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Europäisches Register von Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie

10. September 2021 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
Das IO-SMA-Register ist eine prospektive Längsschnitt- und Beobachtungsstudie, deren Ziel es ist, prospektiv Informationen über Langlebigkeit, psychomotorische Entwicklung und Atemfunktion von Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Brest, Frankreich
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankreich
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankreich
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankreich
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankreich
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankreich
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Neuromuskuläre Referenzzentren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Spinale Muskelatrophie, die in der Kindheit (vor 18 Monaten) diagnostiziert und genetisch bestätigt wurde.
  • Für Patienten mit SMA Typ 1: Nie erworbene unabhängige Sitzposition (länger als 30 Sekunden, ohne Handunterstützung oder externe Unterstützung)
  • Für Patienten mit SMA Typ 2 oder 3: Patient, der mit einer marktzugelassenen Behandlung für SMA oder mit einer Behandlung in einem erweiterten Zugangsprogramm behandelt wird
  • Jedes Alter
  • Patienten über 18 Jahre oder Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten < 18 Jahren, die der Datenerhebung zu Forschungszwecken nicht widersprechen

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Überleben
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der psychomotorischen Entwicklung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Motorische Meilensteine ​​erworben und/oder verloren
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Infektionen der unteren Spur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Beatmungsanwendung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verwendung von Hustenunterstützung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der forcierten Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Tagessättigung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung gegenüber Baseline bei nächtlicher Hyperkapnie
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Beginn der Behandlung der psychomotorischen Entwicklung
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten Motorische Meilensteine ​​erworben und/oder verloren
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Ab Beginn der Behandlung ändert sich die Zahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung ab Beginn der Behandlung von der Dauer der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der klinischen Gesamteindrücke gegenüber dem Ausgangswert – Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Quantifizierung des Patientenfortschritts und des Ansprechens auf die Behandlung im Laufe der Zeit
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Auftretens von Skoliose
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Arthrodese-Auftretens
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Auftretens von Kontrakturen
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline der Rollstuhlnutzung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung des Ernährungsstatus gegenüber Baseline
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Ernährungsschwierigkeiten (Schlucken, Kauen, Saugen), übermäßiges Sabbern, Notwendigkeit einer Ernährungssonde, Auftreten einer Gastrostomie
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Sprachbehinderung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Sprachstörungen, Tonusstörungen
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Baseline-Score der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Motor Function Measure (MFM)-Scores
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE)-Scores
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Physiotherapiesitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Balneotherapie-Sitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Ergotherapiesitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Institut de Myologie, France

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Oktober 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. November 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. November 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. September 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANDERE: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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