Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuel KB105 genterapi for behandling av TGM1-mangelfull autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI)

10. september 2021 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.

En fase I/II klinisk studie av topisk KB105, en replikasjonsinkompetent, ikke-integrerende HSV-1 vektor som uttrykker human transglutaminase 1 (TGM1) for behandling av TGM1-mangelfull autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI)

Denne studien er en intra-pasient sammenligning av KB105 og placebo-administrerte målområder. Hovedmålene med denne studien er å evaluere sikkerhets- og Investigator Global Assessment (IGA) skalaforbedring av lokalt administrert KB105.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Opptil seks voksne personer er planlagt for fase I-delen av denne studien. Emner blir påmeldt etter å ha innhentet samtykke og oppfyller opptakskriteriene. Denne studien er en intra-pasient sammenligning av KB105 og placebo-administrerte målområder. Pasienter vil bli evaluert for sikkerhet, og målområder vil bli vurdert individuelt med IGA- og VIIS-skalaene. Målområder vil bli avbildet og evaluert for sikkerhet og effekt. Forsøkspersonene vil være på prøve i omtrent 3,5 måneder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk diagnose av TGM1-mangelfull ARCI med en null TGM-1-mutasjon;
  • Klinisk diagnose av lamellær iktyose;
  • Alder: 18 år eller eldre;
  • Individuell IGA-score på 3 til 4 på målområdene
  • Forsøkspersonen er, etter etterforskerens oppfatning, i stand til å forstå studien, samarbeide med studieprosedyrene og er villig til å returnere til klinikken for alle nødvendige oppfølgingsbesøk;
  • Bortsett fra deres moderate til alvorlige ARCI, er personen i god generell helse; og
  • Villig og i stand til å gi samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Medisinsk ustabilitet som begrenser muligheten til å reise til etterforskningssenteret;
  • Medisinsk sykdom som forventes å komplisere deltakelse, for eksempel en aktiv infeksjon med: HIV, hepatitt B (bestemt av hepatitt B overflateantigenscreening), hepatitt C (som bestemt ved påvisning av hepatitt C-antistoffer eller et positivt resultat av hepatitt C);
  • Pasienten har en fysisk tilstand eller annen dermatologisk lidelse (f.eks. atopisk, seboreisk eller kontakteksem, psoriasis, tinea-infeksjoner osv.) som etter etterforskerens mening kan svekke evalueringen av målområdene eller som utsetter pasienten for uakseptabel risiko ved studiedeltakelse;
  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide eller amme. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved screeningbesøket og dag 1-besøket og må forplikte seg til å bruke en akseptabel form for prevensjon under hele studieperioden, inntil tre måneder etter siste KB105-administrasjon. Kvinner som bruker oral prevensjon må også ha gjort det i 3 måneder før baseline eller vil være villige til å bruke en kombinasjon av barrieremetoder. For å bli vurdert som ikke i fertil alder, må kvinner være postmenopausale i minst 1 år eller kirurgisk sterile
  • Kjent allergi mot noen av ingrediensene i produktet
  • Overfølsomhet for lokalbedøvelse (f.eks. lidokain/prilokainkrem)
  • Nåværende påmelding i en klinisk studie
  • Behandling med et undersøkelsesmiddel eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før dag 1
  • Mann som ikke er kirurgisk steril eller villig til å bruke effektive former for prevensjon fra dag 1 til 3 måneder etter siste dose studiemedisin.
  • Forsøkspersonen er kjent for å være ikke-kompatibel eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Aktuelt KB105
HSV1-TGM1 vektor (KB105)
Biologisk: KB105
KB105, en replikasjonsinkompetent, ikke-integrerende HSV-1 vektor som uttrykker human transglutaminase 1 (TGM1) formulert som en aktuell gel
Andre navn:
  • HSV1-TGM1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Inntil 12 uker
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Inntil 12 uker
Investigator's Global Assessment (IGA) av sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: Inntil 12 uker
Forbedring av sykdommens alvorlighetsgrad i behandlingsområdevurderingen gjennom Investigators Global Assessment (IGA)
Inntil 12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) skala, lamellær (L) standard
Tidsramme: Inntil 12 uker
Forbedring av sykdommens alvorlighetsgrad i behandlingsområdet gjennom bruk av Visual Index for Ichthyosis Severity-skala, lamellær (VIIS-L) standardvurdering. VIIS-L er en 4-punkts visuell skala der 1 representerer normal hud og 5 representerer alvorlig iktyose.
Inntil 12 uker
Immunfluorescensmikroskopi
Tidsramme: Inntil 12 uker
Nivå av transglutaminase 1 i KB105-administrert hud målt ved immunfluorescensmikroskopi
Inntil 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Krystal Biotech, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
27. august 2019

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2022

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. september 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • KB105-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger