przed Wizytą 1.
  • Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazanych do rozszerzenia źrenic.
  • Obecność zaburzeń ośrodka ocznego, które zakłócają ostrość wzroku i inne oceny oczne, w tym SD-OCT, w okresie badania.
  • Obecność jakichkolwiek chorób ogólnoustrojowych lub okulistycznych lub patologii innych niż niesyndromiczna RP lub związanych z nimi terapii, które mogą powodować lub mogą powodować utratę wzroku.
  • Wcześniejsza witrektomia lub operacja witreomakularna.
  • Obecność adhezji lub trakcji szklistkowo-plamkowej, błony nasiatkówkowej, fałdu plamkowego i otworu w plamce, widoczne w oftalmoskopii i/lub badaniu SD-OCT i ocenione przez badacza jako mające znaczący wpływ na widzenie centralne.
  • Aktualne dowody na odwarstwienie siatkówki ocenione przez badacza jako mające znaczący wpływ na widzenie centralne.
  • Aktywne zapalenie oka lub nawracające idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie.
  • Obecność aktywnego wszczepialnego wyrobu medycznego.
  • Pacjenci, którzy przeszli termiczny zabieg laserowy siatkówki w ciągu 3 miesięcy od wejścia do badania lub jakąkolwiek wcześniejszą termiczną procedurę laserową obszaru plamki żółtej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Kohorta
3 kohorty ze zwiększaniem dawki (niska, średnia i wysoka dawka) z 3 osobnikami na kohortę, a następnie kohorta rozszerzona z najwyższą dobrze tolerowaną dawką z 3 do 9 osobnikami.
Produkt złożony: Terapia genowa: GS030-DP ORAZ Wyrób medyczny: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinowany wektor wirusowy związany z adenowirusami, pochodzący z serotypu 2 (rAAV2.7m8), zawierający zoptymalizowany gen rodopsyny kanałowej ChrimsonR-tdTomato pod kontrolą wszechobecnego promotora CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) — Visual Interface Stimulation Glasses (które wzmacniają zewnętrzne bodźce wzrokowe w siatkówce zaprojektowanej optogenetycznie)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja rosnących dawek GS030-DP podawanych za pomocą pojedynczego IVT i powtarzanej stymulacji światłem za pomocą GS030-MD u pacjentów z niesyndromowym zapaleniem siatkówki barwnikowym
Ramy czasowe: Tydzień 52/Rok 1
Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia GS030 w Tygodniu 52/Roku 1, na podstawie ocen opartych na lokalnych i ogólnoustrojowych kwestiach bezpieczeństwa, w szczególności związanych z IVT GS030-DP i późniejszym wielokrotnym stosowaniem GS030-MD, na podstawie częstości występowania Zdarzeń Niepożądanych.
Tydzień 52/Rok 1

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń efekt leczenia GS030 na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: Tydzień 52/Rok 1
Ocena efektu leczenia wraz ze zmianą od wartości wyjściowych do 52. tygodnia parametrów mierzonych darmowym programem komputerowym Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), który wykorzystuje możliwości graficzne i metody psychometryczne w celu zapewnienia zautomatyzowanego, samodzielnego pomiaru i pełnego progu pola test bodźcowy (FST) mierzący natężenie oświetlenia niezbędne do stymulacji najbardziej wrażliwych części siatkówki, a tym samym określa wymierny próg stymulacji (przed i po transferze genu, przy włączonym i wyłączonym GS030-MD).
Tydzień 52/Rok 1
Ocenić efekt leczenia GS030 na podstawie oceny funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: Tydzień 52/Rok 1
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do tygodnia 52 parametrów mierzonych polem widzenia Humphreya 10-2 Standaryzowana automatyczna perymetria, test lokalizacji kwadratów, wyświetlanie białego kwadratu w losowym miejscu na czarnym tle oraz test kierunku ruchu mierzący zdolność osób w celu określenia kierunku obiektu poruszającego się w polu widzenia (przed i po transferze genów, przy włączonym i wyłączonym GS030-MD).
Tydzień 52/Rok 1
Ocena odpowiedzi immunologicznej na rekombinowany wektor wirusowy związany z adenowirusami, pochodzący z serotypu 2 (rAAV2.7m8) i białka ChR tdT.
Ramy czasowe: Tydzień 52/Rok 1
Odpowiedź immunologiczna na białko rAAV2.7m8 i ChR-tdT od wartości początkowej do 52. tygodnia
Tydzień 52/Rok 1
Oceń efekt leczenia GS030 według oceny przez mobilność (zadanie drzwi).
Ramy czasowe: Tydzień 52/rok 1
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej na 52 tydzień parametrów mierzonych zadaniem drzwi (przed i po przeniesieniu genu, z włączonym i wyłączonym GS030 md).
Tydzień 52/rok 1
Oceń efekt leczenia GS030 według oceny przez mobilność (zadanie liniowe).
Ramy czasowe: Tydzień 52/rok 1
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej na 52 parametry mierzone zadaniem liniowym (przed i po przeniesieniu genu, z włączonym i wyłączonym GS030 md).
Tydzień 52/rok 1
Oceń efekt leczenia GS030, jak oceniono QOL (VFQ25)
Ramy czasowe: Tydzień 52/rok 1
Ocena wpływu leczenia na zmiany jakości życia od wartości wyjściowej na tydzień 52 z kwestionariuszem funkcjonowania wizualnego-25 (VFQ-25). VFQ25 jest 25-elementowym kwestionariuszem z 47 pytaniami, każde pytanie ma kilka odpowiedzi w skali od 0 do 5, 0 do 6 lub 0 do 10. Wartości są obliczane w wartościach procentowych.
Tydzień 52/rok 1
Oceń efekt leczenia GS030, jak oceniono QOL (SF36)
Ramy czasowe: Tydzień 52/rok 1
Ocena wpływu leczenia na zmiany jakości życia od wartości wyjściowej do tygodnia 52 z badaniem krótkiego formularza 36 w wersji 2 (SF-36V2). SF-36V2 jest 36-elementowym kwestionariuszem oceniającym zdrowie przedmiotów. Istnieje 8 skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w ich sekcji. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę od 0 do 100. Niższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność, a wyższy wynik wskazuje na mniejszą niepełnosprawność (wynik 0 jest równoważny maksymalnej niepełnosprawności, a wynik 100 jest równoważny brakowi niepełnosprawności).
Tydzień 52/rok 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
GenSight Biologics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 września 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami