Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Terapia gênica tópica KB105 para o tratamento de ictiose congênita autossômica recessiva com deficiência de TGM1 (ARCI)

10 de setembro de 2021 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.

Um ensaio clínico de fase I/II do KB105 tópico, um vetor HSV-1 não integrador e incompetente para replicação que expressa a transglutaminase humana 1 (TGM1) para o tratamento da ictiose congênita autossômica recessiva (ARCI) deficiente em TGM1

Este estudo é uma comparação intra-paciente de KB105 e áreas-alvo administradas por placebo. Os objetivos principais deste estudo são avaliar a segurança e a melhoria da escala de Avaliação Global do Investigador (IGA) do KB105 administrado topicamente.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Até seis indivíduos adultos estão planejados para a parte da Fase I deste estudo. Os indivíduos são inscritos mediante a obtenção de consentimento e o cumprimento dos critérios de entrada. Este estudo é uma comparação intra-paciente de KB105 e áreas-alvo administradas por placebo. Os pacientes serão avaliados quanto à segurança e as áreas-alvo serão avaliadas individualmente com as escalas IGA e VIIS. As áreas-alvo serão fotografadas e avaliadas quanto à segurança e eficácia. Os indivíduos estarão em julgamento por aproximadamente 3,5 meses.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico genético de ARCI deficiente em TGM1 com mutação nula em TGM-1;
  • Diagnóstico clínico de ictiose lamelar;
  • Idade: 18 anos ou mais;
  • Pontuação IGA de local individual de 3 a 4 nas áreas-alvo
  • O sujeito é, na opinião do Investigador, capaz de entender o estudo, cooperar com os procedimentos do estudo e está disposto a retornar à clínica para todas as visitas de acompanhamento necessárias;
  • Exceto por seu ARCI moderado a grave, o sujeito está com boa saúde geral; e
  • Disposto e capaz de dar consentimento/assentimento.

Critério de exclusão:

  • Instabilidade médica limitando a capacidade de deslocação ao centro de investigação;
  • Doença médica esperada para complicar a participação, como uma infecção ativa com: HIV, hepatite B (conforme determinado pela triagem do antígeno de superfície da hepatite B), hepatite C (conforme determinado pela detecção de anticorpos da hepatite C ou resultado positivo da hepatite C);
  • O paciente tem uma condição física ou outro distúrbio dermatológico (por exemplo, dermatite atópica, seborreica ou de contato, psoríase, tinea infecções, etc.) que, na opinião do investigador, pode prejudicar a avaliação das áreas-alvo ou que expõe o paciente a um risco inaceitável pela participação no estudo;
  • Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar ou amamentar. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na visita de triagem e na visita do dia 1 e devem se comprometer a usar uma forma aceitável de contracepção durante todo o período do estudo, até três meses após a última administração de KB105. As mulheres que usam contracepção oral também devem tê-lo feito por 3 meses antes da linha de base ou estarão dispostas a usar uma combinação de métodos de barreira. Para ser considerada sem potencial para engravidar, as mulheres devem estar na pós-menopausa há pelo menos 1 ano ou cirurgicamente estéreis
  • Alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto
  • Hipersensibilidade à anestesia local (por exemplo, lidocaína/prilocaínacreme)
  • Inscrição atual em um estudo clínico
  • Tratamento com um medicamento experimental ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes do Dia 1
  • Homem que não é estéril cirurgicamente nem deseja usar formas eficazes de contracepção desde o Dia 1 até 3 meses após a última dose do medicamento do estudo.
  • O sujeito é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: KB105 tópico
Vetor HSV1-TGM1 (KB105)
Biológico: KB105
KB105, um vetor HSV-1 não integrador e incompetente para replicação que expressa a transglutaminase humana 1 (TGM1) formulado como um gel tópico
Outros nomes:
  • HSV1-TGM1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Até 12 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Até 12 semanas
Avaliação Global do Investigador (IGA) da gravidade da doença
Prazo: Até 12 semanas
Melhoria da gravidade da doença na avaliação da área de tratamento por meio da Avaliação Global do Investigador (IGA)
Até 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice visual para escala de gravidade de ictiose (VIIS), padrão lamelar (L)
Prazo: Até 12 semanas
Melhoria da gravidade da doença na área de tratamento por meio do uso do Índice Visual para escala de gravidade de ictiose, avaliação padrão lamelar (VIIS-L). O VIIS-L é uma escala visual de 4 pontos com 1 representando pele normal e 5 representando ictiose grave.
Até 12 semanas
Microscopia de imunofluorescência
Prazo: Até 12 semanas
Nível de transglutaminase 1 na pele administrada com KB105 conforme medido por microscopia de imunofluorescência
Até 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Krystal Biotech, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de agosto de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de setembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de setembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KB105-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações