Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Evropský registr pacientů s infantilní spinální svalovou atrofií

10. září 2021 aktualizováno: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry je prospektivní, longitudinální a observační studie, jejímž cílem je shromáždit prospektivně informace o dlouhověkosti, psychomotorickém vývoji a respiračních funkcích pacientů s infantilní spinální svalovou atrofií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Brest, Francie
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Francie
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Francie
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Francie
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Francie
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Francie
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Neuromuskulární referenční centra

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Spinální svalová atrofie diagnostikovaná v dětství (před 18. měsícem) a geneticky potvrzená.
  • Pro pacienty s SMA typu 1: Nikdy nezískali nezávislou polohu vsedě (více než 30 sekund, bez opory rukou nebo jakékoli vnější opory)
  • Pro pacienty s SMA typu 2 nebo 3: Pacient léčený tržně schválenou léčbou SMA nebo léčbou v programu rozšířeného přístupu
  • Jakýkoli věk
  • Pacienti starší 18 let nebo rodiče/zákonní zástupci pacientů mladších 18 let, kteří nejsou proti sběru dat pro výzkumné účely

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v přežití
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie v psychomotorickém vývoji
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Získané a/nebo ztracené motorické milníky
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od výchozího stavu v počtu infekcí nižších drah
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna oproti základnímu použití ventilace
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna oproti výchozímu stavu v používání pomoci proti kašli
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna denní saturace od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od výchozí hodnoty u noční hyperkapnie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od počátku léčby psychomotorického vývoje
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů Získané a/nebo ztracené motorické milníky
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Změna od začátku léčby počtu hospitalizací
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Změna od začátku léčby délky hospitalizací
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
Změna oproti výchozímu stavu klinických globálních dojmů – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Kvantifikace pokroku pacienta a odpovědi na léčbu v průběhu času
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie výskytu skoliózy
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie výskytu artrodézy
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie výskytu kontraktur
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie používání invalidního vozíku
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna stavu krmení od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Potíže s krmením (polykání, žvýkání, sání), nadměrné slintání, potřeba sondy, výskyt gastrostomie
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie postižení řeči
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Neschopnost řeči, poruchy tónu hlasu
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základního skóre Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna oproti výchozímu skóre dětského testu neuromuskulárních poruch (CHOP-INTEND) dětské nemocnice ve Philadelphii
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna skóre základní hodnoty měření motorických funkcí (MFM).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna od základní linie rozšířeného skóre Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna počtu fyzioterapeutických sezení za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna počtu balneoterapie za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Změna počtu ergoterapeutických sezení za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institut de Myologie, France

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. října 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. listopadu 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. září 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (JINÝ: ANSM (French Regulatory Authority))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení