Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia génica KB105 tópica para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva deficiente en TGM1 (ARCI)

10 de septiembre de 2021 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.

Un ensayo clínico de fase I/II de KB105 tópico, un vector HSV-1 no integrante e incompetente para la replicación que expresa la transglutaminasa 1 humana (TGM1) para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) con deficiencia de TGM1

Este estudio es una comparación intrapaciente de KB105 y áreas objetivo administradas con placebo. Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad y la mejora de la escala de Evaluación global del investigador (IGA) de KB105 administrado tópicamente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se planean hasta seis sujetos adultos para la parte de la Fase I de este estudio. Los sujetos se inscriben al obtener el consentimiento y cumplir con los criterios de ingreso. Este estudio es una comparación intrapaciente de KB105 y áreas objetivo administradas con placebo. Se evaluará la seguridad de los pacientes y las áreas objetivo se evaluarán individualmente con las escalas IGA y VIIS. Se tomarán imágenes de las áreas objetivo y se evaluará su seguridad y eficacia. Los sujetos estarán en juicio durante aproximadamente 3,5 meses.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
6

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genético de ARCI deficiente en TGM1 con mutación nula en TGM-1;
  • Diagnóstico clínico de ictiosis lamelar;
  • Edad: 18 años o más;
  • Puntaje IGA del sitio individual de 3 a 4 en las áreas objetivo
  • El sujeto es, en opinión del investigador, capaz de comprender el estudio, cooperar con los procedimientos del estudio y está dispuesto a regresar a la clínica para todas las visitas de seguimiento requeridas;
  • Excepto por su ARCI de moderado a severo, el sujeto goza de buena salud general; y
  • Dispuesto y capaz de dar consentimiento/asentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al centro de investigación;
  • Enfermedad médica que se espera que complique la participación, como una infección activa con: VIH, hepatitis B (según lo determinado por la detección del antígeno de superficie de la hepatitis B), hepatitis C (según lo determinado por la detección de anticuerpos contra la hepatitis C o un resultado positivo de la hepatitis C);
  • El paciente tiene una condición física u otro trastorno dermatológico (p. ej., dermatitis atópica, seborreica o de contacto, psoriasis, infecciones por tiña, etc.) que, en opinión del investigador, podría afectar la evaluación de las áreas objetivo o que expone al paciente a un riesgo inaceptable por participación en el estudio;
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o mujeres que planean quedar embarazadas o en período de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la visita de selección y en la visita del día 1 y deben comprometerse a usar una forma aceptable de anticoncepción durante todo el período del estudio, hasta tres meses después de la última administración de KB105. Las mujeres que usan anticonceptivos orales también deben haberlo hecho durante los 3 meses anteriores al inicio o estarán dispuestas a usar una combinación de métodos de barrera. Para ser consideradas no en edad fértil, las mujeres deben ser posmenopáusicas durante al menos 1 año o estériles quirúrgicamente
  • Alergia conocida a alguno de los componentes del producto.
  • Hipersensibilidad a la anestesia local (p. ej., lidocaína/prilocaína en crema)
  • Inscripción actual en un ensayo clínico
  • Tratamiento con un fármaco en investigación o un dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al Día 1
  • Varón que no es estéril quirúrgicamente ni está dispuesto a usar métodos anticonceptivos efectivos desde el día 1 hasta 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio en opinión del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: KB105 tópico
Vector HSV1-TGM1 (KB105)
Biológico: KB105
KB105, un vector HSV-1 no integrante e incompetente para la replicación que expresa la transglutaminasa 1 humana (TGM1) formulado como un gel tópico
Otros nombres:
  • HSV1-TGM1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Hasta 12 semanas
Evaluación global del investigador (IGA) de la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Mejora de la gravedad de la enfermedad en la evaluación del área de tratamiento a través de la Evaluación global del investigador (IGA)
Hasta 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS), estándar laminar (L)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Mejora de la gravedad de la enfermedad en el área de tratamiento mediante el uso de la evaluación estándar de la escala Visual Index for Ichthyosis Severity, lamelar (VIIS-L). El VIIS-L es una escala visual de 4 puntos en la que 1 representa piel normal y 5 representa ictiosis grave.
Hasta 12 semanas
Microscopía de inmunofluorescencia
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Nivel de transglutaminasa 1 en la piel administrada con KB105 medido por microscopía de inmunofluorescencia
Hasta 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Krystal Biotech, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
27 de agosto de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
29 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
7 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de septiembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • KB105-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones