Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Europæisk register over patienter med spinal muskelatrofi

10. september 2021 opdateret af: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry er et prospektivt, longitudinelt og observationsstudie, som har til formål at indsamle prospektiv information om levetid, psykomotorisk udvikling og respiratorisk funktion hos patienter med infantil debuterende spinal muskelatrofi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Brest, Frankrig
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankrig
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankrig
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankrig
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankrig
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankrig
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Neuromuskulære referencecentre

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spinal muskelatrofi diagnosticeret i barndommen (før 18 måneder) og genetisk bekræftet.
  • Til patienter med SMA type 1: Aldrig opnået selvstændig siddestilling (mere end 30 sekunder, uden håndstøtte eller ekstern støtte)
  • Til patienter med SMA type 2 eller 3: Patient behandlet med en markedsgodkendt behandling for SMA eller med en behandling i et udvidet adgangsprogram
  • Enhver alder
  • Patienter over 18 år eller forældre/værge til patienter < 18 år er ikke imod dataindsamling til forskningsformål

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i overlevelse
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i psykomotorisk udvikling
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Motoriske milepæle erhvervet og/eller tabt
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i antallet af infektioner i nedre spor
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline i ventilationsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Skift fra baseline i hostehjælpsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i døgnmætning
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i natlig hyperkapni
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​psykomotorisk udvikling
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer Motoriske milepæle erhvervet og/eller tabt
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​antallet af indlæggelser
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​varigheden af ​​indlæggelser
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for kliniske globale visninger - forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Kvantificering af patientforløb og behandlingsrespons over tid
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for skolioseforekomsten
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra basislinje for artrodese-forekomsten
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af kontrakturer forekomst
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for kørestolsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for fodringsstatus
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ernæringsbesvær (synke, tygge, sutte), overdreven savlen, behov for en ernæringssonde, forekomst af gastrostomi
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for talehandicap
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Talevanskeligheder, stemmetoneforstyrrelser
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for børnehospitalet i Philadelphia spædbørnstest af neuromuskulære lidelser (CHOP-INTEND) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline of Motor Function Measure (MFM) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af fysioterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af balneoterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af ergoterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Institut de Myologie, France

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. oktober 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. november 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANDET: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger