Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nutriční formulace pro Angelmanův syndrom (FANS)

18. srpna 2020 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti nutriční formulace u Angelmanova syndromu

Nízkosacharidové diety, jako je ketogenní (KD) a dieta s nízkým glykemickým indexem (LGIT), se ukázaly jako účinné při léčbě záchvatů rezistentních na léky u dětí s Angelmanovým syndromem (AS). Výzkumníci předpokládají, že konzumace nutriční formulace na bázi tuku s exogenním ketonem během dne způsobí močovou ketózu u dětí, které konzumují dietu s nízkým i vysokým obsahem sacharidů, v závislosti na dietním pozadí. Nutriční formulace poskytne palivové substráty, které posunou metabolismus pryč od sacharidů a směrem k využití tuků. Tento výzkum se provádí za účelem posouzení bezpečnosti a snášenlivosti nutriční formulace pro použití při dietních intervencích u AS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti nutriční formulace u Angelmanova syndromu u dětí ve věku 4-11 let.

Studie probíhá po dobu 16 týdnů:

2 týdny základní období - Pacient pokračuje v současném dietním režimu, který měl před vstupem do studie (standardní, ketogenní nebo LGIT).

4týdenní intervenční období - Pacient konzumuje buď placebo nebo nutriční přípravek po dobu 4 týdnů, přičemž dodržuje stávající dietu.

4týdenní vymývací období - Pacient pokračuje v současném dietním režimu bez konzumace jakýchkoli studijních přípravků.

4týdenní intervenční období - Pacient konzumuje buď placebo nebo nutriční přípravek po dobu 4 týdnů (crossover), přičemž dodržuje stávající dietu.

2týdenní vymývací období - Pacient pokračuje v současném dietním režimu, aniž by konzumoval jakékoli studijní přípravky.

Následný telefonát, který během této doby provede personál studie.

Data jsou zaznamenávána vyšetřovatelem během základní linie, intervencí a vymývacích období a rodič/pečovatel denně v průběhu protokolu pomocí aplikací načtených na dodaném tabletu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • 4-11 let věku
  • Diagnostikován Angelmanovým syndromem s předchozí laboratorní zprávou indikující genetickou diagnózu
  • V současné době na LGIT, KD nebo standardní dietě důsledně po dobu nejméně tří měsíců
  • Motivováni k udržení LGIT nebo KD alespoň po dobu trvání zkušebního období, podle toho, co je relevantní
  • Písemný informovaný souhlas pacienta a/nebo rodiče/pečovatele
  • Ochota pít poskytnuté formulace nebo je jíst smíchané s jídlem
  • Denní záchod vyškolený, nebo rodiče ochotní používat vatové kuličky v plenkách k odběru moči
  • Ochota testovat moč denně
  • Ochota dodržovat protokolární vyšetření včetně EEG, ERP a venepunkce
  • Ambulantní, ochotný provádět sledování chůze

Kritéria vyloučení:

  • Být těhotná nebo plánovat těhotenství
  • Požadavek parenterální výživy
  • Závažná dysfunkce jater nebo ledvin
  • Diagnóza diabetu v anamnéze
  • Účast na jiných klinických intervenčních studiích během 1 měsíce před vstupem do této studie
  • Alergie na kteroukoli složku studijního produktu
  • Zájem vyšetřovatele o ochotu/schopnost pacienta nebo rodiče/pečovatele splnit požadavky protokolu
  • Jakékoli kontraindikace pro použití ketogenní nebo nízkosacharidové diety
  • Výrazně podváhu (Body Mass Index
  • Neochota pít poskytnuté formulace nebo konzumovat formulace smíchané s jídlem
  • Není ambulantní nebo neochotný provádět sledování chůze
  • Nenaučení na denní toaletu nebo rodiče neochotní používat vatové tampony v plenkách k odběru moči
  • Neochota testovat moč denně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vyšetřovací
Subjekty zařazené do tohoto ramene obdrží nutriční přípravek obsahující exogenní ketony.
Doplněk stravy: Nutriční formulace obsahující exogenní ketony
Nutriční formulace poskytující beta-hydroxybutyrát, 2 g sacharidů, 1 g bílkovin a 9 g tuku, plus minerální látky na 100 kcal. Podává se perorálně jako jídlo nebo nápoj třikrát denně.
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty přiřazené k tomuto rameni obdrží formu placeba.
Doplněk stravy: Formulace placeba
Placebo formulace poskytující podobné množství sacharidů, proteinů a minerálů jako nutriční formulace. Podává se perorálně jako jídlo nebo nápoj třikrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování krmného protokolu
Časové okno: 16 týdnů
Snášenlivost bude prokázána dodržováním protokolu pacientem, jak je stanoveno množstvím měřeným v gramech denně spotřebované nutriční formulace ve srovnání s předepsaným množstvím.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pohodlí, chuť a přijatelnost
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 2x)
Rodiče/pečovatelé budou hodnotit pohodlí, chuť a přijatelnost nutriční formulace na desetibodové Likertově stupnici. Každý parametr bude hodnocen individuálně 1 = špatný a 10 = výborný.
16 týdnů (měřeno 2x)
Močová ketóza
Časové okno: 16 týdnů
Stupeň nutriční ketózy bude hodnocen u pacientů s odlišným dietním pozadím při konzumaci nutriční formulace. Ketony v moči budou denně zaznamenávány jako mmol acetoacetátu.
16 týdnů
Sérová ketóza
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Stupeň nutriční ketózy bude hodnocen u pacientů s odlišným dietním pozadím při konzumaci nutriční formulace. Sérové ​​ketony budou zaznamenány jako mmol R-beta-hydroxybutyrátu.
16 týdnů (měřeno 3x)
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Během studie budou sledovány všechny nežádoucí účinky. Zaznamená se počet a typ nežádoucí příhody.
16 týdnů (měřeno 3x)
Změna mobility měřená pomocí Zeno Walkway
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Pacienti s Angelmanovým syndromem mají typicky motorickou koordinaci a opoždění fyzického vývoje, což má za následek ataxickou bránu. Jako měřítko bezpečnosti budou parametry kadence pacienta porovnány s výchozí hodnotou.
16 týdnů (měřeno 3x)
Změna kognice měřená potenciály souvisejícími s událostmi (ERP)
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Pacienti s Angelmanovým syndromem mají globální těžké mentální postižení. Jako měřítko bezpečnosti bude amplituda křivky ERP a načasování v reakci na prezentované podněty porovnány s výchozí hodnotou.
16 týdnů (měřeno 3x)
Změna kortikální dráždivosti měřená pomocí elektroencefalogramu (EEG)
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Pacienti s Angelmanovým syndromem mají charakteristický EEG podpis a jsou náchylní k záchvatům. Jako míra bezpečnosti bude EEG signatura porovnána s výchozí hodnotou z hlediska počtu epileptiformních výbojů, vrubové delty a rytmické theta aktivity.
16 týdnů (měřeno 3x)
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení krevního metabolického panelu
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Odeberou se vzorky krve a posoudí se kompletní krevní obraz, komplexní metabolický panel, ketony a lipidy.
16 týdnů (měřeno 3x)
Příjem živin
Časové okno: 16 týdnů
Denně zaznamenávané stravovací deníky ke stanovení celkového příjmu kalorií a makroživin.
16 týdnů
Změny v gastrointestinálním (GI) zdraví
Časové okno: 16 týdnů
Pacienti s Angelmanovým syndromem často trpí špatným GI zdravím. Jako míra bezpečnosti budou pohyby střev denně charakterizovány podle Bristolské tabulky stolice a porovnány s výchozí hodnotou.
16 týdnů
Změny ve spánku
Časové okno: 16 týdnů
Pacienti s Angelmanovým syndromem často trpí problémy se spánkem. Jako měřítko bezpečnosti bude délka spánku a fáze charakterizována zaznamenáváním pohybu, srdeční frekvence a dýchání během nočního spánku a ve srovnání s výchozí hodnotou.
16 týdnů
Změny v záchvatech
Časové okno: 16 týdnů
Významné procento pacientů s Angelmanovým syndromem trpí epileptickými záchvaty. Jako měřítko bezpečnosti bude počet a typ záchvatů, které se objeví, denně zaznamenáván do deníku a porovnáván s výchozí hodnotou.
16 týdnů
Výška
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Výška (cm)
16 týdnů (měřeno 3x)
Hmotnost
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Váha (kg)
16 týdnů (měřeno 3x)
Změna od základní hodnoty ve skóre adaptivního chování Vineland
Časové okno: 16 týdnů (měřeno 3x)
Pacienti s Angelmanovým syndromem mají závažné globální opoždění vývoje. Jako měřítko bezpečnosti bude použita Vinelandova škála adaptivního chování, třetí vydání, k měření změn od základní úrovně v dovednostech a nezávislosti.
16 týdnů (měřeno 3x)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Colorado, Denver

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-0366

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angelmanův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení