Ensaio clínico em Atrofia muscular espinhal - Registro de Ensaios Clínicos

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Atrofia muscular espinhal

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

França
- - Brest, França
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, França
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, França
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, França
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, França
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, França
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

ADULTO
OLDER_ADULT
CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Centros de referência neuromusculares

Descrição

Critério de inclusão:

Atrofia Muscular Espinhal diagnosticada na infância (antes dos 18 meses) e confirmada geneticamente.
Para pacientes com SMA tipo 1: Nunca adquiriu posição sentada independente (mais de 30 segundos, sem apoio de mão ou qualquer suporte externo)
Para pacientes com SMA tipo 2 ou 3: Paciente tratado com um tratamento aprovado no mercado para SMA ou com um tratamento em um programa de acesso expandido
Qualquer idade
Pacientes maiores de 18 anos ou pais/responsáveis legais de pacientes menores de 18 anos não se opõem à coleta de dados para fins de pesquisa

Critério de exclusão:

Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Mudança da linha de base na sobrevivência Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base no desenvolvimento psicomotor Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos	Marcos motores adquiridos e/ou perdidos	Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base no número de infecções de vias inferiores Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base no uso de ventilação Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base no uso do auxiliar de tosse Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base na capacidade vital forçada Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base na saturação diurna Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base na hipercapnia noturna Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Investigadores

Investigador principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

10 de outubro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

15 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

15 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de novembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

13 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

13 de setembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (OUTRO: ANSM (French Regulatory Authority))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Mudança desde o início do tratamento do desenvolvimento psicomotor Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos	Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos Marcos motores adquiridos e/ou perdidos	Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
Mudança desde o início do tratamento do número de internações Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos	Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos	Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
Mudança desde o início do tratamento da duração das internações Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos	Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos	Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base das impressões clínicas globais - Melhora (CGI-I) Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos	Quantificação do progresso do paciente e resposta ao tratamento ao longo do tempo	Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da ocorrência de escoliose Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da ocorrência da artrodese Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da ocorrência de contraturas Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base do uso da cadeira de rodas Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base do status de alimentação Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos	Dificuldades de alimentação (deglutição, mastigação, sucção), salivação excessiva, necessidade de sonda para alimentação, ocorrência de gastrostomia	Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base do comprometimento da fala Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos	Incapacidade de fala, distúrbios do tom de voz	Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da pontuação do Exame Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE) Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da pontuação inicial do Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares (CHOP-INTEND) do Hospital Infantil da Filadélfia Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da pontuação da Medida da Função Motora (MFM) Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Alteração da linha de base da pontuação da Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE) Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base do número de sessões de fisioterapia por semana Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base do número de sessões de balneoterapia por semana Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
Mudança da linha de base do número de sessões de terapia ocupacional por semana Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos		Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos

Registro Europeu de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal de Início Infantil