Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ernæringsformulering til Angelman Syndrom (FANS)

18. august 2020 opdateret af: University of Colorado, Denver

Evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en ernæringsformulering i Angelmans syndrom

Diæter med lavt kulhydratindhold såsom ketogene (KD) og lavt glykæmiske indeks (LGIT) diæter har vist sig at være effektive til behandling af lægemiddelresistente anfald hos børn med Angelman syndrom (AS). Forskerne antager, at indtagelse af en fedtbaseret ernæringsformulering med en eksogen keton i løbet af dagen vil frembringe urinketose hos børn, der spiser både lav- og højkulhydratdiæter, afhængigt af diætbaggrund. Den ernæringsmæssige formulering vil give brændstofsubstrater, der skubber stofskiftet væk fra kulhydrater og mod fedtudnyttelse. Denne forskning udføres for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en ernæringsformulering til brug i diætinterventioner i AS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en ernæringsformulering i Angelman syndrom hos børn i alderen 4-11 år.

Undersøgelsen gennemføres over 16 uger:

2 ugers baseline-periode - Patienten fortsætter med den nuværende diætkur, de var på, før han deltog i undersøgelsen (standard, ketogen eller LGIT).

4 ugers interventionsperiode - Patienten indtager enten placebo eller ernæringspræparat i 4 uger og opretholder deres nuværende diæt.

4 ugers udvaskningsperiode - Patienten fortsætter med den nuværende diætkur uden at indtage nogen undersøgelsesformuleringer.

4 ugers interventionsperiode - Patienten indtager enten placebo eller ernæringspræparat i 4 uger (crossover) og opretholder deres nuværende diæt.

2 ugers udvaskningsperiode - Patienten fortsætter med den nuværende diætkur uden at indtage nogen undersøgelsesformuleringer.

Opfølgende telefonopkald skal udføres af undersøgelsens personale i denne tid.

Data fanges af investigator under baseline-, interventions- og udvaskningsperioder og af forælderen/plejeren dagligt gennem hele protokollen ved hjælp af apps, der er indlæst på en medfølgende tablet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • 4-11 år
  • Diagnosticeret med Angelman syndrom med tidligere laboratorierapport, der indikerer genetisk diagnose
  • I øjeblikket på en LGIT, KD eller standard diæt konsekvent i mindst tre måneder
  • Motiveret til at opretholde LGIT eller KD i mindst varigheden af ​​prøveperioden, alt efter hvad der er relevant
  • Skriftligt informeret samtykke fra patient og/eller forælder/plejer
  • Villig til at drikke medfølgende formuleringer, eller til at spise dem blandet med mad
  • Dagtimeret toilet trænet, eller forældre villige til at bruge vatkugler i bleer til at prøve urin
  • Er villig til at teste urin dagligt
  • Er villig til at overholde protokolundersøgelser, herunder EEG, ERP og venepunktur
  • Ambulant, villig til at udføre gangsporing

Ekskluderingskriterier:

  • At være gravid eller planlægge graviditet
  • Kræver parenteral ernæring
  • Større lever- eller nyredysfunktion
  • Historie om en diagnose af diabetes
  • Deltagelse i andre kliniske interventionsstudier inden for 1 måned før start af denne undersøgelse
  • Allergi over for nogen af ​​undersøgelsesproduktets ingredienser
  • Undersøgerens bekymring for patientens eller forældres/plejers vilje/evne til at overholde protokolkrav
  • Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​ketogen diæt eller diæt med lavt kulhydratindhold
  • Betydelig undervægt (Body Mass Index
  • Uvillig til at drikke medfølgende formuleringer, eller at indtage formulering blandet med mad
  • Ikke ambulant eller uvillig til at udføre gangsporing
  • Ikke toilettrænet i dagtimerne, eller forældre, der er uvillige til at bruge vatkugler i bleer til at tage urinprøver
  • Uvillig til at teste urin dagligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Undersøgende
Forsøgspersoner, der er tildelt denne arm, vil modtage den ernæringsmæssige formulering indeholdende eksogene ketoner.
Kosttilskud: Ernæringspræparat indeholdende eksogene ketoner
En ernæringsformulering, der giver beta-hydroxybutyrat, 2 g kulhydrat, 1 g protein og 9 g fedt plus mineraler pr. 100 kcal. Gives oralt som mad eller drikkevare tre gange dagligt.
Placebo komparator: Placebo
Emner, der er tildelt denne arm, vil modtage placeboformuleringen.
Kosttilskud: Placebo formulering
En placeboformulering, der giver samme mængder af kulhydrater, proteiner og mineraler som den ernæringsmæssige formulering. Gives oralt som mad eller drikkevare tre gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af fodringsprotokol
Tidsramme: 16 uger
Tolerabilitet vil blive demonstreret gennem patientens overholdelse af protokollen som bestemt af mængden målt i gram pr. dag af ernæringsformulering forbrugt sammenlignet med den ordinerede mængde.
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekvemmelighed, smag og accept
Tidsramme: 16 uger (målt 2 gange)
Forældre/plejere vil vurdere bekvemmelighed, smag og accept af ernæringsformuleringen på en ti-punkts Likert-skala. Hver parameter vil blive vurderet individuelt med 1 = dårlig og 10 = fremragende.
16 uger (målt 2 gange)
Urin ketose
Tidsramme: 16 uger
Graden af ​​ernæringsmæssig ketose vil blive evalueret hos patienter med forskellig kostbaggrund, når de indtager ernæringsformuleringen. Urinketoner vil blive registreret dagligt som mmol acetoacetat.
16 uger
Serum ketose
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Graden af ​​ernæringsmæssig ketose vil blive evalueret hos patienter med forskellig kostbaggrund, når de indtager ernæringsformuleringen. Serumketoner vil blive registreret som mmol R-beta-hydroxybutyrat.
16 uger (målt 3 gange)
Antal patienter med uønskede hændelser
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Alle uønskede hændelser vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen. Antallet og typen af ​​uønskede hændelser vil blive registreret.
16 uger (målt 3 gange)
Ændring i mobilitet målt ved hjælp af Zeno Walkway
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Patienter med Angelman Syndrom har typisk motorisk koordination og fysiske udviklingsforsinkelser, hvilket resulterer i en ataxisk port. Som et mål for sikkerheden vil patientens gatekarakteristika for kadence blive sammenlignet med baseline.
16 uger (målt 3 gange)
Ændring i kognition målt ved hændelsesrelaterede potentialer (ERP)
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Patienter med Angelman Syndrom har globalt alvorligt intellektuelt handicap. Som et mål for sikkerhed vil ERP-bølgeforms amplitude og timing som svar på en præsenteret stimuli blive sammenlignet med baseline.
16 uger (målt 3 gange)
Ændring i kortikal irritabilitet målt ved hjælp af elektroencefalogram (EEG)
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Patienter med Angelman Syndrom har en karakteristisk EEG-signatur og er tilbøjelige til at få anfald. Som et mål for sikkerheden vil EEG-signaturen blive sammenlignet med baseline med hensyn til antallet af epileptiforme udledninger, notched delta og rytmisk theta-aktivitet.
16 uger (målt 3 gange)
Antal patienter med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af blodmetabolisk panel
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Blodprøver vil blive taget og vurderet for fuldstændig blodtælling, omfattende metabolisk panel, ketoner og lipider.
16 uger (målt 3 gange)
Næringsstofindtag
Tidsramme: 16 uger
Maddagbøger registreres dagligt for at fastslå det samlede kalorie- og makronæringsindtag.
16 uger
Ændringer i gastrointestinal (GI) sundhed
Tidsramme: 16 uger
Patienter med Angelman Syndrom lider ofte af dårligt GI-sundhed. Som et mål for sikkerheden vil afføring blive karakteriseret dagligt i henhold til Bristol Stool Chart og sammenlignet med baseline.
16 uger
Ændringer i søvn
Tidsramme: 16 uger
Patienter med Angelman Syndrom lider ofte af søvnproblemer. Som et mål for sikkerhed vil søvnvarighed og -stadie være karakteriseret ved registrering af bevægelse, hjertefrekvens og vejrtrækning under nattesøvnen og sammenlignet med baseline.
16 uger
Ændringer i anfald
Tidsramme: 16 uger
En betydelig procentdel af patienter med Angelman Syndrom lider af epileptiske anfald. Som et mål for sikkerheden vil antallet og typen af ​​anfald, der opstår, blive registreret dagligt i en dagbog og sammenlignet med baseline.
16 uger
Højde
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Højde (cm)
16 uger (målt 3 gange)
Vægt
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Vægt (kg)
16 uger (målt 3 gange)
Skift fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Score
Tidsramme: 16 uger (målt 3 gange)
Patienter med Angelman Syndrom har alvorlige globale udviklingsforsinkelser. Som et mål for sikkerheden vil Vineland Adaptive Behaviour Scale, Third Edition blive brugt til at måle ændringer fra baseline i færdigheder og uafhængighed.
16 uger (målt 3 gange)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Colorado, Denver

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-0366

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angelman syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger