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Estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade do GS030 em indivíduos com retinite pigmentosa (PIONEER)

27 de fevereiro de 2026 atualizado por: GenSight Biologics

Um estudo de escalonamento de dose de fase 1/2a, aberto, não randomizado, para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GS030 em indivíduos com retinite pigmentosa

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses crescentes de uma terapia gênica chamada GS030-DP (tratamento de estudo injetado) administrado por meio de uma única injeção intravítrea e estimulação luminosa repetida usando um dispositivo médico chamado GS030-MD (óculos estimulantes) em indivíduos com diagnóstico documentado de Retinite Pigmentosa não sindrômica

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo GS030_CLIN_001 é um estudo multicêntrico, fase 1/2A, aberto, não randomizado, escalado da dose, segurança e tolerabilidade do GS030-DP em associação com o GS030-MD em indivíduos com RP não sinrômico, que é confirmado por ERG de campo completo. O desenho do estudo inclui uma escalada da dose do vetor que codifica o Chr-TDT. Esse primeiro estudo em um estudo em humano avalia a segurança e a tolerabilidade do GS030, o GS030-MD associado e o GS030-DP, que é o tratamento a ser desenvolvido e considerado para o marketing.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de seleção:

  • Idade ≥18 anos a ≤75 anos no momento da assinatura do TCLE.

  • Diagnóstico de FRy não sindrômico definido como:

    • Diagnóstico clínico de PR não sindrômico com base na história, disfunção visual média-periférica e aspecto fundoscópico.
    • O diagnóstico de PR não sindrômico é confirmado no ERG de campo completo

  • Acuidade visual:

    • Acuidade visual nas coortes de escalonamento de dose sem LP melhor.
    • A acuidade visual na coorte de extensão não é melhor do que CF, aguardando revisão dos dados da coorte de escalonamento de dose pelo DSMB.
  • Volume da camada de células ganglionares relativamente preservado e espessura da camada de fibras nervosas da retina, conforme medido com tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT).
  • Distância interpupilar de ≥51 mm e ≤72 mm.
  • Erro de refração do olho em estudo entre -6 dioptrias e +6 dioptrias.

Principais critérios de não seleção

  • Recebimento prévio de qualquer terapia genética.
  • Indivíduos que passaram por cirurgia ocular significativa (por determinação do investigador) dentro de 3 meses antes da Visita 1.
  • Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando a dilatação pupilar.
  • Presença de distúrbios da média ocular que interferem na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo SD-OCT, durante o período do estudo.
  • Presença de quaisquer doenças sistêmicas ou oculares, ou patologias, exceto a PR não sindrômica, ou suas terapias associadas, que podem causar ou ter o potencial de causar perda de visão.
  • Vitrectomia prévia ou cirurgia vitreomacular.
  • Presença de aderência ou tração vítreo-macular, membrana epirretiniana, enrugamento macular e buraco macular, evidentes por oftalmoscopia e/ou por exames de SD-OCT e avaliados pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
  • Evidência atual de descolamento de retina avaliada pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
  • Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.
  • Presença de um Dispositivo Médico Implantável Ativo.
  • Indivíduos que foram submetidos a procedimento de laser térmico na retina dentro de 3 meses após o início do teste, ou qualquer procedimento de laser térmico anterior na região macular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Outro: Coorte
3 coortes de escalonamento de dose (dose baixa, média e alta) com 3 indivíduos por coorte, seguidas por uma coorte de extensão na dose mais bem tolerada com 3 a 9 indivíduos.
Produto combinado: Terapia genética: GS030-DP E Dispositivo médico: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vetor viral adeno-associado recombinante, derivado do sorotipo 2 (rAAV2.7m8), contendo o gene canalrodopsina otimizado ChrimsonR-tdTomato sob o controle do promotor CAG onipresente (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Óculos estimuladores de interface visual (que amplificam o estímulo visual externo para a retina projetada geneticamente)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A segurança e a tolerabilidade de doses crescentes de GS030-DP administradas por meio de uma única IVT e estimulação repetida de luz usando GS030-MD em indivíduos com Retinite Pigmentosa não sindrômica
Prazo: Semana 52/Ano 1
Segurança e tolerabilidade do tratamento com GS030 na Semana 52/Ano 1, por avaliações baseadas em questões de segurança locais e sistêmicas, especificamente aquelas relacionadas a IVT de GS030-DP e o subsequente uso repetido de GS030-MD, conforme avaliado pela incidência de Eventos Adversos.
Semana 52/Ano 1

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie o efeito do tratamento de GS030 conforme avaliado pela acuidade visual
Prazo: Semana 52/Ano 1
Avaliação do efeito do tratamento com a alteração desde a linha de base até a semana 52 dos parâmetros medidos com o programa de computador gratuito Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) que usa recursos gráficos e métodos psicométricos para fornecer medição automatizada e individualizada e o limiar de campo completo teste de estímulo (FST) medindo a iluminância necessária para estimular as partes mais sensíveis da retina e, assim, determina um limiar de estimulação quantificável (antes e depois da transferência de genes, com GS030-MD ligado e desligado).
Semana 52/Ano 1
Avalie o efeito do tratamento de GS030 conforme avaliado pela função visual
Prazo: Semana 52/Ano 1
Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a semana 52 dos parâmetros medidos com o campo visual de Humphrey 10-2 Perimetria automatizada padronizada, teste de localização quadrada, exibição de quadrado branco em um local aleatório em um fundo preto e teste de direção de movimento medindo a capacidade de assuntos para determinar a direção de um objeto se movendo no campo visual (antes e depois da transferência de genes, com GS030-MD ligado e desligado).
Semana 52/Ano 1
Avaliar a resposta imune ao vetor viral adenoassociado recombinante, derivado do sorotipo 2 (rAAV2.7m8) e da proteína ChR tdT.
Prazo: Semana 52/Ano 1
Resposta imune à proteína rAAV2.7m8 e ChR-tdT desde o início até a semana 52
Semana 52/Ano 1
Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela mobilidade (tarefa da porta).
Prazo: Semana 52/ano 1
Avaliação do efeito do tratamento com a mudança da linha de base para a semana 52 dos parâmetros medidos com a tarefa da porta (antes e após a transferência de genes, com o GS030-MD ligado e desligado).
Semana 52/ano 1
Avalie o efeito do tratamento do GS030, conforme avaliado pela mobilidade (tarefa de linha).
Prazo: Semana 52/ano 1
Avaliação do efeito do tratamento com a mudança da linha de base para a semana 52 dos parâmetros medidos com a tarefa de linha (antes e após a transferência de genes, com o GS030-MD ligado e desligado).
Semana 52/ano 1
Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela QV (VFQ25)
Prazo: Semana 52/ano 1
Avaliação do efeito do tratamento na qualidade de vida muda de linha de base para a semana 52 com o questionário de funcionamento visual 25 (VFQ-25). O VFQ25 é um questionário de 25 itens com 47 perguntas, cada pergunta tem várias respostas pontuadas em uma escala de 0 a 5, 0 a 6 ou 0 a 10. Os valores são calculados em porcentagens.
Semana 52/ano 1
Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela QV (SF36)
Prazo: Semana 52/ano 1
Avaliação do efeito do tratamento na qualidade de vida muda de linha de base para a semana 52 com a pesquisa curta 36 versão 2 (SF-36V2). O SF-36V2 é um questionário de 36 itens com classificação de assunto que avalia a saúde do assunto. Existem 8 pontuações em escala, que são as somas ponderadas das perguntas em sua seção. Cada escala é diretamente transformada em uma escala de 0 a 100. Uma pontuação mais baixa indica mais incapacidade e uma pontuação mais alta indica menos incapacidade (uma pontuação de 0 é equivalente à incapacidade máxima e uma pontuação de 100 é equivalente à incapacidade).
Semana 52/ano 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
GenSight Biologics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
26 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
26 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
26 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de fevereiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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