Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. februar 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomisert, åpen studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ISIS 702843 administrert subkutant til pasienter med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemia intermedia

Hensikten er å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til sapablursen administrert subkutant til deltakere med ikke-transfusjonsavhengig β-Thalassemia Intermedia.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, randomisert, åpen studie med opptil 45 deltakere. Varigheten av hver deltaker i studien vil være ca. 29 måneder og vil inkludere en ca. 2-måneders screeningperiode, en 24-måneders behandlingsperiode og en 3-måneders etterbehandlingsperiode.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
29

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Hellas, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Hellas, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Tyrkia, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Tyrkia, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Tyrkia, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Vilje til å følge studieprosedyrer
  • Klinisk diagnose av Beta-Thalassemi Intermedia med genotypisk bekreftelse
  • Ikke-transfusjonsavhengig, som definert av: ikke mer enn 6 transfusjoner i løpet av den siste 12-månedersperioden, og ingen transfusjoner i 8-ukers perioden før dag 1
  • Gjennomsnittlig Hb innenfor området 6,0-10,0 g/dL, inklusive ved Screening
  • LIC innenfor området 3,0-20,0 mg Fe/g tørrvekt, inklusive
  • Hvis du bruker chelatorer, må du ha en stabil dose i minst 3 måneder med LIC > 5,0 mg Fe/g tørrvekt og serumferritin > 300 nanogram per milliliter (ng/ml)
  • Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
  • Menn må være kirurgisk sterile, avholdende eller bruke en akseptabel prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieverdier, medisinsk historie eller fysisk undersøkelse
  • α-globingenet triplisering
  • Symptomatisk splenomegali
  • Blodplateantall < nedre normalgrense (LLN) eller > 1000 x 10^9/L
  • Betydelig samtidig/nylig koagulopati, historie med ikke-traumatisk betydelig blødning; historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP); nåværende bruk av SC anti-koagulanter; historie med trombotiske hendelser, inkludert slag eller DVT
  • Klinisk signifikant nedsatt nyre-, lever- eller hjertefunksjon
  • Ukontrollert hypertensjon (> 140 mm Hg systolisk eller > 90 mm Hg diastolisk)
  • Fastende blodsukker > 2,0 × øvre normalgrense (ULN)
  • Manglende evne til å ha en magnetisk resonanstomografi (MRI) skanning
  • Kjent historie eller positiv test for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C (HCV) eller hepatitt B (HBV)
  • Aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
  • Regelmessig overdreven bruk av alkohol
  • Nylig start av hydroksyurea (6 måneder før dag 1)

  • Behandling med eller nylig eksponering for et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel, ASO, liten interfererende ribonukleinsyre (siRNA), eller enhet innen 1 måned etter screening, eller 5 halveringstider av undersøkelsesmiddel, avhengig av hva som er lengst; eller behandling med eller eksponering for:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) eller ruxolitinib innen 4 måneder etter screening
    • hematopoietiske stimulerende midler eller hypoksi-induserbare faktor prolylhydroksylasehemmere innen 8 uker etter dag 1
    • tidligere benmargstransplantasjon, stamcelletransplantasjon eller genterapi
  • Kirurgi assosiert med betydelig blodtap innen 4 måneder etter screening, splenektomi innen 12 måneder etter screening, eller splenektomi planlagt under behandlingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort A: Sapablursen
Personer fikk opprinnelig 30 mg/0,3 ml sapablursen av (subkutan) SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105. Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver 4. uke.
Legemiddel: sapablursen
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentell: Kohort B: Sapablursen
Fagene fikk opprinnelig 50 mg/0,5 ML av Sapablursen ved SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105. Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver fjerde uke
Legemiddel: sapablursen
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentell: Kohort C: Sapablursen
Personer fikk opprinnelig 80 mg/0,8 ml sapablursen ved SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105. Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver 4. uke.
Legemiddel: sapablursen
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med ≥1,0 ​​gram per desiliter (g/dL) øker fra baseline i hemoglobin (HB) i uke 27
Tidsramme: Baseline og uke 27
Blod hemoglobin
Baseline og uke 27

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med en ≥1,5 g/dl økning fra baseline i HB i uke 53
Tidsramme: Uke 53
Blod hemoglobin
Uke 53
Prosentandel av deltakerne med ≥1,0 ​​milligram jern per gram tørrvekt av leveren (mg Fe/g) reduseres fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) i uke 53
Tidsramme: Uke 53
Leverjerninnhold
Uke 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. februar 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger