Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv RNS60 na biomarkery ALS (RNS60)

20. dubna 2023 aktualizováno: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácné smrtelné neurodegenerativní onemocnění zahrnující zánět. Riluzol, jediný lék na ALS, zlepšuje medián přežití o 3 měsíce. To vede k nové léčbě ALS. RNS60 je experimentální lék s příznivými účinky v preklinických studiích neurozánětů a neurodegenerací. Na základě významné účinnosti prokázané v preklinických studiích a vynikajícího klinického bezpečnostního profilu je RNS60 slibným kandidátem na lék k léčbě ALS. Vývoj farmakodynamického markeru bude prvním a důležitým krokem pro nalezení dávky a prozkoumání mechanismu účinku u člověka a připraví cestu ke zkouškám měření účinnosti léčiva.

Zkoušející navrhuje multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze II s paralelní skupinou. Studijní centra budou umístěna v Itálii a v Massachusetts General Hospital (MGH) v Bostonu. Celkem 142 pacientů s ALS bude náhodně rozděleno do skupiny RNS60 nebo placeba (podávané intravenózní infuzí jednou týdně a inhalací pomocí nebulizace každé ráno po dobu 24 týdnů). Všichni účastníci budou také užívat riluzol (50 mg tableta dvakrát denně). Vzorky krve pro analýzu biomarkerů (protein, RNA) budou odebírány v období screeningu, 1. den, 4., 12. a 24. týden. Bude také hodnocena bezpečnost a potenciální terapeutické účinky RNS60.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

ALS je vzácné neurodegenerativní onemocnění, které postihuje motorické neurony v míše, mozkovém kmeni a motorické kůře. Jediným lékem prokazujícím zlepšení přežití u pacientů s ALS je riluzol. Přínosy riluzolu však spočívají pouze v tříměsíčním oddálení úmrtí, zatímco invalidita a další výsledná opatření nejsou prakticky ovlivněna. To zdůrazňuje potřebu testovat nové přístupy s dokumentovanou aktivitou na markery mechanismů onemocnění a současně schopné zpomalit progresi onemocnění.

Hlavní determinanty smrti motorických neuronů u ALS zbývá stanovit. Objevující se důkazy poukazují na zapojení adaptivní imunitní reakce do progrese onemocnění. RNS60 je nová látka s imunomodulačními vlastnostmi. Kromě předchozích zpráv o protizánětlivých a neuroprotektivních aktivitách RNS601,2,3,4 naše skupina prokázala ochranný účinek RNS60 na motorické neurony v modelech in vitro i in vivo familiární ALS nesoucí mutaci SOD1G93A (nepublikovaná data) . Proto se RNS60 prezentuje jako slibný kandidát pro léčbu pacientů s ALS. Jeho výjimečný bezpečnostní profil, prokázaný jak v preklinických toxikologických studiích, tak v klinických studiích fáze I schválených FDA při inhalačním a IV podání, podporuje testování RNS60 v klinických studiích fáze II u ALS.

Výzkumníci identifikovali šest kandidátních farmakodynamických markerů RNS60, které byly dříve spojeny s ALS: 1. T-reg (měřeno prostřednictvím FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Výzkumníci měřili a uváděli účinky na T-reg a IL172 u experimentální alergické encefalitidy. Vyšetřovatelé mají také předběžné nepublikované údaje o MCP1 u alergického astmatu.

Toto pozadí poskytuje rozumné zdůvodnění fáze II, biomarkery řízené, placebem kontrolované, randomizované klinické studie.

Primární cíl:

1. Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Sekundární cíle:

  1. Předběžná účinnost RNS60 na funkční postižení měřená škálou ALSFRS-R;
  2. Předběžná účinnost RNS60 při prodloužení přežití (nebo doby do tracheostomie, podle toho, co nastane dříve);
  3. Předběžná účinnost RNS60 při zpomalování poklesu nucené vitální kapacity (FVC) z výchozí hodnoty;
  4. Snášenlivost a bezpečnost RNS60 prostřednictvím identifikace neočekávaných nežádoucích příhod;
  5. Vliv RNS60 na kvalitu života měřený škálou ALSAQ-40.

RNS60 byl testován ve třech bezpečnostních studiích fáze I v USA (NCT01264783, NCT01057498 a NCT01511302) a nedávno dokončené studii fáze IIa (NCT02422121) ve Spojeném království. V současné době probíhají dvě další studie fáze IIa iniciované výzkumným pracovníkem, jedna v Mass General Hospital (NCT02525471) a jedna na Univerzitě v Curychu (s univerzitou v Innsbrucku jako druhým místem). Volba měření biologických i klinických markerů onemocnění ve stejné studii odráží snahu přesně zachytit kompletní klinický dopad léčby RNS60. Pokud výsledky biomarkerů i klinická měření studie podpoří údajnou účinnost léku, bude navržena následná studie (nebo studie), která potvrdí účinnost RNS60 u větší populace pacientů. Je také možné, že tato studie může vést ke slibným nálezům biomarkerů, ale k nulovým klinickým nálezům. Pokud by tomu tak bylo, bylo by zapotřebí více práce na zjištění dávky, než se vyloučí možný klinický účinek. Naopak pozitivní klinické nálezy doprovázené negativními nálezy biomarkerů mohou vyžadovat identifikaci nových biomarkerů cílového zapojení, které by dále řídily proces vývoje léku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
147

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Itálie
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Itálie
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Itálie
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Itálie
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Itálie
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Itálie
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Itálie
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Itálie
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Itálie
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Itálie
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 až 80 let včetně;
  2. Geograficky přístupná stránka a možnost přijíždět na stránku jednou týdně po dobu 24 týdnů;
  3. Definitivní, pravděpodobná, pravděpodobná laboratorně podporovaná diagnóza ALS podle revidovaných kritérií El Escorial; 4) Trvání onemocnění 6 až 24 měsíců od nástupu příznaků;

5) Soběstačnost: Uspokojivá bulbární a spinální funkce (skóre 3+ na ALSFRS-R za polykání, krájení jídla a manipulaci s pomůckami a chůzi); 6) Uspokojivá respirační funkce (FVC ≥80 % předpokládané hodnoty); 7) Dokumentovaná progrese symptomů v posledních třech měsících, měřená škálou ALSFRS-R; 8) Schopnost porozumět požadavkům studie a dodržovat je a dát písemný informovaný souhlas osobně nebo prostřednictvím zákonně oprávněného zástupce; 9) Léčba riluzolem 50 mg dvakrát denně po dobu alespoň 1 měsíce před screeningovou návštěvou.

Soběstačnost: tento termín vyjadřuje nezávislost v každodenních činnostech. Jedná se o intuitivní parametr pro indikaci zachování klíčových funkčních činností a v neposlední řadě se ukázal jako platné a spolehlivé měřítko.

Kritéria vyloučení:

  1. anamnéza HIV, klinicky významné chronické hepatitidy, předchozí infekce dětské obrny nebo jiné aktivní infekce;
  2. onemocnění motorických neuronů (MND) jiné než ALS;
  3. Zapojení jiných systémů než motorických, které může určovat funkční poruchu (měřeno koncovými body) po celou dobu trvání studie;
  4. Jiné závažné klinické stavy (např. kardiovaskulární poruchy, novotvary) s dopadem na přežití nebo funkční postižení v příštích 12 měsících;
  5. Renální insuficience definovaná sérovým kreatininem > 1,5násobkem horní hranice normy;
  6. Špatná kompliance s předchozí léčbou;
  7. Jiná experimentální léčba v předchozích 3 měsících;
  8. Ženy, které kojí nebo mohou otěhotnět (např. nejsou po menopauze, jsou chirurgicky sterilní nebo používají nedostatečnou antikoncepci) a muži, kteří nejsou schopni používat antikoncepci po dobu trvání léčby a 3 měsíce po jejím ukončení;
  9. neochota nebo neschopnost užívat riluzol; 10) Špatná schopnost používat inhalační zařízení;
  10. Abnormální funkce jater definovaná jako AST a/nebo ALT > 3násobek horní hranice normy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: RNS60
RNS60 pro injekci, tj. v IV vacích, se vyrábí za použití 0,9% chloridu sodného pro injekci. RNS60 pro inhalaci, tj. ve stříkačkách, se vyrábí za použití 0,9% chloridu sodného pro irigaci. Stříkačky a IV vaky musí zůstat chlazené při teplotě 2 až 8 °C (36 až 46 °F), když se nepoužívají. RNS60 splňuje specifikaci stability po dobu 12 měsíců.
Lék: RNS60
normální fyziologický roztok plus kyslík v nanobublinách
Komparátor placeba: BĚŽNÁ SLANOST

Normální fyziologický roztok (NS) pro injekce, tj. v IV vacích, je zabalen 0,9% chlorid sodný pro injekci. NS pro inhalaci, tedy ve stříkačkách, je balen 0,9% chlorid sodný pro irigaci. NS pro použití nevyžaduje skladování v chladničce. Pro účely zaslepení je však před distribucí subjektům vyžadováno chlazení. NS splňuje specifikace stability po dobu 24 měsíců.

RNS60 byl testován ve třech bezpečnostních studiích fáze I, NCT01264783, NCT01057498 a NCT01511302 v USA a ve studii fáze IIa (NCT02422121) ve Spojeném království bez jakýchkoli obav o bezpečnost. V současné době probíhají další dvě studie fáze IIa zahájené zkoušejícím, jedna v Mass General Hospital (NCT02525471) a jedna na Univerzitě v Curychu (s Univerzitou v Innsbrucku jako druhým místem).
Lék: RNS60
normální fyziologický roztok plus kyslík v nanobublinách

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamické biomarkery: Variace období léčby MCP-1
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Variace Cyp-A v období léčby
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: variace období léčby aktinu-NT
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Variace 3-NT v období léčby
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období léčby IL-17
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období léčby Nfl
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Variace doby léčby FOXP3 mRNA
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)
Farmakodynamické biomarkery: Změny v období léčby CD25 mRNA
Časové okno: 24 týdnů (týden 0 - týden 24)
1. Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (týden 0 - týden 24)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSFRS-R Variace při léčbě a mimo léčbu
Časové okno: 24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
**ALSFRS-R = škála funkčního hodnocení ALS – revidováno** Průměrná změna ALSFRS-R (**min. skóre 0 odpovídající maximálnímu funkčnímu poškození – max. skóre 48 odpovídající žádnému funkčnímu poškození; vyšší skóre = lepší výsledek**) během období léčby a následného období po ukončení léčby. Měřeno v týdnech 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
Přežití
Časové okno: 24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
Kumulativní pravděpodobnost přežití ve 4, 12, 24, 36 a 48 týdnech ve dvou léčebných ramenech.
24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
FVC % Variace při léčbě a mimo léčbu
Časové okno: 24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
Průměrná změna procentuální hodnoty vynucené vitální kapacity (FVC %) během období léčby a následného období po ukončení léčby. Měřeno v týdnech 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
AE vedoucí k přerušení léčby
Časové okno: Doba léčby 24 týdnů
Celkový počet subjektů ve dvou léčebných ramenech, u kterých se vyskytla alespoň jedna nežádoucí příhoda (AE) vedoucí k přerušení léčby ve 4, 12 a 24 týdnech
Doba léčby 24 týdnů
Měřítko ALSAQ-40
Časové okno: 24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)

**ALSAQ-40=ALS Assessment Questionnaire - 40 položek** Průměrná změna ALSAQ-40 během období léčby a následného období po ukončení léčby. Měřeno v týdnech 0, 24, 48. ALSAQ-40 je dotazník o 40 položkách, který měří zdravotní stav a kvalitu života související se zdravím u pacientů s ALS. Je rozdělena do 5 oblastí: fyzická mobilita (řeší problémy mobility); ADL (aktivity každodenního života) a nezávislost (řeší řadu omezení v ADL); jídlo a pití (řeší problémy s jedením pevných potravin, polykáním a pitím tekutin); komunikace (řeší různé problémy v komunikaci s ostatními); emoční reakce (řeší různé emoční problémy).

**

Pro každou doménu má skóre následující rozsah:

Minimální skóre = 0 odpovídající lepšímu stavu - maximální skóre = 100 odpovídající horšímu stavu. (vyšší skóre odpovídá lepšímu výsledku)

**
24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období mimo léčbu MCP-1
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: Variace Cyp-A období mimo léčbu
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: variace období mimo léčbu aktinu-NT
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: Variace 3-NT období mimo léčbu
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období mimo léčbu IL-17
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období mimo léčbu FOXP3 mRNA
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Farmakodynamické biomarkery: Variace období mimo léčbu CD25 mRNA
Časové okno: 24 týdnů (24. týden – 48. týden)
1. Změřit účinek léčby RNS60 na vybrané farmakodynamické biomarkery u pacientů s ALS souběžně léčených riluzolem. Kandidátské markery zahrnují 1. T-reg (měřeno pomocí FOXP3 a CD25 mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. aktin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 týdnů (24. týden – 48. týden)
Průměrný počet AE
Časové okno: 24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)
Průměrný počet AE na léčebné rameno ve 4, 12, 24 a 48 týdnech
24 týdnů období léčby (týden 0 - týden 24) + 24 týdnů období sledování bez léčby (týden 24 - týden 48)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ALS Association
Get out ONLUS

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RNS60

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RNS60

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení