Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel KB105 genterapi til behandling af TGM1-mangelfuld autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI)

10. september 2021 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

Et fase I/II klinisk forsøg med topisk KB105, en replikationsinkompetent, ikke-integrerende HSV-1-vektor, der udtrykker human transglutaminase 1 (TGM1) til behandling af TGM1-deficient Autosomal Recessive Congenital Ichthyosis (ARCI)

Denne undersøgelse er en intra-patient sammenligning af KB105 og placebo-administrerede målområder. De primære mål med denne undersøgelse er at evaluere forbedringen af ​​sikkerheds- og Investigator Global Assessment (IGA)-skalaen af ​​topisk administreret KB105.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Op til seks voksne forsøgspersoner er planlagt til fase I-delen af ​​denne undersøgelse. Emner tilmeldes, når de har opnået samtykke og opfylder adgangskriterierne. Denne undersøgelse er en intra-patient sammenligning af KB105 og placebo-administrerede målområder. Patienter vil blive evalueret for sikkerhed, og målområder vil blive vurderet individuelt med IGA- og VIIS-skalaerne. Målområder vil blive afbildet og evalueret for sikkerhed og effektivitet. Forsøgspersonerne vil blive prøvet i cirka 3,5 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk diagnose af TGM1-deficient ARCI med en nul TGM-1 mutation;
  • Klinisk diagnose af lamellær ikthyose;
  • Alder: 18 år eller ældre;
  • Individuel site IGA-score på 3 til 4 på målområderne
  • Forsøgspersonen er efter investigators mening i stand til at forstå undersøgelsen, samarbejde med undersøgelsesprocedurerne og er villig til at vende tilbage til klinikken for alle nødvendige opfølgningsbesøg;
  • Bortset fra deres moderate til svære ARCI, er emnet generelt godt helbredt; og
  • Villig og i stand til at give samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk ustabilitet, der begrænser muligheden for at rejse til undersøgelsescentret;
  • Medicinsk sygdom, der forventes at komplicere deltagelse, såsom en aktiv infektion med: HIV, hepatitis B (som bestemt ved hepatitis B overfladeantigenscreening), hepatitis C (som bestemt ved påvisning af hepatitis C-antistoffer eller et positivt resultat af hepatitis C);
  • Patienten har en fysisk tilstand eller anden dermatologisk lidelse (f.eks. atopisk, seborrheisk eller kontakteksem, psoriasis, tinea-infektioner osv.), som efter investigators mening kan forringe evalueringen af ​​målområderne, eller som udsætter patienten for uacceptabel risiko ved studiedeltagelse;
  • Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger at blive gravide eller amme. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget og dag 1 besøg og skal forpligte sig til at bruge en acceptabel form for prævention i hele undersøgelsesperioden, op til tre måneder efter sidste KB105-administration. Kvinder, der bruger oral prævention, skal også have gjort det i 3 måneder før baseline eller vil være villige til at bruge en kombination af barrieremetoder. For at blive betragtet som ikke i den fødedygtige alder skal kvinder være postmenopausale i mindst 1 år eller kirurgisk sterile
  • Kendt allergi over for nogen af ​​produktets bestanddele
  • Overfølsomhed over for lokalbedøvelse (f.eks. lidocain/prilocainecreme)
  • Aktuel tilmelding til et klinisk forsøg
  • Behandling med et forsøgslægemiddel eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før dag 1
  • Mand, som ikke er kirurgisk steril eller villig til at bruge effektive former for prævention fra dag 1 til 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Aktuel KB105
HSV1-TGM1 vektor (KB105)
Biologisk: KB105
KB105, en replikationsinkompetent, ikke-integrerende HSV-1 vektor, der udtrykker human transglutaminase 1 (TGM1) formuleret som en topisk gel
Andre navne:
  • HSV1-TGM1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Op til 12 uger
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Op til 12 uger
Investigators Global Assessment (IGA) af sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 12 uger
Forbedring af sygdommens sværhedsgrad i behandlingsområdets vurdering gennem Investigators Global Assessment (IGA)
Op til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Visuelt indeks for Ichthyosis Severity (VIIS) skala, lamellær (L) standard
Tidsramme: Op til 12 uger
Forbedring af sygdommens sværhedsgrad i behandlingsområdet ved brug af Visual Index for Ichthyosis Severity scale, lamellær (VIIS-L) standardvurdering. VIIS-L er en 4-punkts visuel skala, hvor 1 repræsenterer normal hud og 5 repræsenterer svær iktyose.
Op til 12 uger
Immunfluorescensmikroskopi
Tidsramme: Op til 12 uger
Niveau af transglutaminase 1 i KB105-administreret hud målt ved immunfluorescensmikroskopi
Op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Krystal Biotech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. august 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KB105-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TGM-1-relateret autosomal recessiv medfødt iktyose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger