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Étude d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GS030 chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire (PIONEER)

27 février 2026 mis à jour par: GenSight Biologics

Une étude de phase 1/2a, ouverte, non randomisée, à dose croissante pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de GS030 chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses croissantes d'une thérapie génique appelée GS030-DP (traitement d'étude injecté) administrée via une seule injection intravitréenne et une stimulation lumineuse répétée à l'aide d'un dispositif médical appelé GS030-MD (lunettes stimulantes) chez les sujets ayant un diagnostic documenté de rétinite pigmentaire non syndromique

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'étude GS030_CLIN_001 est une étude de dose-Escalade, de sécurité et de tolérabilité de GS030-DP, non randomisé, à l'escalade et à la dose, à l'escalade, à la sécurité et à la tolérabilité ouvertes, non randomisées, à GS030-MD chez les sujets atteints de RP non symbolique qui est confirmé par ERG à champ plein. La conception de l'étude comprend une escalade de dose du vecteur codant pour le CHR-TDT. Cette conception de l'étude du premier humain évalue la sécurité et la tolérabilité de GS030, le GS030-MD et GS030-DP associés, qui est le traitement à développer et à considérer pour la commercialisation.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
10

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Eye Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères de sélection :

  • Âge ≥18 ans à ≤75 ans au moment de la signature de l'ICF.

  • Diagnostic de PR non syndromique défini comme :

    • Diagnostic clinique de RP non syndromique basé sur les antécédents, le dysfonctionnement visuel mi-périphérique et l'aspect fundoscopique.
    • Le diagnostic de RP non syndromique est confirmé sur l'ERG plein champ

  • Acuité visuelle:

    • Acuité visuelle dans les cohortes d'escalade de dose sans meilleure LP.
    • Acuité visuelle dans la cohorte d'extension non supérieure à CF en attendant l'examen des données de la cohorte d'escalade de dose par le DSMB.
  • Volume de la couche de cellules ganglionnaires et épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes relativement préservés, tels que mesurés par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT).
  • Distance interpupillaire ≥51 mm et ≤72 mm.
  • Erreur de réfraction de l'œil étudié entre -6 dioptries et +6 dioptries.

Principaux critères de non-sélection

  • Réception préalable de toute thérapie génique.
  • - Sujets ayant subi une chirurgie oculaire importante (selon la détermination de l'investigateur) dans les 3 mois précédant la visite 1.
  • Présence d'angles iridocornéens étroits contre-indiquant la dilatation pupillaire.
  • Présence de troubles des médias oculaires qui interfèrent avec l'acuité visuelle et d'autres évaluations oculaires, y compris SD-OCT, pendant la période d'étude.
  • Présence de toute maladie systémique ou oculaire, ou pathologie, autre que la PR non syndromique, ou leurs traitements associés, qui peuvent causer ou avoir le potentiel de causer une perte de vision.
  • Antécédents de vitrectomie ou de chirurgie vitréo-maculaire.
  • Présence d'adhérence ou de traction vitréo-maculaire, de membrane épirétinienne, de plissement maculaire et de trou maculaire, évidente par ophtalmoscopie et/ou par des examens SD-OCT et évaluée par l'investigateur comme affectant de manière significative la vision centrale.
  • Preuve actuelle de décollement de la rétine évaluée par l'investigateur comme affectant de manière significative la vision centrale.
  • Inflammation oculaire active ou antécédents récurrents d'uvéite associée idiopathique ou auto-immune.
  • Présence d'un Dispositif Médical Implantable Actif.
  • - Sujets ayant subi une intervention au laser thermique sur la rétine dans les 3 mois suivant l'entrée à l'essai, ou toute intervention antérieure au laser thermique sur la région maculaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Autre: Cohorte
3 cohortes d'escalade de dose (faible, moyenne et forte dose) avec 3 sujets par cohorte suivies d'une cohorte d'extension à la dose la plus élevée bien tolérée avec 3 à 9 sujets.
Produit combiné: Thérapie génique : GS030-DP ET Dispositif médical : GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vecteur viral adéno-associé recombinant, dérivé du sérotype 2 (rAAV2.7m8), contenant le gène optimisé channelrhodopsine ChrimsonR-tdTomato sous le contrôle du promoteur omniprésent CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Lunettes de stimulation d'interface visuelle (qui amplifient le stimulus visuel externe vers la rétine optogénétiquement conçue)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'innocuité et la tolérabilité de doses croissantes de GS030-DP administrées via une IVT unique et une stimulation lumineuse répétée à l'aide de GS030-MD chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire non syndromique
Délai: Semaine 52/Année 1
Innocuité et tolérabilité du traitement par GS030 à la semaine 52/année 1, par des évaluations basées sur des problèmes d'innocuité locaux et systémiques, en particulier ceux liés à l'IVT de GS030-DP et l'utilisation répétée ultérieure de GS030-MD, tel qu'évalué par l'incidence des événements indésirables.
Semaine 52/Année 1

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet du traitement de GS030 tel qu'évalué par l'acuité visuelle
Délai: Semaine 52/Année 1
Évaluation de l'effet du traitement avec le changement de la ligne de base à la semaine 52 des paramètres mesurés avec le programme informatique gratuit Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) qui utilise des capacités graphiques et des méthodes psychométriques pour fournir une mesure automatisée et à votre rythme et le seuil de champ complet test de stimulation (FST) mesurant l'éclairement nécessaire pour stimuler les parties les plus sensibles de la rétine, et détermine ainsi un seuil de stimulation quantifiable (avant et après transfert de gène, avec GS030-MD allumé et éteint).
Semaine 52/Année 1
Évaluer l'effet du traitement de GS030 tel qu'évalué par la fonction visuelle
Délai: Semaine 52/Année 1
Évaluation de l'effet du traitement avec le changement de la ligne de base à la semaine 52 des paramètres mesurés avec le champ visuel Humphrey 10-2 Périmétrie automatisée standardisée, test de localisation des carrés, affichage d'un carré blanc à un emplacement aléatoire sur fond noir et test de direction du mouvement mesurant la capacité de sujets pour déterminer la direction d'un objet se déplaçant dans le champ visuel (avant et après le transfert de gène, avec GS030-MD allumé et éteint).
Semaine 52/Année 1
Évaluer la réponse immunitaire au vecteur viral adéno-associé recombinant, dérivé du sérotype 2 (rAAV2.7m8) et de la protéine ChR tdT.
Délai: Semaine 52/Année 1
Réponse immunitaire au rAAV2.7m8 et à la protéine ChR-tdT de la ligne de base à la semaine 52
Semaine 52/Année 1
Évaluez l'effet de traitement de GS030 tel qu'évalué par la mobilité (tâche de porte).
Délai: Semaine 52 / Année 1
Évaluation de l'effet de traitement avec le changement de la ligne de base à la semaine 52 des paramètres mesurés avec la tâche de porte (avant et après le transfert de gènes, avec GS030-MD activé et éteint).
Semaine 52 / Année 1
Évaluez l'effet de traitement de GS030 tel qu'évalué par la mobilité (tâche de ligne).
Délai: Semaine 52 / Année 1
Évaluation de l'effet de traitement avec le changement de la ligne de base à la semaine 52 des paramètres mesurés avec la tâche de ligne (avant et après le transfert de gènes, avec GS030-MD activé et éteint).
Semaine 52 / Année 1
Évaluer l'effet de traitement de GS030 tel qu'évalué par la qualité de vie (VFQ25)
Délai: Semaine 52 / Année 1
L'évaluation de l'effet du traitement sur la qualité de vie change de la ligne de base à la semaine 52 avec le questionnaire de fonctionnement visuel-25 (VFQ-25). VFQ25 est un questionnaire de 25 éléments avec 47 questions, chaque question a plusieurs réponses notées sur une échelle de 0 à 5, 0 à 6 ou 0 à 10. Les valeurs sont calculées en pourcentages.
Semaine 52 / Année 1
Évaluer l'effet de traitement de GS030 tel qu'évalué par la qualité de vie (SF36)
Délai: Semaine 52 / Année 1
Évaluation de l'effet du traitement sur les changements de qualité de vie de la ligne de base à la semaine 52 avec l'étude courte 36 version 2 (SF-36V2). Le SF-36V2 est un questionnaire sur le sujet de 36 éléments évaluant la santé du sujet. Il y a 8 scores à l'échelle, qui sont les sommes pondérées des questions dans leur section. Chaque échelle est directement transformée en une échelle 0 à 100. Un score inférieur indique plus d'invalidité et un score plus élevé indique moins d'invalidité (un score de 0 équivaut à une invalidité maximale, et un score de 100 est équivalent à aucune invalidité).
Semaine 52 / Année 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
GenSight Biologics

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 septembre 2018

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
26 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
26 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 octobre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
31 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
2 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
27 février 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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