Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische KB105-gentherapie voor de behandeling van TGM1-deficiënte autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI)

10 september 2021 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.

Een klinische fase I/II-studie met actuele KB105, een replicatie-incompetente, niet-integrerende HSV-1-vector die humaan transglutaminase 1 (TGM1) tot expressie brengt voor de behandeling van TGM1-deficiënte autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI)

Deze studie is een intra-patiëntvergelijking van KB105 en placebo-toegediende doelgebieden. De primaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid en de schaalverbetering van Investigator Global Assessment (IGA) van topisch toegediende KB105.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn maximaal zes volwassen proefpersonen gepland voor het fase I-gedeelte van deze studie. Proefpersonen worden ingeschreven na het verkrijgen van toestemming en het voldoen aan de toelatingscriteria. Deze studie is een intra-patiëntvergelijking van KB105 en placebo-toegediende doelgebieden. Patiënten zullen worden beoordeeld op veiligheid en doelgebieden zullen individueel worden beoordeeld met de IGA- en VIIS-schalen. Doelgebieden zullen worden afgebeeld en beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid. Proefpersonen zullen ongeveer 3,5 maand worden berecht.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19103
        • Paddington Testing Company, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetische diagnose van TGM1-deficiënte ARCI met een nul-TGM-1-mutatie;
  • Klinische diagnose van lamellaire ichthyosis;
  • Leeftijd: 18 jaar of ouder;
  • Individuele IGA-score van 3 tot 4 op de doelgebieden
  • De proefpersoon is, naar de mening van de onderzoeker, in staat het onderzoek te begrijpen, mee te werken aan de onderzoeksprocedures en is bereid terug te keren naar de kliniek voor alle vereiste vervolgbezoeken;
  • Behalve hun matige tot ernstige ARCI, verkeert de patiënt in een goede algemene gezondheid; en
  • Bereid en in staat toestemming/instemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Medische instabiliteit die de mogelijkheid beperkt om naar het onderzoekscentrum te reizen;
  • Medische ziekte die deelname naar verwachting bemoeilijkt, zoals een actieve infectie met: HIV, hepatitis B (vastgesteld door hepatitis B-screening op oppervlakte-antigeen), hepatitis C (vastgesteld door detectie van hepatitis C-antilichamen of een positieve uitslag van hepatitis C);
  • Patiënt heeft een lichamelijke aandoening of andere dermatologische aandoening (bijv. atopische, seborroïsche of contactdermatitis, psoriasis, tinea-infecties, enz.) die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de doelgebieden kan belemmeren of die de patiënt blootstelt aan onaanvaardbare risico's door studiedeelname;
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben tijdens het screeningsbezoek en het bezoek op dag 1 en moeten zich ertoe verbinden een aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de gehele onderzoeksperiode, tot drie maanden na de laatste KB105-toediening. Vrouwen die orale anticonceptie gebruiken, moeten dit ook hebben gedaan gedurende 3 maanden voorafgaand aan Baseline of zullen bereid zijn een combinatie van barrièremethoden te gebruiken. Om als niet vruchtbaar te worden beschouwd, moeten vrouwen minimaal 1 jaar postmenopauzaal zijn of chirurgisch steriel zijn
  • Bekende allergie voor een van de bestanddelen van het product
  • Overgevoeligheid voor lokale anesthesie (bijv. lidocaïne/prilocaïnecrème)
  • Huidige deelname aan een klinische proef
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of een onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan Dag 1
  • Man die niet chirurgisch steriel is en evenmin bereid is effectieve vormen van anticonceptie te gebruiken vanaf dag 1 tot 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Het is bekend dat de proefpersoon niet-compliant is of naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk niet zal voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Actuele KB105
HSV1-TGM1-vector (KB105)
Biologisch: KB105
KB105, een replicatie-incompetente, niet-integrerende HSV-1-vector die humaan transglutaminase 1 (TGM1) tot expressie brengt, geformuleerd als een topische gel
Andere namen:
  • HSV1-TGM1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tot 12 weken
Investigator's Global Assessment (IGA) van de ernst van de ziekte
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Verbetering van de ernst van de ziekte bij de beoordeling van het behandelgebied door middel van Investigator's Global Assessment (IGA)
Tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Visuele index voor Ichthyosis Severity (VIIS) schaal, lamellaire (L) standaard
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Verbetering van de ernst van de ziekte in het behandelgebied door gebruik van de Visual Index for Ichthyosis Severity scale, lamellaire (VIIS-L) standaardbeoordeling. De VIIS-L is een 4-punts visuele schaal waarbij 1 staat voor een normale huid en 5 voor ernstige ichthyosis.
Tot 12 weken
Immunofluorescentiemicroscopie
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Niveau van transglutaminase 1 in door KB105 toegediende huid zoals gemeten met immunofluorescentiemicroscopie
Tot 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Krystal Biotech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
27 augustus 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
29 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
7 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 september 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • KB105-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen