Местная генная терапия KB105 для лечения TGM1-дефицитного аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза (ARCI)

Критерии включения:

• Генетическая диагностика TGM1-дефицитного ARCI с нулевой мутацией TGM-1;
• Клиническая диагностика пластинчатого ихтиоза;
• Возраст: 18 лет и старше;
• Индивидуальная оценка IGA от 3 до 4 в целевых областях
• Субъект, по мнению Исследователя, способен понять суть исследования, сотрудничать с процедурами исследования и готов вернуться в клинику для всех необходимых последующих посещений;
• За исключением ARCI от умеренной до тяжелой, субъект в целом находится в хорошем состоянии; и
• Желающие и способные дать согласие/согласие.

Критерий исключения:

• Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность поездки в следственный центр;
• Соматические заболевания, которые, как ожидается, осложнят участие, такие как активная инфекция: ВИЧ, гепатит В (определяется скринингом поверхностного антигена гепатита В), гепатитом С (определяется обнаружением антител к гепатиту С или положительным результатом на гепатит С);
• У пациента есть физическое состояние или другое дерматологическое заболевание (например, атопический, себорейный или контактный дерматит, псориаз, инфекции дерматомикоза и т. д.), которые, по мнению исследователя, могут ухудшить оценку целевых областей или подвергают пациента неприемлемому риску. по участию в исследовании;
• Беременные или кормящие женщины, а также женщины, планирующие забеременеть или кормить грудью. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность при скрининговом посещении и посещении в первый день и должны использовать приемлемую форму контрацепции в течение всего периода исследования, вплоть до трех месяцев после последнего введения KB105. Женщины, использующие оральные контрацептивы, также должны делать это в течение 3 месяцев до исходного уровня или будут готовы использовать комбинацию барьерных методов. Чтобы считаться неспособной к деторождению, женщины должны быть в постменопаузе не менее 1 года или хирургически бесплодны.
• Известная аллергия на любой из компонентов продукта
• Повышенная чувствительность к местной анестезии (например, лидокаину/прилокаиновому крему)
• Текущая регистрация в клиническом испытании
• Лечение исследуемым лекарственным средством или исследуемым устройством в течение 30 дней до 1-го дня
• Мужчина, не стерильный хирургически и не желающий использовать эффективные формы контрацепции с 1-го дня до 3 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.
• Известно, что субъект не соответствует или вряд ли будет соответствовать требованиям протокола исследования, по мнению исследователя.