Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование повышения дозы для оценки безопасности и переносимости GS030 у субъектов с пигментным ретинитом (PIONEER)

27 февраля 2026 г. обновлено: GenSight Biologics

Фаза 1/2a, открытое, нерандомизированное исследование с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости GS030 у субъектов с пигментным ретинитом

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости растущих доз генной терапии под названием GS030-DP (инъекционное исследуемое лечение), вводимых посредством однократной интравитреальной инъекции и повторной световой стимуляции с использованием медицинского устройства под названием GS030-MD (стимулирующие очки). у субъектов с документально подтвержденным диагнозом несиндромального пигментного ретинита

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Исследование GS030_CLIN_001 представляет собой многоцентровое исследование с открытой маркировкой, нерадомизированной, неровно-эскалацией, безопасностью и переносимостью GS030-DP в связи с GS030-MD у субъектов с несиндроматическим RP, подтверждающим полнопользом ERG. Дизайн исследования включает в себя эскалацию дозы вектора, кодирующего CHR-TDT. Этот дизайн исследования первого в человеке оценивает безопасность и переносимость GS030, связанных с ними GS030-MD и GS030-DP, который является лечением, которое нужно разрабатывать и рассмотреть для маркетинга.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии выбора:

  • Возраст от ≥18 до ≤75 лет на момент подписания ICF.

  • Диагноз несиндромального РП определяется как:

    • Клинический диагноз несиндромального РП на основании анамнеза, среднепериферической зрительной дисфункции и картины глазного дна.
    • Диагноз несиндромального РП подтверждается полнопольной ЭРГ.

  • Острота зрения:

    • Острота зрения в когортах с увеличением дозы без улучшения LP.
    • Острота зрения в расширенной когорте не выше, чем у пациентов с муковисцидозом, в ожидании рассмотрения DSMB данных когорты с эскалацией дозы.
  • Относительно сохраненный объем слоя ганглиозных клеток и толщина слоя нервных волокон сетчатки, измеренные с помощью оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT).
  • Межзрачковое расстояние ≥51 мм и ≤72 мм.
  • Ошибка рефракции исследуемого глаза от -6 дптр до +6 дптр.

Основные критерии невыбора

  • До получения любой генной терапии.
  • Субъекты, перенесшие значительные хирургические вмешательства на глазах (согласно определению исследователя) в течение 3 месяцев до визита 1.
  • Наличие узких радужно-корнеальных углов, что препятствует расширению зрачка.
  • Наличие заболеваний глазных сред, которые мешают остроте зрения и другим глазным оценкам, включая SD-OCT, в течение периода исследования.
  • Наличие любых системных или глазных заболеваний или патологий, кроме несиндромальной РП, или связанных с ними методов лечения, которые могут вызвать или потенциально могут вызвать потерю зрения.
  • Предшествующая витрэктомия или витреомакулярная хирургия.
  • Наличие витреомакулярной адгезии или тракции, эпиретинальной мембраны, макулярной складки и макулярного отверстия, очевидных при офтальмоскопии и/или при SD-OCT и оцениваемых исследователем как значительное влияние на центральное зрение.
  • Текущие доказательства отслоения сетчатки, по оценке исследователя, значительно влияют на центральное зрение.
  • Активное воспаление глаз или рецидивирующий идиопатический или аутоиммунный увеит в анамнезе.
  • Наличие активного имплантируемого медицинского устройства.
  • Субъекты, которые подверглись термической лазерной процедуре на сетчатке в течение 3 месяцев до участия в испытании или любой предшествующей термической лазерной процедуре в макулярной области.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Другой: Когорта
3 когорты с эскалацией дозы (низкая, средняя и высокая дозы) по 3 субъекта в каждой группе, за которыми следует расширенная когорта с самой высокой хорошо переносимой дозой, состоящая из 3–9 субъектов.
Комбинированный продукт: Генная терапия: GS030-DP И Медицинское устройство: GS030-MD
GS030-Лекарственный продукт (GS030-DP) - рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, полученный из серотипа 2 (rAAV2.7m8), содержащий оптимизированный ген каналородопсина ChrimsonR-tdTomato под контролем вездесущего промотора CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - очки, стимулирующие визуальный интерфейс (которые усиливают внешний визуальный стимул на оптогенетически сконструированную сетчатку)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость растущих доз GS030-DP, вводимых посредством однократного внутривенного введения и повторной световой стимуляции с использованием GS030-MD у субъектов с несиндромальным пигментным ретинитом
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Безопасность и переносимость лечения GS030 на неделе 52/год 1 по оценкам, основанным на местных и системных проблемах безопасности, особенно связанных с IVT GS030-DP и последующим повторным использованием GS030-MD, по оценке частоты нежелательных явлений.
Неделя 52/год 1

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить лечебный эффект GS030 по остроте зрения
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью бесплатной компьютерной программы Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), которая использует графические возможности и психометрические методы для обеспечения автоматического, самостоятельного измерения и порога полного поля тест стимула (FST), измеряющий освещенность, необходимую для стимуляции наиболее чувствительных частей сетчатки, и, таким образом, определяющий количественный порог стимуляции (до и после переноса гена, с включенным и выключенным GS030-MD).
Неделя 52/год 1
Оцените лечебный эффект GS030 по оценке зрительной функции.
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью поля зрения Хамфри 10-2 Стандартизированная автоматизированная периметрия, тест квадратной локализации, отображение белого квадрата в произвольном месте на черном фоне и тест направления движения, измеряющий способность испытуемых для определения направления движения объекта в поле зрения (до и после переноса генов, при включенном и выключенном GS030-MD).
Неделя 52/год 1
Оценить иммунный ответ на рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, полученный из серотипа 2 (rAAV2.7m8) и белка ChR tdT.
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Иммунный ответ на rAAV2.7m8 и белок ChR-tdT от исходного уровня до 52-й недели
Неделя 52/год 1
Оценить эффект лечения GS030, как оценивается по мобильности (задача двери).
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка эффекта лечения с переходом от базовой линии на 52-й недели параметров, измеренных с помощью задачи двери (до и после переноса гена, с GS030-MD включен и выключен).
Неделя 52/год 1
Оценить эффект лечения GS030, как оценивается по мобильности (задача линии).
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня на 52-й недели параметров, измеренных с помощью задачи (до и после переноса гена, с GS030-MD включен и выключен).
Неделя 52/год 1
Оценить эффект лечения GS030, оцененный с помощью QOL (VFQ25)
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка влияния лечения на качество жизни изменений от базовой линии до 52 недели с помощью вопросника-25 (VFQ-25). VFQ25-это вопросник с 25 пунктами с 47 вопросами, каждый вопрос имеет несколько ответов, оцениваемых по шкале от 0 до 5, от 0 до 6 или от 0 до 10. Значения рассчитываются в процентах.
Неделя 52/год 1
Оценить эффект лечения GS030, оцененный с помощью QOL (SF36)
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
Оценка влияния лечения на качество жизни с изменениями от базовой линии до 52 недели с коротким форм-опросом 36 Версия 2 (SF-36V2). SF-36V2 представляет собой анкету с 36 пунктами, оцениваемая в субъекте, оценивающую здоровье субъекта. Есть 8 масштабированных баллов, которые являются взвешенными суммами вопросов в их разделе. Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100. Более низкая оценка указывает на большую инвалидность, а более высокая оценка указывает на меньшую инвалидность (оценка 0 эквивалентна максимальной инвалидности, а оценка 100 эквивалентна отсутствию инвалидности).
Неделя 52/год 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
GenSight Biologics

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
26 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
26 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
26 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
31 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 февраля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками