Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Europeisk register over pasienter med spinal muskelatrofi

10. september 2021 oppdatert av: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry er en prospektiv, longitudinell og observasjonsstudie som har som mål å samle prospektivt informasjon om levetid, psykomotorisk utvikling og respirasjonsfunksjon hos pasienter med infantil-debut spinal muskelatrofi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankrike
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankrike
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankrike
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankrike
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankrike
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Nevromuskulære referansesentre

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spinal muskelatrofi diagnostisert i barndommen (før 18 måneder) og genetisk bekreftet.
  • For pasienter med SMA type 1: Aldri oppnådd uavhengig sittestilling (mer enn 30 sekunder, uten håndstøtte eller ekstern støtte)
  • For pasienter med SMA type 2 eller 3: Pasient behandlet med markedsgodkjent behandling for SMA eller med behandling i utvidet tilgangsprogram
  • Uansett alder
  • Pasienter over 18 år eller foreldre/verge til pasienter < 18 år er ikke motstandere av datainnsamling for forskningsformål

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i overlevelse
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i psykomotorisk utvikling
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Motoriske milepæler ervervet og/eller tapt
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i antall nedre sporinfeksjoner
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline ved ventilasjonsbruk
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline ved bruk av hostehjelp
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i døgnmetning
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i nattlig hyperkapni
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra begynnelsen av behandlingen av psykomotorisk utvikling
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer Motoriske milepæler oppnådd og/eller tapt
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra begynnelsen av behandlingen av antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra begynnelsen av behandlingen av varigheten av sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline of Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Kvantifisering av pasientfremgang og behandlingsrespons over tid
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for skolioseforekomsten
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for artrodeseforekomsten
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline for kontrakturer forekomst
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for rullestolbruk
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endre fra grunnlinje for fôringsstatus
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Matevansker (svelge, tygge, suge), overdreven sikling, behov for ernæringssonde, forekomst av gastrostomi
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline for talevansker
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Talevansker, stemmeforstyrrelser
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for barnesykehuset i Philadelphia poengsum for spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP-INTEND)
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline of Motor Function Measure (MFM) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall fysioterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall balneoterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall ergoterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Institut de Myologie, France

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. oktober 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. november 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
13. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. september 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANNEN: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger