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Studio di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa (PIONEER)

27 febbraio 2026 aggiornato da: GenSight Biologics

Uno studio di fase 1/2a, in aperto, non randomizzato, di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di una terapia genica chiamata GS030-DP (trattamento in studio iniettato) somministrata tramite una singola iniezione intravitreale e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando un dispositivo medico chiamato GS030-MD (occhiali stimolanti) in soggetti con diagnosi documentata di retinite pigmentosa non sindromica

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio GS030_Clin_001 è un studio multicentrico, fase 1/2A, etichetta aperta, non randomizzata, dose-escalation, sicurezza e tollerabilità di GS030-DP in associazione con GS030-MD in soggetti con RP non sindromico che è confermato da ERG a campo pieno. Il design dello studio include un'escalation della dose del vettore che codifica il CHR-TDT. Questo primo progetto di studio umano valuta la sicurezza e la tollerabilità di GS030, GS030-MD e GS030-DP associati, che è il trattamento da sviluppare e considerato per il marketing.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di selezione:

  • Età da ≥18 anni a ≤75 anni al momento della firma dell'ICF.

  • Diagnosi di RP non sindromica definita come:

    • Diagnosi clinica di RP non sindromica basata su anamnesi, disfunzione visiva medio-periferica e aspetto fundoscopico.
    • La diagnosi di RP non sindromica è confermata all'ERG a tutto campo

  • Acuità visiva:

    • Acuità visiva nelle coorti di aumento della dose di LP non migliore.
    • Acuità visiva nella coorte di estensione non migliore della CF in attesa della revisione dei dati della coorte di aumento della dose da parte del DSMB.
  • Volume dello strato di cellule gangliari relativamente conservato e spessore dello strato di fibre nervose retiniche, misurato con tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
  • Distanza interpupillare ≥51 mm e ≤72 mm.
  • Errore di rifrazione dell'occhio dello studio compreso tra -6 diottrie e +6 diottrie.

Principali criteri di non selezione

  • Prima ricezione di qualsiasi terapia genica.
  • Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico oculare significativo (secondo la determinazione dello sperimentatore) entro 3 mesi prima della Visita 1.
  • Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare.
  • Presenza di disturbi della media oculare che interferiscono con l'acuità visiva e altre valutazioni oculari, incluso SD-OCT, durante il periodo di studio.
  • Presenza di qualsiasi malattia o patologia sistemica o oculare, diversa dalla RP non sindromica, o dalle terapie associate, che possono causare o avere il potenziale per causare la perdita della vista.
  • Precedente vitrectomia o chirurgia vitreomaculare.
  • Presenza di adesione o trazione vitreo-maculare, membrana epiretinica, pucker maculare e foro maculare, evidenti mediante oftalmoscopia e/o esami SD-OCT e valutati dallo sperimentatore per influenzare significativamente la visione centrale.
  • Prove attuali di distacco della retina valutate dallo sperimentatore per influenzare in modo significativo la visione centrale.
  • Infiammazione oculare attiva o anamnesi ricorrente di uveite associata idiopatica o autoimmune.
  • Presenza di un Dispositivo Medico Impiantabile Attivo.
  • - Soggetti che sono stati sottoposti a procedura laser termica sulla retina entro 3 mesi dall'ingresso nello studio o qualsiasi precedente procedura laser termica alla regione maculare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Coorte
3 coorti di aumento della dose (dose bassa, media e alta) con 3 soggetti per coorte seguite da una coorte di estensione alla dose più alta e ben tollerata con da 3 a 9 soggetti.
Prodotto combinato: Terapia genica: GS030-DP E Dispositivo medico: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vettore virale adeno-associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8), contenente il gene channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato ottimizzato sotto il controllo dell'onnipresente promotore CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Occhiali di stimolazione dell'interfaccia visiva (che amplificano lo stimolo visivo esterno alla retina optogeneticamente ingegnerizzata)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di GS030-DP somministrate tramite un singolo IVT e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando GS030-MD in soggetti con retinite pigmentosa non sindromica
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
Sicurezza e tollerabilità del trattamento con GS030 alla settimana 52/anno 1, mediante valutazioni basate su problemi di sicurezza locali e sistemici, in particolare quelli relativi all'IVT di GS030-DP e al successivo uso ripetuto di GS030-MD, valutati in base all'incidenza di eventi avversi.
Settimana 52/Anno 1

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto del trattamento di GS030 valutato dall'acuità visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il programma per computer gratuito Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) che utilizza capacità grafiche e metodi psicometrici per fornire misurazioni automatiche, autoregolate e la soglia di pieno campo stimulus test (FST) che misura l'illuminamento necessario per stimolare le parti più sensibili della retina, e quindi determina una soglia di stimolazione quantificabile (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
Settimana 52/Anno 1
Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato dalla funzione visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il campo visivo Humphrey 10-2 Perimetria automatizzata standardizzata, test di localizzazione quadrata, visualizzazione di un quadrato bianco in una posizione casuale su sfondo nero e test della direzione del movimento che misura l'abilità di soggetti per determinare la direzione di un oggetto che si muove nel campo visivo (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
Settimana 52/Anno 1
Valutare la risposta immunitaria al vettore virale adeno associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8) e dalla proteina ChR tdT.
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
Risposta immunitaria alla proteina rAAV2.7m8 e ChR-tdT dal basale alla settimana 52
Settimana 52/Anno 1
Valutare l'effetto terapeutico di GS030 come valutato dalla mobilità (attività della porta).
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
Valutazione dell'effetto del trattamento con la variazione dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'attività della porta (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
Settimana 52/anno 1
Valutare l'effetto terapeutico di GS030 come valutato dalla mobilità (attività di linea).
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
Valutazione dell'effetto del trattamento con la variazione dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'attività di linea (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
Settimana 52/anno 1
Valuta l'effetto terapeutico di GS030 come valutato da QoL (VFQ25)
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
Valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita cambia dal basale alla settimana 52 con il questionario di funzionamento visivo-25 (VFQ-25). VFQ25 è un questionario a 25 elementi con 47 domande, ogni domanda ha diverse risposte segnate su una scala da 0 a 5, 0 a 6 o da 0 a 10. I valori sono calcolati in percentuale.
Settimana 52/anno 1
Valuta l'effetto terapeutico di GS030 come valutato da QoL (SF36)
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
Valutazione dell'effetto terapeutico sulla qualità della vita Cambiamenti dal basale alla settimana 52 con il Short Form Survey 36 versione 2 (SF-36v2). L'SF-36v2 è un questionario a 36 elementi classificato in materia che valuta la salute dei soggetti. Ci sono 8 punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100. Un punteggio inferiore indica più disabilità e un punteggio più alto indica meno disabilità (un punteggio di 0 equivale alla massima disabilità e un punteggio di 100 equivale a nessuna disabilità).
Settimana 52/anno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GenSight Biologics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 settembre 2018

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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