Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til GS030 hos personer med retinitis Pigmentosa (PIONEER)

27. februar 2026 oppdatert av: GenSight Biologics

En fase 1/2a, åpen etikett, ikke-randomisert, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til GS030 hos personer med retinitis Pigmentosa

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til økende doser av en genterapi kalt GS030-DP (injisert studiebehandling) administrert via en enkelt intravitreal injeksjon og gjentatt lysstimulering ved bruk av et medisinsk utstyr kalt GS030-MD (stimulerende briller) hos personer med dokumentert diagnose av ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studie GS030_CLIN_001 er et multisenter, fase 1/2A, åpen, ikke-randomisert, dose-opptrapping, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av GS030-DP i tilknytning til GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk RP som bekreftes av fullfelt erg. Studieutformingen inkluderer en dose opptrapping av vektoren som koder for CHR-TDT. Denne første-i-menneskelige studiedesign evaluerer sikkerheten og toleransen av GS030, den tilhørende GS030-MD og GS030-DP, som er behandlingen som skal utvikles og vurderes for markedsføring.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedutvalgskriterier:

  • Alder ≥18 år til ≤75 år på tidspunktet for ICF-signaturen.

  • Diagnose av ikke-syndromisk RP definert som:

    • Klinisk diagnose av ikke-syndromisk RP basert på historie, midtperifer visuell dysfunksjon og fundoskopisk utseende.
    • Diagnose av ikke-syndromisk RP bekreftes på fullfelts ERG

  • Synsskarphet:

    • Synsstyrke i dose-eskaleringskohortene til ingen bedre LP.
    • Synsstyrken i utvidelseskohorten er ikke bedre enn CF i påvente av gjennomgang av kohortdata for doseeskalering av DSMB.
  • Relativt bevart ganglioncellelagsvolum og retinal nervefiberlagstykkelse, målt med spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT).
  • Interpupillær avstand på ≥51 mm og ≤72 mm.
  • Brytningsfeil i studieøyet mellom -6 dioptrier og +6 dioptrier.

Hoved ikke-utvelgelseskriterier

  • Forutgående mottak av eventuell genterapi.
  • Forsøkspersoner som har gjennomgått betydelig okulær kirurgi (per etterforskerbestemmelse) innen 3 måneder før besøk 1.
  • Tilstedeværelse av smale iridocorneale vinkler kontraindikerer pupilledilasjon.
  • Tilstedeværelse av forstyrrelser i øyemediet som forstyrrer synsskarphet og andre okulære vurderinger, inkludert SD-OCT, i løpet av studieperioden.
  • Tilstedeværelse av systemiske eller okulære sykdommer, eller patologier, bortsett fra ikke-syndromisk RP, eller deres tilknyttede terapier, som kan forårsake eller har potensial til å forårsake synstap.
  • Tidligere vitrektomi eller vitreomakulær kirurgi.
  • Tilstedeværelse av vitreo-makulær adhesjon eller trekkraft, epiretinal membran, makulær rynning og makulært hull, tydelig ved oftalmoskopi og/eller ved SD-OCT-undersøkelser og vurdert av etterforskeren for å påvirke sentralsyn betydelig.
  • Aktuelle bevis på netthinneløsning vurdert av etterforskeren til å påvirke sentralsyn betydelig.
  • Aktiv okulær betennelse eller tilbakevendende historie med idiopatisk eller autoimmun assosiert uveitt.
  • Tilstedeværelse av en aktiv implanterbar medisinsk enhet.
  • Personer som har gjennomgått termisk laserprosedyre til netthinnen innen 3 måneder etter inntreden i forsøket, eller en tidligere termisk laserprosedyre til makularegionen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Kohort
3 doseeskaleringskohorter (lav, middels og høy dose) med 3 individer per kohort etterfulgt av en utvidelseskohort med den høyeste godt tolererte dosen med 3 til 9 individer.
Kombinasjonsprodukt: Genterapi: GS030-DP OG Medisinsk utstyr: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinant adeno-assosiert viral vektor, avledet fra serotype 2 (rAAV2.7m8), som inneholder det optimaliserte kanalrodopsin ChrimsonR-tdTomato-genet under kontroll av den allestedsnærværende CAG-promotoren (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visuelle grensesnittstimulerende briller (som forsterker den eksterne visuelle stimulansen til den optogenetisk konstruerte netthinnen)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten og toleransen til eskalerende doser av GS030-DP administrert via en enkelt IVT og gjentatt lysstimulering ved bruk av GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Tidsramme: Uke 52/år 1
Sikkerhet og toleranse for GS030-behandling ved uke 52/år 1, ved vurderinger basert på lokale og systemiske sikkerhetsproblemer, spesielt de som er relatert til IVT av GS030-DP og den påfølgende gjentatte bruken av GS030-MD, vurdert ut fra forekomst av uønskede hendelser.
Uke 52/år 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer behandlingseffekten av GS030 vurdert ved synsskarphet
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis dataprogram som bruker grafikkfunksjoner og psykometriske metoder for å gi automatiserte målinger i egen takt og full feltterskel stimulustest (FST) som måler belysningsstyrken som er nødvendig for å stimulere de mest sensitive delene av netthinnen, og bestemmer dermed en kvantifiserbar stimuleringsterskel (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått PÅ og slått AV).
Uke 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten av GS030 vurdert ved visuell funksjon
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten med endring fra baseline til uke 52 av parametere målt med Humphrey synsfelt 10-2 Standardisert automatisert perimetri, kvadratisk lokaliseringstest, visning av hvit firkant på et tilfeldig sted på svart bakgrunn og bevegelsesretningstest som måler evnen av forsøkspersoner for å bestemme retningen til et objekt som beveger seg i synsfeltet (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått PÅ og slått AV).
Uke 52/år 1
Evaluer immunrespons på rekombinant adeno-assosiert viral vektor, avledet fra serotype 2 (rAAV2.7m8) og ChR tdT-protein.
Tidsramme: Uke 52/år 1
Immunrespons på rAAV2.7m8 og ChR-tdT-protein fra baseline til uke 52
Uke 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert ved mobilitet (døroppgave).
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med døroppgave (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått på og slått av).
Uke 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert ved mobilitet (linjeoppgave).
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med linjeoppgave (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått på og slått av).
Uke 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert av QOL (VFQ25)
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten på livskvalitetsendringer fra baseline til uke 52 med det visuelle funksjonsspørreskjema-25 (VFQ-25). VFQ25 er et spørreskjema på 25 elementer med 47 spørsmål, hvert spørsmål har flere svar scoret på en skala fra 0 til 5, 0 til 6 eller 0 til 10. Verdiene er beregnet i prosenter.
Uke 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert av QOL (SF36)
Tidsramme: Uke 52/år 1
Vurdering av behandlingseffekten på livskvalitetsendringer fra baseline til uke 52 med Short Form Survey 36 versjon 2 (SF-36V2). SF-36V2 er et subjekt-vurdert 36-element spørreskjema som vurderer faghelse. Det er 8 skalerte score, som er de vektede summerene i spørsmålene i deres seksjon. Hver skala blir direkte transformert til en skala fra 0 til 100. En lavere poengsum indikerer mer funksjonshemming, og en høyere poengsum indikerer mindre funksjonshemming (en poengsum på 0 tilsvarer maksimal funksjonshemming, og en poengsum på 100 tilsvarer ingen funksjonshemming).
Uke 52/år 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
GenSight Biologics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. september 2018

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
26. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
26. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger