Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuell KB105 genterapi för behandling av TGM1-brist autosomal recessiv kongenital iktyos (ARCI)

10 september 2021 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.

En fas I/II klinisk prövning av topisk KB105, en replikationsinkompetent, icke-integrerande HSV-1-vektor som uttrycker humant transglutaminas 1 (TGM1) för behandling av TGM1-brist autosomal recessiv kongenital iktyos (ARCI)

Denna studie är en intrapatientjämförelse av KB105 och placebo-administrerade målområden. De primära syftena med denna studie är att utvärdera säkerhets- och Investigator Global Assessment (IGA) skalaförbättring av lokalt administrerad KB105.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Upp till sex vuxna försökspersoner är planerade för Fas I-delen av denna studie. Ämnen registreras efter att ha erhållit samtycke och uppfyller inträdeskriterierna. Denna studie är en intrapatientjämförelse av KB105 och placebo-administrerade målområden. Patienter kommer att utvärderas för säkerhet och målområden kommer att bedömas individuellt med IGA- och VIIS-skalorna. Målområden kommer att avbildas och utvärderas för säkerhet och effekt. Försökspersonerna kommer att testas i cirka 3,5 månader.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
6

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetisk diagnos av TGM1-brist ARCI med en noll TGM-1-mutation;
  • Klinisk diagnos av lamellär iktyos;
  • Ålder: 18 år eller äldre;
  • Individuell IGA-poäng på 3 till 4 på målområdena
  • Försökspersonen kan, enligt utredarens uppfattning, förstå studien, samarbeta med studieprocedurerna och är villig att återvända till kliniken för alla nödvändiga uppföljningsbesök;
  • Förutom deras måttliga till svåra ARCI, är patienten vid god allmän hälsa; och
  • Vill och kan ge samtycke/samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk instabilitet som begränsar möjligheten att resa till utredningscentret;
  • Medicinsk sjukdom som förväntas komplicera deltagande, såsom en aktiv infektion med: HIV, hepatit B (bestämt genom screening av hepatit B-antigen på ytan), hepatit C (bestämt genom upptäckt av hepatit C-antikroppar eller ett positivt resultat av hepatit C);
  • Patienten har ett fysiskt tillstånd eller annan dermatologisk störning (t.ex. atopisk, seborroisk eller kontakteksem, psoriasis, tineainfektioner etc.) som enligt utredarens uppfattning kan försämra utvärderingen av målområdena eller som utsätter patienten för oacceptabel risk genom studiedeltagande;
  • Gravida eller ammande kvinnor, eller kvinnor som planerar att bli gravida eller amma. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid screeningbesöket och dag 1-besöket och måste förbinda sig att använda en acceptabel form av preventivmedel under hela studieperioden, upp till tre månader efter den senaste administreringen av KB105. Kvinnor som använder p-piller måste också ha gjort det i 3 månader före Baseline eller kommer att vara villiga att använda en kombination av barriärmetoder. För att anses inte vara i fertil ålder måste kvinnor vara postmenopausala i minst 1 år eller kirurgiskt sterila
  • Känd allergi mot någon av produktens beståndsdelar
  • Överkänslighet mot lokalbedövning (t.ex. lidokain/prilokainkräm)
  • Aktuell registrering i en klinisk prövning
  • Behandling med ett prövningsläkemedel eller prövningsapparat inom 30 dagar före dag 1
  • Man som inte är kirurgiskt steril eller villig att använda effektiva former av preventivmedel från dag 1 till 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Försökspersonen är känd för att vara icke-kompatibel eller är osannolik att uppfylla kraven i studieprotokollet enligt utredarens åsikt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Aktuell KB105
HSV1-TGM1 vektor (KB105)
Biologisk: KB105
KB105, en replikationsinkompetent, icke-integrerande HSV-1-vektor som uttrycker humant transglutaminas 1 (TGM1) formulerad som en topikal gel
Andra namn:
  • HSV1-TGM1

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Upp till 12 veckor
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Upp till 12 veckor
Investigator's Global Assessment (IGA) av sjukdomens svårighetsgrad
Tidsram: Upp till 12 veckor
Förbättring av sjukdomens svårighetsgrad i behandlingsområdets bedömning genom Investigator's Global Assessment (IGA)
Upp till 12 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) skala, lamellär (L) standard
Tidsram: Upp till 12 veckor
Förbättring av sjukdomens svårighetsgrad i behandlingsområdet genom användning av Visual Index for Ichthyosis Severity-skalan, lamellär (VIIS-L) standardbedömning. VIIS-L är en 4-gradig visuell skala där 1 representerar normal hud och 5 representerar allvarlig iktyos.
Upp till 12 veckor
Immunfluorescensmikroskopi
Tidsram: Upp till 12 veckor
Nivå av transglutaminas 1 i KB105-administrerad hud mätt med immunfluorescensmikroskopi
Upp till 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Krystal Biotech, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
27 augusti 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 oktober 2022

Avslutad studie (Förväntat)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
29 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
7 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
13 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 september 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • KB105-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar