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Die Wirkung von RNS60 auf ALS-Biomarker (RNS60)

20. April 2023 aktualisiert von: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene tödliche neurodegenerative Erkrankung mit Entzündung. Riluzol, das einzige Medikament für ALS, verbessert die mittlere Überlebenszeit um 3 Monate. Dies erfordert neue Behandlungen von ALS. RNS60 ist ein experimentelles Medikament mit günstigen Wirkungen in präklinischen Studien zu Neuroinflammation und Neurodegeneration. Basierend auf der in vorklinischen Studien nachgewiesenen signifikanten Wirksamkeit und seinem hervorragenden klinischen Sicherheitsprofil ist RNS60 ein vielversprechender Kandidat für ein Medikament zur Behandlung von ALS. Die Entwicklung eines pharmakodynamischen Markers wird ein erster und wichtiger Schritt zur Dosisfindung und Erforschung des Wirkmechanismus beim Menschen sein und den Weg für Studien zur Messung der Arzneimittelwirksamkeit ebnen.

Der Prüfarzt schlägt eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppen-Phase-II-Studie vor. Die Studienzentren befinden sich in Italien und am Massachusetts General Hospital (MGH) in Boston. Insgesamt 142 ALS-Patienten werden nach dem Zufallsprinzip RNS60 oder Placebo (einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und jeden Morgen für 24 Wochen durch Vernebelung inhaliert) zugeteilt. Alle Teilnehmer werden außerdem Riluzol (50-mg-Tablette zweimal täglich) einnehmen. Blutproben für die Biomarkeranalyse (Protein, RNA) werden in der Screening-Periode an Tag 1, Woche 4, 12 und 24 entnommen. Sowohl die Sicherheit als auch mögliche therapeutische Wirkungen von RNS60 werden ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

ALS ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die motorische Neuronen im Rückenmark, Hirnstamm und motorischen Kortex betrifft. Das einzige Medikament, das das Überleben von Patienten mit ALS verbessert, ist Riluzol. Die Vorteile von Riluzol bestehen jedoch nur in einer dreimonatigen Verzögerung des Todes, während Invalidität und andere Outcome-Maßnahmen praktisch unbeeinflusst bleiben. Dies unterstreicht die Notwendigkeit, neue Ansätze mit dokumentierter Aktivität auf Marker von Krankheitsmechanismen zu testen und gleichzeitig das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Die wichtigsten Determinanten des Todes von Motoneuronen bei ALS müssen noch ermittelt werden. Neue Erkenntnisse deuten auf eine Beteiligung der adaptiven Immunantwort am Krankheitsverlauf hin. RNS60 ist ein neuartiger Wirkstoff mit immunmodulatorischen Eigenschaften. Zusätzlich zu früheren Berichten über entzündungshemmende und neuroprotektive Aktivitäten von RNS601,2,3,4 zeigte unsere Gruppe eine schützende Wirkung von RNS60 auf Motoneuronen sowohl in In-vitro- als auch In-vivo-Modellen von familiärer ALS, die die SOD1G93A-Mutation tragen (unveröffentlichte Daten). . Daher präsentiert sich RNS60 als vielversprechender Kandidat für die Behandlung von ALS-Patienten. Sein außergewöhnliches Sicherheitsprofil, das sowohl in vorklinischen toxikologischen Studien als auch in von der FDA genehmigten klinischen Phase-I-Studien bei inhalativer und intravenöser Verabreichung nachgewiesen wurde, unterstützt die Erprobung von RNS60 in klinischen Phase-II-Studien bei ALS.

Die Forscher haben sechs mögliche pharmakodynamische Marker von RNS60 identifiziert, die zuvor mit ALS in Verbindung gebracht wurden: 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Die Forscher haben die Auswirkungen auf T-reg und IL172 bei experimenteller allergischer Enzephalitis gemessen und berichtet. Die Forscher haben auch vorläufige unveröffentlichte Daten zu MCP1 bei allergischem Asthma.

Dieser Hintergrund liefert die solide Begründung für eine biomarkergesteuerte, placebokontrollierte, randomisierte klinische Phase-II-Studie.

Hauptziel:

1. Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.

Sekundäre Ziele:

  1. Die vorläufige Wirksamkeit von RNS60 auf funktionelle Behinderung, gemessen anhand der ALSFRS-R-Skala;
  2. Die vorläufige Wirksamkeit von RNS60 bei der Verlängerung des Überlebens (oder der Zeit bis zur Tracheotomie, je nachdem, was zuerst eintritt);
  3. Die vorläufige Wirksamkeit von RNS60 bei der Verlangsamung des Rückgangs der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert;
  4. Die Verträglichkeit und Sicherheit von RNS60 durch die Identifizierung unerwarteter unerwünschter Ereignisse;
  5. Die Auswirkung von RNS60 auf die Lebensqualität, gemessen anhand der ALSAQ-40-Skala.

RNS60 wurde in drei Phase-I-Sicherheitsstudien in den USA (NCT01264783, NCT01057498 und NCT01511302) und in einer kürzlich abgeschlossenen Phase-IIa-Studie (NCT02422121) in Großbritannien getestet. Derzeit laufen zwei weitere, von Prüfärzten initiierte Phase-IIa-Studien, eine am Mass General Hospital (NCT02525471) und eine an der Universität Zürich (mit der Universität Innsbruck als zweitem Standort). Die Entscheidung, sowohl biologische als auch klinische Krankheitsmarker in derselben Studie zu messen, spiegelt den Versuch wider, die vollständigen klinischen Auswirkungen der RNS60-Behandlung genau zu erfassen. Wenn sowohl die Biomarker-Ergebnisse als auch die klinischen Messwerte der Studie die angebliche Wirksamkeit des Medikaments stützen, wird (oder werden) eine Folgestudie (oder -studien) konzipiert, um die Wirksamkeit von RNS60 in einer größeren Patientenpopulation zu bestätigen. Es ist auch möglich, dass diese Studie zu vielversprechenden Biomarkerbefunden führt, aber zu keinen klinischen Befunden. In diesem Fall wären weitere Dosisfindungsarbeiten erforderlich, bevor eine mögliche klinische Wirkung ausgeschlossen werden kann. Umgekehrt können positive klinische Befunde, begleitet von negativen Biomarker-Befunden, die Identifizierung neuer Biomarker für die Zielbindung erforderlich machen, um den Arzneimittelentwicklungsprozess weiter zu steuern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
147

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bari, Italien
        • Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari
      • Brescia, Italien
        • Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italien
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
      • Miano, Italien
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italien
        • Presidio Ospedaliero Provinciale - Nuovo Ospedale Civile "S. Agostino Estense"
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Univ. Degli Studi di Napoli (AOU-SUN)
      • Novara, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità
      • Nuoro, Italien
        • Ospedale San Francesco ASSL Nuoro
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italien
        • Istituto Neurologico Nazionale "C. Mondino"
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana,
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Centro Clinico Nemo- Policlinico Gemelli
      • Roma, Italien
        • POLICLINICO UMBERTO I - Università di Roma "La Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS)
      • Terni, Italien
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria" di Terni
      • Torino, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.
      • Tricase, Italien
        • Azienda Ospedaliera "Card. G. Panico"
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18 bis einschließlich 80 Jahre;
  2. Geografisch für die Website zugänglich und in der Lage, die Website 24 Wochen lang einmal pro Woche zu besuchen;
  3. Eindeutige, wahrscheinliche, wahrscheinliche laborgestützte ALS-Diagnose gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien; 4) Krankheitsdauer 6 bis 24 Monate ab Symptombeginn;

5) Selbstversorgung: Befriedigende Bulbar- und Wirbelsäulenfunktion (Punktzahl 3+ auf dem ALSFRS-R für Schlucken, Schneiden von Nahrungsmitteln und Umgang mit Utensilien und Gehen); 6) Befriedigende Atmungsfunktion (FVC ≥80 % des Vorhergesagten); 7) Dokumentierte Progression der Symptome in den letzten drei Monaten, gemessen anhand der ALSFRS-R-Skala; 8) Fähigkeit, die Studienanforderungen zu verstehen und einzuhalten und persönlich oder durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben; 9) Behandlung mit Riluzol 50 mg zweimal täglich für mindestens 1 Monat vor dem Screening-Besuch.

Selbstversorgung: Dieser Begriff spiegelt die Unabhängigkeit bei den Aktivitäten des täglichen Lebens wider. Es ist ein intuitiver Parameter, um die Erhaltung wichtiger funktioneller Aktivitäten anzuzeigen, und nicht zuletzt hat es sich als gültiges und zuverlässiges Maß erwiesen

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von HIV, klinisch signifikanter chronischer Hepatitis, vorangegangener Polio-Infektion oder einer anderen aktiven Infektion;
  2. Motorneuronenerkrankung (MND) außer ALS;
  3. Beteiligung anderer Systeme als der Motorik, die möglicherweise eine funktionelle Beeinträchtigung (gemessen an den Endpunkten) für die gesamte Dauer der Studie bestimmt;
  4. Andere schwere klinische Zustände (z. B. Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Neubildungen) mit Auswirkungen auf das Überleben oder funktionelle Behinderung in den nächsten 12 Monaten;
  5. Niereninsuffizienz, definiert durch ein Serum-Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts;
  6. Schlechte Compliance mit früheren Behandlungen;
  7. Andere experimentelle Behandlungen in den vorangegangenen 3 Monaten;
  8. Frauen, die stillen oder schwanger werden können (z. B. die nicht postmenopausal sind, chirurgisch steril sind oder eine unzureichende Empfängnisverhütung anwenden) und Männer, die für die Dauer der Behandlung und 3 Monate nach ihrer Beendigung nicht in der Lage sind, Empfängnisverhütung anzuwenden;
  9. Unwilligkeit oder Unfähigkeit, Riluzol einzunehmen; 10) schlechte Fähigkeit, ein Inhalationsgerät zu verwenden;
  10. Abnormale Leberfunktion, definiert als AST und/oder ALT > 3 mal die Obergrenze des Normalwertes.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: RNS60
RNS60 zur Injektion, d. h. in den Infusionsbeuteln, wird unter Verwendung von 0,9 % Natriumchlorid zur Injektion hergestellt. RNS60 zur Inhalation, also in den Spritzen, wird mit 0,9 % Natriumchlorid zur Spülung hergestellt. Spritzen und Infusionsbeutel sind bei Nichtgebrauch bei 2 bis 8 °C (36 bis 46 °F) zu lagern. RNS60 erfüllt seine Stabilitätsspezifikation für 12 Monate.
Arzneimittel: RNS60
normale Kochsalzlösung plus Sauerstoff in Nanobläschen
Placebo-Komparator: NORMALE SALZLÖSUNG

Normale Kochsalzlösung (NS) zur Injektion, d. h. in den IV-Beuteln, ist mit 0,9 % Natriumchlorid zur Injektion verpackt. NS zur Inhalation, d. h. in den Spritzen, ist 0,9 % Natriumchlorid zur Spülung verpackt. NS erfordert keine gekühlte Lagerung für die Verwendung. Für Verblindungszwecke ist jedoch eine Kühlung vor der Verteilung an die Probanden erforderlich. NS erfüllt die Stabilitätsspezifikationen für 24 Monate.

RNS60 wurde in drei Phase-I-Sicherheitsstudien, NCT01264783, NCT01057498 und NCT01511302 in den USA, und einer Phase-IIa-Studie (NCT02422121) in Großbritannien ohne Sicherheitsbedenken getestet. Derzeit laufen zwei weitere Phase-IIa-Studien, die von Prüfärzten initiiert wurden, eine im Mass General Hospital (NCT02525471) und eine an der Universität Zürich (mit der Universität Innsbruck als zweitem Standort).
Arzneimittel: RNS60
normale Kochsalzlösung plus Sauerstoff in Nanobläschen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des MCP-1-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des Cyp-A-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des Actin-NT-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des 3-NT-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des IL-17-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des Nfl-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des FOXP3-mRNA-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des CD25-mRNA-Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)
1. Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 0 - Woche 24)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSFRS-R On-Treatment- und Off-Treatment-Variation
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
**ALSFRS-R = ALS Functional Rating Scale – Revised** Die mittlere Veränderung von ALSFRS-R (**Mindestwert 0 entspricht maximaler Funktionseinschränkung – Maximalwert 48 entspricht keiner Funktionseinschränkung; höherer Wert = besseres Ergebnis**) über die Dauer der Behandlung und die Nachbeobachtungszeit außerhalb der Behandlung. Gemessen in Woche 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
Überleben
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
Die kumulative Überlebenswahrscheinlichkeit nach 4, 12, 24, 36 und 48 Wochen in den beiden Behandlungsarmen.
24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
FVC% Schwankung während der Behandlung und außerhalb der Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
Die durchschnittliche Änderung des Prozentwerts der forcierten Vitalkapazität (FVC%) über den Behandlungszeitraum und den Nachbeobachtungszeitraum ohne Behandlung. Gemessen in Woche 0, 4, 12, 24, 36, 48.
24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
AE, das zu einem Behandlungsabbruch führt
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer
Die Gesamtzahl der Studienteilnehmer in den beiden Behandlungsarmen, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis (UE) nach 4, 12 und 24 Wochen zu einem Behandlungsabbruch führte
24 Wochen Behandlungsdauer
ALSAQ-40-Skala
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)

**ALSAQ-40=ALS-Bewertungsfragebogen – 40 Punkte** Die durchschnittliche Veränderung von ALSAQ-40 während der Dauer der Behandlung und der Nachbeobachtungszeit außerhalb der Behandlung. Gemessen in Woche 0, 24, 48. Der ALSAQ-40 ist ein 40-Punkte-Fragebogen zur Messung des Gesundheitszustands und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von ALS-Patienten. Es ist in 5 Bereiche unterteilt: die physische Mobilität (es befasst sich mit Mobilitätsproblemen); die ADL (Aktivitäten des täglichen Lebens) und Unabhängigkeit (es befasst sich mit einer Vielzahl von Einschränkungen in ADL); das Essen und Trinken (behebt Probleme beim Essen fester Nahrung, beim Schlucken und Trinken von Flüssigkeiten); die Kommunikation (sie befasst sich mit einer Vielzahl von Problemen bei der Kommunikation mit anderen); die emotionalen Reaktionen (es spricht verschiedene emotionale Probleme an).

**

Für jede Domäne hat die Punktzahl die folgende Spanne:

Min. Punktzahl = 0 entspricht dem besseren Zustand - Max. Punktzahl = 100 entspricht dem schlechteren Zustand. (Eine höhere Punktzahl entspricht einem besseren Ergebnis)

**
24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des MCP-1-Behandlungspausenzeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des Cyp-A-Zeitraums außerhalb der Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Actin-NT-Off-Treatment-Periode-Variation
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des 3-NT-Zeitraums ohne Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des IL-17-Behandlungspausenzeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des FOXP3-mRNA-Zeitraums außerhalb der Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Pharmakodynamische Biomarker: Variation des CD25-mRNA-Zeitraums außerhalb der Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
1. Messung der Wirkung einer RNS60-Behandlung auf ausgewählte pharmakodynamische Biomarker bei ALS-Patienten, die gleichzeitig mit Riluzol behandelt wurden. Zu den Kandidatenmarkern gehören 1. T-reg (gemessen über FOXP3- und CD25-mRNA); 2. Cyp-A; 3. 3-NT; 4. Actin-NT; 5. MCP-1; 6. IL-17.
24 Wochen (Woche 24 - Woche 48)
Mittlere Anzahl von AE
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)
Die mittlere Anzahl von UE pro Behandlungsarm nach 4, 12, 24 und 48 Wochen
24 Wochen Behandlungsdauer (Woche 0 – Woche 24) + 24 Wochen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung (Woche 24 – Woche 48)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
ALS Association
Get out ONLUS

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Ettore Beghi, MD, IRCCS Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. April 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RNS60

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur RNS60

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