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Registre européen des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile

10 septembre 2021 mis à jour par: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry est une étude prospective, longitudinale et observationnelle dont l'objectif est de collecter de manière prospective des informations sur la longévité, le développement psychomoteur et la fonction respiratoire des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Brest, France
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, France
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, France
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, France
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, France
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, France
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Centres de référence neuromusculaires

La description

Critère d'intégration:

  • Amyotrophie spinale diagnostiquée dans l'enfance (avant 18 mois) et génétiquement confirmée.
  • Pour les patients atteints d'AMS de type 1 : N'a jamais acquis une position assise indépendante (plus de 30 secondes, sans appui des mains ni aucun support externe)
  • Pour les patients atteints de SMA de type 2 ou 3 : patient traité avec un traitement approuvé sur le marché pour la SMA ou avec un traitement dans le cadre d'un programme d'accès élargi
  • Tout âge
  • Patients de plus de 18 ans ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) de patients de moins de 18 ans non opposés à la collecte de données à des fins de recherche

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au niveau de référence en termes de survie
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans le développement psychomoteur
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Jalons moteurs acquis et/ou perdus
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre d'infections de voie inférieure
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence dans l'utilisation de la ventilation
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'utilisation de l'aide à la toux
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base en saturation diurne
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'hypercapnie nocturne
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement depuis le début du traitement du développement psychomoteur
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux Jalons moteurs acquis et/ou perdus
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Evolution depuis le début du traitement du nombre d'hospitalisations
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Modification depuis le début du traitement de la durée des hospitalisations
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base des impressions cliniques globales - Amélioration (CGI-I)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Quantification des progrès du patient et de la réponse au traitement dans le temps
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de l'apparition de la scoliose
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de l'apparition de l'arthrodèse
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence de l'occurrence des contractures
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence d'utilisation du fauteuil roulant
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à l'état initial de l'alimentation
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Difficultés à s'alimenter (déglutition, mastication, succion), salivation excessive, besoin d'une sonde d'alimentation, survenue d'une gastrostomie
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base du trouble de la parole
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Troubles de la parole, troubles du ton de la voix
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score initial du Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score de base du test CHOP-INTEND (test des troubles neuromusculaires pour les enfants de l'hôpital pour enfants de Philadelphie)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score de base de la mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre de séances de physiothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Evolution par rapport à la Baseline du nombre de séances de balnéothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre de séances d'ergothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Institut de Myologie, France

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
10 octobre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
15 novembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
15 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 novembre 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
13 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 septembre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (AUTRE: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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