Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa terapia genowa KB105 w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1

10 września 2021 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

Badanie kliniczne fazy I/II miejscowego KB105, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego się wektora HSV-1 wyrażającego ludzką transglutaminazę 1 (TGM1) w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1

To badanie jest porównaniem między pacjentami obszarów docelowych, którym podawano KB105 i placebo. Głównymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa i poprawa skali globalnej oceny badacza (IGA) miejscowo podawanego KB105.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Do fazy I części tego badania zaplanowano maksymalnie sześciu dorosłych pacjentów. Rekrutacja odbywa się po uzyskaniu zgody i spełnieniu kryteriów wpisu. To badanie jest porównaniem między pacjentami obszarów docelowych, którym podawano KB105 i placebo. Pacjenci będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa, a obszary docelowe będą oceniane indywidualnie za pomocą skal IGA i VIIS. Obszary docelowe zostaną zobrazowane i ocenione pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Badani będą próbowani przez około 3,5 miesiąca.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza genetyczna ARCI z niedoborem TGM1 z mutacją zerową TGM-1;
  • Rozpoznanie kliniczne rybiej łuski blaszkowatej;
  • Wiek: 18 lat lub więcej;
  • Punktacja IGA poszczególnych witryn od 3 do 4 na obszarach docelowych
  • W opinii Badacza osoba badana jest w stanie zrozumieć badanie, współpracować z procedurami badania i jest chętna do powrotu do kliniki na wszystkie wymagane wizyty kontrolne;
  • Z wyjątkiem umiarkowanego do ciężkiego ARCI, podmiot jest w dobrym ogólnym stanie zdrowia; oraz
  • Chęć i możliwość wyrażenia zgody/zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość dojazdu do ośrodka badawczego;
  • Choroba medyczna, która może skomplikować udział, taka jak czynna infekcja wirusem HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B (określone na podstawie badania antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B), zapalenie wątroby typu C (określone na podstawie wykrycia przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub pozytywnego wyniku zapalenia wątroby typu C);
  • Pacjent ma stan fizyczny lub inne schorzenie dermatologiczne (np. atopowe, łojotokowe lub kontaktowe zapalenie skóry, łuszczyca, grzybica itp.), które w opinii Badacza mogą zaburzać ocenę Obszarów Docelowych lub narażają Pacjenta na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu;
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, kobiety planujące ciążę lub karmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej i wizyty w dniu 1. oraz muszą zobowiązać się do stosowania akceptowalnej formy antykoncepcji przez cały okres badania, do trzech miesięcy po ostatnim podaniu KB105. Kobiety stosujące doustną antykoncepcję również muszą to robić przez 3 miesiące przed punktem wyjściowym lub będą skłonne zastosować kombinację metod mechanicznych. Aby uznać, że kobieta nie jest w stanie zajść w ciążę, kobieta musi być po menopauzie przez co najmniej 1 rok lub musi być chirurgicznie bezpłodna
  • Znana alergia na którykolwiek ze składników produktu
  • Nadwrażliwość na miejscowe środki znieczulające (np. lidokaina/prilokaina w kremie)
  • Bieżąca rejestracja do badania klinicznego
  • Leczenie eksperymentalnym lekiem lub eksperymentalnym urządzeniem w ciągu 30 dni przed Dniem 1
  • Mężczyzna, który nie jest chirurgicznie sterylny ani nie chce stosować skutecznych form antykoncepcji od dnia 1. do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • W opinii badacza wiadomo, że badany nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Miejscowe KB105
Wektor HSV1-TGM1 (KB105)
Biologiczny: KB105
KB105, niezdolny do replikacji, nieintegrujący się wektor HSV-1 wyrażający ludzką transglutaminazę 1 (TGM1) sformułowany jako żel do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
  • HSV1-TGM1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Do 12 tygodni
Globalna ocena badacza (IGA) ciężkości choroby
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Poprawa ciężkości choroby w ocenie leczonego obszaru za pomocą globalnej oceny badacza (IGA)
Do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wizualny wskaźnik nasilenia rybiej łuski (VIIS), standard płytkowy (L).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Poprawa ciężkości choroby w leczonym obszarze poprzez zastosowanie skali Visual Index for Ichthyosis Severity, standardowa ocena blaszkowata (VIIS-L). VIIS-L to 4-punktowa skala wizualna, gdzie 1 oznacza normalną skórę, a 5 oznacza ciężką rybią łuskę.
Do 12 tygodni
Mikroskopia immunofluorescencyjna
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Poziom transglutaminazy 1 w skórze, której podawano KB105, mierzony za pomocą mikroskopii immunofluorescencyjnej
Do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Krystal Biotech, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 września 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KB105-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na KB105

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami