Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ RNS60 na biomarkery ALS (RNS60)

20 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to rzadka, śmiertelna choroba neurodegeneracyjna obejmująca stan zapalny. Riluzol, jedyny lek na ALS, poprawia medianę przeżycia o 3 miesiące. To skłania do nowych metod leczenia ALS. RNS60 jest lekiem eksperymentalnym o korzystnym działaniu w przedklinicznych badaniach neurozapalnych i neurodegeneracyjnych. W oparciu o znaczącą skuteczność wykazaną w badaniach przedklinicznych i jego doskonały profil bezpieczeństwa klinicznego, RNS60 jest obiecującym kandydatem na lek do leczenia ALS. Opracowanie markera farmakodynamicznego będzie pierwszym i ważnym krokiem w znalezieniu dawki i zbadaniu mechanizmu działania u ludzi oraz utoruje drogę do prób mierzących skuteczność leku.

Badacz proponuje wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie fazy II w grupach równoległych. Ośrodki badawcze będą zlokalizowane we Włoszech oraz w Massachusetts General Hospital (MGH) w Bostonie. W sumie 142 pacjentów z ALS zostanie losowo przydzielonych do grupy RNS60 lub placebo (podawanego we wlewie dożylnym raz w tygodniu i inhalowanego przez nebulizację każdego ranka przez 24 tygodnie). Wszyscy uczestnicy będą również przyjmować riluzol (tabletka 50 mg dwa razy dziennie). Próbki krwi do analizy biomarkerów (białko, RNA) będą pobierane w okresie przesiewowym, w 1. dniu, 4., 12. i 24. tygodniu. Ocenione zostanie również bezpieczeństwo i potencjalne efekty terapeutyczne RNS60.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

ALS jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną, która atakuje neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym, pniu mózgu i korze ruchowej. Jedynym lekiem wykazującym poprawę przeżycia u pacjentów z ALS jest riluzol. Jednak korzyści płynące ze stosowania riluzolu polegają jedynie na opóźnieniu zgonu o trzy miesiące, podczas gdy niepełnosprawność i inne wskaźniki wyniku są praktycznie niezmienione. Wskazuje to na potrzebę przetestowania nowych podejść o udokumentowanej aktywności na markerach mechanizmów chorobowych, a jednocześnie zdolnych do spowolnienia postępu choroby.

Główne determinanty śmierci neuronów ruchowych w ALS pozostają do ustalenia. Pojawiające się dowody wskazują na udział adaptacyjnej odpowiedzi immunologicznej w postępie choroby. RNS60 to nowy środek o właściwościach immunomodulujących. Dodając do wcześniejszych doniesień o przeciwzapalnych i neuroprotekcyjnych działaniach RNS601,2,3,4, nasza grupa wykazała ochronne działanie RNS60 na neurony ruchowe zarówno w modelach in vitro, jak i in vivo rodzinnego ALS niosącego mutację SOD1G93A (dane niepublikowane) . Dlatego RNS60 przedstawia się jako obiecujący kandydat do leczenia pacjentów z ALS. Jego wyjątkowy profil bezpieczeństwa, wykazany zarówno w przedklinicznych badaniach toksykologicznych, jak i zatwierdzonych przez FDA badaniach klinicznych fazy I po podaniu wziewnym i dożylnym, wspiera testowanie RNS60 w badaniach klinicznych fazy II w ALS.

Badacze zidentyfikowali sześć kandydujących markerów farmakodynamicznych RNS60, które wcześniej były związane z ALS: 1. T-reg (mierzony za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.

Badacze zmierzyli i opisali wpływ na T-reg i IL172 w eksperymentalnym alergicznym zapaleniu mózgu. Badacze dysponują również wstępnymi niepublikowanymi danymi dotyczącymi MCP1 w astmie alergicznej.

To tło stanowi solidne uzasadnienie dla fazy II, opartej na biomarkerach, kontrolowanej placebo, randomizowanej próbie klinicznej.

Podstawowy cel:

1. Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.

Cele drugorzędne:

  1. Wstępna skuteczność RNS60 na niepełnosprawność funkcjonalną, mierzona za pomocą skali ALSFRS-R;
  2. Wstępna skuteczność RNS60 w przedłużaniu przeżycia (lub czasu do tracheostomii, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej);
  3. Wstępna skuteczność RNS60 w spowalnianiu spadku natężonej pojemności życiowej (FVC) od wartości wyjściowych;
  4. Tolerancja i bezpieczeństwo RNS60 poprzez identyfikację nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych;
  5. Wpływ RNS60 na jakość życia mierzoną skalą ALSAQ-40.

RNS60 został przetestowany w trzech badaniach fazy I bezpieczeństwa w USA (NCT01264783, NCT01057498 i NCT01511302) oraz niedawno zakończonym badaniu fazy IIa (NCT02422121) w Wielkiej Brytanii. Obecnie trwają dwa dodatkowe badania fazy IIa zainicjowane przez badaczy, jedno w Mass General Hospital (NCT02525471) i jedno na Uniwersytecie w Zurychu (z Uniwersytetem w Innsbrucku jako drugim ośrodkiem). Wybór pomiaru zarówno biologicznych, jak i klinicznych markerów choroby w tym samym badaniu odzwierciedla próbę dokładnego uchwycenia pełnego wpływu klinicznego leczenia RNS60. Jeśli zarówno wyniki biomarkerów, jak i pomiary kliniczne badania potwierdzą rzekomą skuteczność leku, zostanie zaprojektowane dalsze badanie (lub badania) w celu potwierdzenia skuteczności RNS60 w większej populacji pacjentów. Możliwe jest również, że to badanie może skutkować obiecującymi wynikami biomarkerów, ale zerowymi wynikami klinicznymi. Gdyby tak było, przed wykluczeniem możliwego efektu klinicznego konieczne byłoby dalsze ustalenie dawki. I odwrotnie, pozytywne wyniki kliniczne, którym towarzyszą negatywne wyniki biomarkerów, mogą wymagać identyfikacji nowych biomarkerów zaangażowania celu w celu dalszego kierowania procesem opracowywania leków.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
147

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Włochy
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Włochy
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Włochy
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Włochy
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Włochy
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Włochy
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Włochy
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Włochy
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Włochy
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Włochy
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Włochy
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Włochy
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Włochy
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Włochy
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 80 lat włącznie;
  2. Geograficznie dostępne dla witryny i mogące odwiedzać witrynę raz w tygodniu przez 24 tygodnie;
  3. Zdecydowana, prawdopodobna, prawdopodobna laboratoryjnie potwierdzona diagnoza ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial; 4) Czas trwania choroby od 6 do 24 miesięcy od wystąpienia objawów;

5) Samowystarczalność: Zadowalająca funkcja opuszkowa i kręgosłupa (wynik 3+ w skali ALSFRS-R za połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się przyborami oraz chodzenie); 6) Zadowalająca czynność oddechowa (FVC ≥80% wartości należnej); 7) udokumentowana progresja objawów w ciągu ostatnich 3 miesięcy mierzona skalą ALSFRS-R; 8) Zdolność zrozumienia i przestrzegania wymogów badania oraz wyrażenia pisemnej świadomej zgody osobiście lub za pośrednictwem przedstawiciela ustawowego; 9) Leczenie riluzolem 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 1 miesiąc przed wizytą przesiewową.

Samowystarczalność: termin ten odzwierciedla niezależność w codziennych czynnościach życiowych. Jest to intuicyjny parametr wskazujący zachowanie kluczowych czynności funkcjonalnych, a także – co nie mniej ważne – okazał się trafnym i wiarygodnym miernikiem

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia HIV, klinicznie istotne przewlekłe zapalenie wątroby, poprzednia infekcja polio lub inna aktywna infekcja;
  2. Choroba neuronu ruchowego (MND) inna niż ALS;
  3. Zaangażowanie układów innych niż motoryczne, które mogą determinować upośledzenie czynnościowe (mierzone punktami końcowymi) przez cały czas trwania badania;
  4. Inne ciężkie stany kliniczne (np. choroby sercowo-naczyniowe, nowotwory) mające wpływ na przeżycie lub niesprawność funkcjonalną w ciągu najbliższych 12 miesięcy;
  5. Niewydolność nerek określona przez stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność górnej granicy normy;
  6. Słaba zgodność z poprzednimi zabiegami;
  7. Inne eksperymentalne terapie w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  8. Kobiety w okresie laktacji lub mogące zajść w ciążę (np. które nie są po menopauzie, nie są sterylne chirurgicznie lub stosują nieodpowiednią antykoncepcję) oraz mężczyźni, którzy nie mogą stosować antykoncepcji w czasie trwania leczenia i 3 miesiące po jego zakończeniu;
  9. Niechęć lub niezdolność do przyjmowania riluzolu; 10) Słaba umiejętność posługiwania się inhalatorem;
  10. Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako AST i (lub) ALT > 3-krotność górnej granicy normy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: RNS60
RNS60 do wstrzykiwań, tj. w workach IV, jest wytwarzany przy użyciu 0,9% chlorku sodu do wstrzykiwań. RNS60 do inhalacji, czyli w strzykawkach, jest produkowany przy użyciu 0,9% chlorku sodu do irygacji. Strzykawki i worki IV należy przechowywać w lodówce w temperaturze od 2 do 8°C (36 do 46°F), gdy nie są używane. RNS60 spełnia swoją specyfikację stabilności przez 12 miesięcy.
Lek: RNS60
zwykła sól fizjologiczna plus tlen w nanobąbelkach
Komparator placebo: Sól fizjologiczna NORMALNA

Roztwór soli fizjologicznej (NS) do wstrzykiwań, tj. w workach IV, jest pakowany z 0,9% chlorkiem sodu do wstrzykiwań. NS do inhalacji, czyli w strzykawkach, pakowany jest 0,9% chlorek sodu do irygacji. NS nie wymaga przechowywania w lodówce do użytku. Jednak w celu zaślepienia wymagane jest schłodzenie przed dystrybucją do podmiotów. NS spełnia wymagania dotyczące stabilności przez 24 miesiące.

RNS60 został przetestowany w trzech badaniach fazy I bezpieczeństwa, NCT01264783, NCT01057498 i NCT01511302 w USA oraz w badaniu fazy IIa (NCT02422121) w Wielkiej Brytanii bez żadnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Obecnie trwają dwa inne badania fazy IIa zainicjowane przez badacza, jedno w szpitalu Mass General Hospital (NCT02525471) i jedno na Uniwersytecie w Zurychu (drugim ośrodkiem jest Uniwersytet w Innsbrucku).
Lek: RNS60
zwykła sól fizjologiczna plus tlen w nanobąbelkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu leczenia MCP-1
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmiana okresu leczenia Cyp-A
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu leczenia aktyny-NT
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: 3-NT Zmienność okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu leczenia IL-17
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: Nfl Zmienność okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: mRNA FOXP3 Zmienność okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
Biomarkery farmakodynamiczne: CD25 mRNA Zmienność okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)
1. Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 0 - tydzień 24)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ALSFRS-R Zmienność w trakcie i po leczeniu
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
**ALSFRS-R = Skala oceny funkcjonowania ALS – poprawiona** Średnia zmiana ALSFRS-R (**minimalny wynik 0 odpowiada maksymalnemu upośledzeniu czynnościowemu – maksymalny wynik 48 odpowiada brakowi upośledzenia czynnościowego; wyższy wynik = lepszy wynik**) w okresie leczenia i okresie obserwacji po leczeniu. Mierzone w tygodniach 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
Przetrwanie
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
Skumulowane prawdopodobieństwo przeżycia po 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniach w dwóch ramionach leczenia.
24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
FVC% Zmienność w trakcie leczenia i poza leczeniem
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
Średnia zmiana wartości procentowej natężonej pojemności życiowej (FVC%) w okresie leczenia i okresie obserwacji po zakończeniu leczenia. Mierzone w tygodniach 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
AE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia
Całkowita liczba pacjentów w dwóch ramionach leczenia, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE) prowadzące do przerwania leczenia w 4, 12 i 24 tygodniu
24-tygodniowy okres leczenia
Skala ALSAQ-40
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)

**ALSAQ-40=Kwestionariusz oceny ALS - 40 pozycji** Średnia zmiana ALSAQ-40 w okresie leczenia i okresie obserwacji po zakończeniu leczenia. Mierzone w tygodniach 0, 24, 48. ALSAQ-40 to 40-punktowy kwestionariusz mierzący stan zdrowia i związaną ze zdrowiem jakość życia pacjentów z ALS. Jest on podzielony na 5 dziedzin: mobilność fizyczna (dotyczy problemów mobilności); ADL (czynności życia codziennego) i niezależność (odnosi się do różnych ograniczeń w ADL); jedzenie i picie (dotyczy problemów z jedzeniem pokarmów stałych, połykaniem i piciem płynów); komunikacja (odnosi się do różnych problemów w komunikowaniu się z innymi); reakcje emocjonalne (odnosi się do różnych problemów emocjonalnych).

**

Dla każdej domeny punktacja ma następujący zakres:

Minimalny wynik = 0 odpowiadający lepszemu stanowi - maksymalny wynik = 100 odpowiadający gorszemu stanowi. (Wyższy wynik odpowiada lepszemu wynikowi)

**
24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmiana okresu poza leczeniem MCP-1
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu poza leczeniem Cyp-A
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu poza leczeniem aktyny-NT
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: 3-NT Zmienność okresu poza leczeniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu poza leczeniem IL-17
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu poza leczeniem mRNA FOXP3
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Biomarkery farmakodynamiczne: zmienność okresu poza leczeniem mRNA CD25
Ramy czasowe: 24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
1. Zmierzenie wpływu leczenia RNS60 na wybrane biomarkery farmakodynamiczne u pacjentów z ALS leczonych jednocześnie riluzolem. Markery kandydujące obejmują 1. T-reg (mierzone za pomocą mRNA FOXP3 i CD25); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Aktyna-NT; 5. MCP-1; 6. Ił-17.
24 tygodnie (tydzień 24 - tydzień 48)
Średnia liczba AE
Ramy czasowe: 24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)
Średnia liczba zdarzeń niepożądanych na ramię leczenia w 4, 12, 24 i 48 tygodniu
24-tygodniowy okres leczenia (tydzień 0 – 24 tydzień) + 24-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (tydzień 24 – 48 tydzień)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
ALS Association
Get out ONLUS

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RNS60

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na RNS60

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami