Prove cliniche su Atrofia muscolare spinale - Registro degli studi clinici

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Atrofia muscolare spinale

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Francia
- - Brest, Francia
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Francia
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Francia
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Francia
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Francia
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Francia
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

ADULTO
ANZIANO_ADULTO
BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Centri di riferimento neuromuscolari

Descrizione

Criterio di inclusione:

Atrofia muscolare spinale diagnosticata nell'infanzia (prima dei 18 mesi) e geneticamente confermata.
Per i pazienti con SMA di tipo 1: posizione seduta indipendente mai acquisita (più di 30 secondi, senza supporto per le mani o qualsiasi supporto esterno)
Per i pazienti con SMA di tipo 2 o 3: Paziente trattato con un trattamento approvato dal mercato per la SMA o con un trattamento in un programma di accesso allargato
Qualsiasi età
Pazienti di età superiore ai 18 anni o genitore/i/tutore/i legale/i di pazienti di età inferiore ai 18 anni non contrari alla raccolta dei dati per scopi di ricerca

Criteri di esclusione:

Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella sopravvivenza Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Cambiamento rispetto al basale nello sviluppo psicomotorio Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Traguardi motori acquisiti e/o persi	Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nel numero di infezioni di livello inferiore Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nell'uso della ventilazione Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica rispetto al basale nell'uso dell'assistenza per la tosse Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nella saturazione diurna Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nell'ipercapnia notturna Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Investigatori

Investigatore principale: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

10 ottobre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

15 novembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

15 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

13 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (ALTRO: ANSM (French Regulatory Authority))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Modifica dall'inizio del trattamento dello sviluppo psicomotorio Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Raccolta retrospettiva e prospettica di dati da interviste a pazienti/genitori e cartelle cliniche Tappe motorie acquisite e/o perse	Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica dall'inizio del trattamento del numero di ricoveri Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Raccolta retrospettiva e prospettica di dati da interviste a pazienti/genitori e cartelle cliniche	Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica dall'inizio del trattamento della durata dei ricoveri Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Raccolta retrospettiva e prospettica di dati da interviste a pazienti/genitori e cartelle cliniche	Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale delle impressioni cliniche globali - Miglioramento (CGI-I) Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Quantificazione dei progressi del paziente e della risposta al trattamento nel tempo	Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale dell'insorgenza della scoliosi Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale dell'occorrenza dell'artrodesi Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale dell'occorrenza delle contratture Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale dell'uso della sedia a rotelle Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica rispetto al basale dello stato di alimentazione Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Difficoltà di alimentazione (deglutizione, masticazione, suzione), eccessiva salivazione, necessità di un tubo di alimentazione, insorgenza di gastrostomia	Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale del disturbo del linguaggio Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni	Incapacità di parola, disturbi del tono della voce	Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al punteggio basale dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE). Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al punteggio basale del Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al punteggio basale della misura della funzione motoria (MFM). Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica rispetto al valore di base del punteggio HFMSE (Expanded Hammersmith Functional Motor Scale). Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica rispetto al basale del numero di sessioni di fisioterapia a settimana Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Modifica rispetto al basale del numero di sessioni di balneoterapia a settimana Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale del numero di sessioni di terapia occupazionale a settimana Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni		Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 5 anni

Registro europeo dei pazienti con atrofia muscolare spinale ad esordio infantile