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Registro Europeo de Pacientes con Atrofia Muscular Espinal de Inicio Infantil

10 de septiembre de 2021 actualizado por: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry es un estudio prospectivo, longitudinal y observacional cuyo objetivo es recopilar prospectivamente información sobre la longevidad, el desarrollo psicomotor y la función respiratoria de pacientes con atrofia muscular espinal de inicio infantil.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Brest, Francia
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Francia
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Francia
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Francia
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Francia
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Francia
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Centros de referencia neuromuscular

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Atrofia Muscular Espinal diagnosticada en la infancia (antes de los 18 meses) y confirmada genéticamente.
  • Para pacientes con AME tipo 1: Nunca adquirieron una posición sentada independiente (más de 30 segundos, sin soporte de manos o cualquier soporte externo)
  • Para pacientes con AME tipo 2 o 3: Paciente tratado con un tratamiento para AME aprobado en el mercado o con un tratamiento en un programa de acceso ampliado
  • Cualquier edad
  • Pacientes mayores de 18 años o padres/tutores legales de pacientes < 18 años que no se oponen a la recopilación de datos con fines de investigación

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la supervivencia
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en el desarrollo psicomotor
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Hitos motores adquiridos y/o perdidos
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto al valor inicial en el número de infecciones de la vía inferior
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en el uso de ventilación
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en el uso de ayuda para la tos
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en la capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en la saturación diurna
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la hipercapnia nocturna
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio del tratamiento del desarrollo psicomotor
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos Hitos motores adquiridos y/o perdidos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del tratamiento del número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del tratamiento de la duración de las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el valor inicial de las impresiones clínicas globales: mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cuantificación del progreso del paciente y la respuesta al tratamiento a lo largo del tiempo
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la aparición de escoliosis
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la ocurrencia de la artrodesis
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la ocurrencia de contracturas
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea base de uso de silla de ruedas
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base del estado de alimentación
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Dificultades para alimentarse (tragar, masticar, succionar), babeo excesivo, necesidad de una sonda de alimentación, aparición de gastrostomía
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base de deterioro del habla
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Incapacidad del habla, trastornos del tono de voz
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto a la puntuación inicial del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto a la puntuación inicial de la prueba infantil de trastornos neuromusculares (CHOP-INTEND) del Children's Hospital of Philadelphia
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el valor inicial de la puntuación de la medida de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación de la Escala funcional motora ampliada de Hammersmith (HFMSE)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de fisioterapia por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de balneoterapia por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de terapia ocupacional por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Institut de Myologie, France

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
10 de octubre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de septiembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (OTRO: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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