Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální genová terapie KB105 pro léčbu autozomálně recesivní kongenitální ichtyózy (ARCI) s deficitem TGM1

10. září 2021 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

Fáze I/II klinické studie topického KB105, replikačně nekompetentního, neintegrujícího vektoru HSV-1 exprimujícího lidskou transglutaminázu 1 (TGM1) pro léčbu autozomálně recesivní kongenitální ichtyózy (ARCI) s deficitem TGM1

Tato studie představuje mezi pacienty srovnání cílových oblastí KB105 a placeba. Primárními cíli této studie je vyhodnotit bezpečnost a zlepšení stupnice Investigator Global Assessment (IGA) lokálně podávaného KB105.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pro část fáze I této studie je plánováno až šest dospělých subjektů. Subjekty se zapisují po získání souhlasu a splnění vstupních kritérií. Tato studie představuje mezi pacienty srovnání cílových oblastí KB105 a placeba. Pacienti budou hodnoceni z hlediska bezpečnosti a cílové oblasti budou individuálně posouzeny pomocí škál IGA a VIIS. Cílové oblasti budou zobrazeny a vyhodnoceny z hlediska bezpečnosti a účinnosti. Subjekty budou zkoušeny po dobu přibližně 3,5 měsíce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genetická diagnóza ARCI s deficitem TGM1 s nulovou mutací TGM-1;
  • Klinická diagnóza lamelární ichtyózy;
  • Věk: 18 let nebo starší;
  • Individuální skóre IGA 3 až 4 v cílových oblastech
  • Subjekt je podle názoru zkoušejícího schopen porozumět studii, spolupracovat s postupy studie a je ochoten se vrátit na kliniku na všechny požadované následné návštěvy;
  • S výjimkou jejich středně těžkého až těžkého ARCI je subjekt v dobrém celkovém zdraví; a
  • Ochotný a schopný dát souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Zdravotní nestabilita omezující schopnost cestovat do vyšetřovacího centra;
  • Očekává se, že zdravotní onemocnění zkomplikuje účast, jako je aktivní infekce: HIV, hepatitida B (stanoveno screeningem povrchového antigenu hepatitidy B), hepatitida C (stanoveno detekcí protilátek proti hepatitidě C nebo pozitivním výsledkem hepatitidy C);
  • Pacient má fyzický stav nebo jinou dermatologickou poruchu (např. atopická, seboroická nebo kontaktní dermatitida, psoriáza, infekce tinea atd.), které by podle názoru zkoušejícího mohly zhoršit hodnocení cílových oblastí nebo které vystavují pacienta nepřijatelnému riziku účastí na studiu;
  • Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět nebo kojit. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningové návštěvě a návštěvě v den 1 a musí se zavázat, že budou používat přijatelnou formu antikoncepce po celou dobu studie, až tři měsíce po posledním podání KB105. Ženy užívající perorální antikoncepci tak musí činit také 3 měsíce před výchozím stavem nebo budou ochotny použít kombinaci bariérových metod. Aby byly ženy považovány za ženy, které nemohou otěhotnět, musí být po menopauze alespoň 1 rok nebo musí být chirurgicky sterilní.
  • Známá alergie na některou ze složek produktu
  • Hypersenzitivita na lokální anestezii (např. lidokain/prilokainkrém)
  • Aktuální zařazení do klinické studie
  • Léčba zkoumaným lékem nebo zkušebním zařízením během 30 dnů před 1. dnem
  • Muž, který není chirurgicky sterilní ani není ochoten používat účinné formy antikoncepce od 1. dne do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  • Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by podle názoru zkoušejícího splnil požadavky protokolu studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktuální KB105
Vektor HSV1-TGM1 (KB105)
Biologický: KB105
KB105, replikačně nekompetentní, neintegrující vektor HSV-1 exprimující lidskou transglutaminázu 1 (TGM1) formulovaný jako topický gel
Ostatní jména:
  • HSV1-TGM1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Až 12 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Až 12 týdnů
Investigator's Global Assessment (IGA) závažnosti onemocnění
Časové okno: Až 12 týdnů
Zlepšení závažnosti onemocnění v hodnocení léčebné oblasti prostřednictvím Investigator's Global Assessment (IGA)
Až 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální index stupnice závažnosti ichtyózy (VIIS), lamelární (L) standardní
Časové okno: Až 12 týdnů
Zlepšení závažnosti onemocnění v oblasti léčby pomocí vizuálního indexu stupnice závažnosti ichtyózy, standardní hodnocení lamelární (VIIS-L). VIIS-L je 4bodová vizuální stupnice, kde 1 představuje normální kůži a 5 představuje těžkou ichtyózu.
Až 12 týdnů
Imunofluorescenční mikroskopie
Časové okno: Až 12 týdnů
Hladina transglutaminázy 1 v kůži podané KB105 měřená imunofluorescenční mikroskopií
Až 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Krystal Biotech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. srpna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. září 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KB105-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KB105

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení