Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Europees register van patiënten met spinale musculaire atrofie met infantiele aanvang

10 september 2021 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry is een prospectieve, longitudinale en observationele studie met als doel prospectief informatie te verzamelen over de levensduur, psychomotorische ontwikkeling en ademhalingsfunctie van patiënten met spinale musculaire atrofie met infantiele aanvang.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankrijk
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankrijk
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankrijk
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankrijk
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankrijk
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Neuromusculaire referentiecentra

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Spinale spieratrofie gediagnosticeerd in de kindertijd (vóór 18 maanden) en genetisch bevestigd.
  • Voor patiënten met SMA type 1: Nooit verworven onafhankelijke zitpositie (langer dan 30 seconden, zonder handsteun of enige externe ondersteuning)
  • Voor patiënten met SMA type 2 of 3: Patiënt behandeld met een op de markt goedgekeurde behandeling voor SMA of met een behandeling in een uitgebreid toegangsprogramma
  • Elke leeftijd
  • Patiënten ouder dan 18 jaar of ouder(s)/wettelijke voogd(en) van patiënten < 18 jaar die geen bezwaar hebben tegen gegevensverzameling voor onderzoeksdoeleinden

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van Baseline in overleven
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in psychomotorische ontwikkeling
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Motorische mijlpalen verworven en/of verloren
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van Baseline in het aantal lagere spoorinfecties
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline in ventilatiegebruik
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in gebruik van hoesthulpmiddelen
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in dagelijkse verzadiging
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn bij nachtelijke hypercapnie
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf het begin van de behandeling van psychomotorische ontwikkeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Retrospectief en prospectief verzamelen van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers Verworven en/of verloren motorische mijlpalen
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging vanaf het begin van de behandeling van het aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Retrospectieve en prospectieve verzameling van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering vanaf het begin van de behandeling van de duur van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Retrospectieve en prospectieve verzameling van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van klinische globale impressies - verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Kwantificering van de voortgang van de patiënt en de respons op de behandeling in de loop van de tijd
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het optreden van scoliose
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn van het optreden van arthrodese
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn van optreden van contracturen
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van rolstoelgebruik
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering van basislijn van voedingsstatus
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Voedingsproblemen (slikken, kauwen, zuigen), overmatig kwijlen, behoefte aan een voedingssonde, gastrostomie
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van spraakstoornis
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Spraakonbekwaamheid, stemtoonstoornissen
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)-score
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Motor Function Measure (MFM)-score
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE)-score
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline van het aantal fysiotherapiesessies per week
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline van het aantal balneotherapiesessies per week
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van baseline van het aantal ergotherapiesessies per week
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Institut de Myologie, France

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
10 oktober 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
15 november 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
15 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
13 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 september 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANDER: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen