Topische KB105-Gentherapie zur Behandlung von TGM1-defizienter autosomal-rezessiver kongenitaler Ichthyose (ARCI)

Einschlusskriterien:

• Genetische Diagnose eines TGM1-defizienten ARCI mit einer Null-TGM-1-Mutation;
• Klinische Diagnose der lamellären Ichthyose;
• Alter: 18 Jahre oder älter;
• IGA-Bewertung der einzelnen Standorte von 3 bis 4 in den Zielbereichen
• Der Proband ist nach Meinung des Ermittlers in der Lage, die Studie zu verstehen, mit den Studienverfahren zusammenzuarbeiten und ist bereit, für alle erforderlichen Nachsorgeuntersuchungen in die Klinik zurückzukehren;
• Abgesehen von ihrer mittelschweren bis schweren ARCI befindet sich die Testperson in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand; und
• Bereit und in der Lage, Zustimmung/Zustimmung zu geben.

Ausschlusskriterien:

• Medizinische Instabilität, die die Möglichkeit einschränkt, zum Untersuchungszentrum zu reisen;
• Medizinische Erkrankungen, die die Teilnahme voraussichtlich erschweren, wie z. B. eine aktive Infektion mit: HIV, Hepatitis B (bestimmt durch Hepatitis-B-Oberflächenantigen-Screening), Hepatitis C (bestimmt durch den Nachweis von Hepatitis-C-Antikörpern oder ein positives Ergebnis von Hepatitis C);
• Der Patient hat einen körperlichen Zustand oder eine andere dermatologische Störung (z. B. atopische, seborrhoische oder Kontaktdermatitis, Psoriasis, Tinea-Infektionen usw.), die nach Meinung des Prüfarztes die Beurteilung der Zielbereiche beeinträchtigen oder den Patienten einem unannehmbaren Risiko aussetzen könnte nach Studienteilnahme;
• Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die eine Schwangerschaft oder Stillzeit planen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch und beim Besuch am Tag 1 einen negativen Schwangerschaftstest im Urin haben und sich verpflichten, während des gesamten Studienzeitraums bis zu drei Monate nach der letzten KB105-Verabreichung eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung anzuwenden. Frauen, die orale Verhütungsmittel anwenden, müssen dies ebenfalls 3 Monate vor Baseline getan haben oder bereit sein, eine Kombination von Barrieremethoden anzuwenden. Um als nicht gebärfähig zu gelten, müssen Frauen seit mindestens 1 Jahr postmenopausal oder chirurgisch steril sein
• Bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile des Produkts
• Überempfindlichkeit gegen Lokalanästhetika (z. B. Lidocain/Prilocaincreme)
• Aktuelle Aufnahme in eine klinische Studie
• Behandlung mit einem Prüfpräparat oder Prüfgerät innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1
• Mann, der weder chirurgisch steril noch bereit ist, wirksame Formen der Empfängnisverhütung von Tag 1 bis 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden.
• Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen