Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky přípravku Sapablursen (dříve ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. února 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná otevřená studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ISIS 702843 podávaného subkutánně pacientům s intermediární β-talasemií nezávislou na transfuzi

Účelem je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku sapablursenu podávaného subkutánně účastníkům s β-Thalassemia Intermedia nezávislou na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, otevřenou studii s až 45 účastníky. Doba trvání každého účastníka ve studii bude přibližně 29 měsíců a bude zahrnovat přibližně 2měsíční období screeningu, 24měsíční období léčby a 3měsíční období po léčbě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
29

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Krocan, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Krocan, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Krocan, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thajsko, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thajsko, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thajsko, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thajsko, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Řecko, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota dodržovat studijní postupy
  • Klinická diagnóza Beta-Thalassemia Intermedia s potvrzením genotypu
  • Nezávislost na transfuzi, jak je definováno: ne více než 6 transfuzí za posledních 12 měsíců a žádná transfuze v období 8 týdnů před 1. dnem
  • Průměrný Hb v rozmezí 6,0-10,0 g/dl, včetně při screeningu
  • LIC v rozmezí 3,0-20,0 mg Fe/g suché hmotnosti včetně
  • Pokud používáte chelátory, musí být na stabilní dávce po dobu nejméně 3 měsíců s LIC > 5,0 mg Fe/g suché hmotnosti a sérovým feritinem > 300 nanogramů na mililitr (ng/ml)
  • Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, nebo postmenopauzální
  • Muži musí být chirurgicky sterilní, abstinentní nebo musí používat přijatelnou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné abnormality v laboratorních hodnotách, anamnéze nebo fyzikálním vyšetření
  • triplikace genu α-globinu
  • Symptomatická splenomegalie
  • Počet krevních destiček < spodní hranice normálu (LLN) nebo > 1 000 x 10^9/l
  • Významná souběžná/nedávná koagulopatie, netraumatické významné krvácení v anamnéze; anamnéza imunitní trombocytopenické purpury (ITP); současné užívání SC antikoagulancií; anamnéza trombotických příhod, včetně mrtvice nebo hluboké žilní trombózy
  • Klinicky významná renální, jaterní nebo srdeční dysfunkce
  • Nekontrolovaná hypertenze (> 140 mm Hg systolický nebo > 90 mm Hg diastolický)
  • Glykémie nalačno > 2,0 × horní hranice normálu (ULN)
  • Neschopnost podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí (MRI).
  • Známá anamnéza nebo pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu C (HCV) nebo hepatitidu B (HBV)
  • Aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu
  • Pravidelné nadměrné užívání alkoholu
  • Nedávný začátek hydroxymočoviny (6 měsíců před 1. dnem)

  • Léčba nebo nedávná expozice jinému zkoumanému léčivu, biologickému činidlu, ASO, malé interferující ribonukleové kyselině (siRNA) nebo zařízení během 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů zkoušeného činidla, podle toho, co je delší; nebo léčba nebo expozice:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) nebo ruxolitinib do 4 měsíců od screeningu
    • látky stimulující hematopoetiku nebo jakékoli inhibitory prolylhydroxylázy indukovatelného faktoru hypoxií do 8 týdnů ode dne 1
    • předchozí transplantace kostní dřeně, transplantace kmenových buněk nebo genová terapie
  • Operace spojená s významnou ztrátou krve do 4 měsíců od screeningu, splenektomie do 12 měsíců od screeningu nebo splenektomie plánovaná během léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta A: Sapablursen
Subjekty zpočátku obdržely 30 mg/0,3 ml sapablursen od (subkutánní) injekce SC jednou za čtyři týdny až do týdne 105. Po změně protokolu 2 byla dávka zvýšena na maximum 160 mg jednou za 4 týdny.
Lék: sapablursen
sapablursen podávaný subkutánně
Ostatní jména:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimentální: Kohorta B: Sapablursen
Subjekty původně obdržely 50 mg/0,5 Ml Sapablursen od SC Injection jednou za čtyři týdny až do týdne 105. Po změně protokolu 2 byla dávka zvýšena na maximálně 160 mg jednou za 4 týdny
Lék: sapablursen
sapablursen podávaný subkutánně
Ostatní jména:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimentální: Kohorta C: Sapablursen
Subjekty zpočátku obdržely 80 mg/0,8 ml sapablursen injekcí SC jednou za čtyři týdny až do týdne 105. Po změně protokolu 2 byla dávka zvýšena na maximum 160 mg jednou za 4 týdny.
Lék: sapablursen
sapablursen podávaný subkutánně
Ostatní jména:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ≥1,0 ​​gramů na deciliter (g/dl) se zvyšuje z výchozí hodnoty v hemoglobinu (HB) v 27. týdnu
Časové okno: Základy a 27. týden
Krve hemoglobin
Základy a 27. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ≥1,5 g/dl se zvyšuje z výchozí hodnoty v HB v 53. týdnu
Časové okno: 53. týden
Krve hemoglobin
53. týden
Procento účastníků s ≥1,0 ​​miligramů železa na gramy suché hmotnosti jater (mg Fe/g) se sníží z výchozí hodnoty v koncentraci jaterního železa (LIC) v týdnu 53
Časové okno: 53. týden
Obsah železa jater
53. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení