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Estudo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de Sapablursen (anteriormente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 de fevereiro de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 2a, randomizado e aberto para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ISIS 702843 administrado por via subcutânea a pacientes com β-talassemia intermediária não dependente de transfusão

O objetivo é avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do sapablursen administrado por via subcutânea a participantes com β-talassemia intermediária não dependente de transfusão.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, randomizado e aberto em até 45 participantes. A duração de cada participante no estudo será de aproximadamente 29 meses e incluirá um período de triagem de aproximadamente 2 meses, um período de tratamento de 24 meses e um período pós-tratamento de 3 meses.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
29

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grécia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grécia, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grécia, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grécia, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Líbano
      • Hazmiyeh, Líbano
        • Chronic Care Center
  • Peru
      • Adana, Peru, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Peru, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Peru, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Peru, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Peru, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailândia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tailândia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tailândia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tailândia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Vontade de cumprir os procedimentos do estudo
  • Diagnóstico clínico de Beta-Talassemia Intermedia com confirmação genotípica
  • Não dependente de transfusão, conforme definido por: não mais do que 6 transfusões no período de 12 meses anteriores e nenhuma transfusão no período de 8 semanas antes do Dia 1
  • Hb média dentro do intervalo de 6,0-10,0 g/dL, inclusive na Triagem
  • LIC dentro do intervalo de 3,0-20,0 mg Fe/g peso seco, inclusive
  • Se estiver usando quelantes, deve estar em dose estável por pelo menos 3 meses com LIC > 5,0 mg Fe/g de peso seco e ferritina sérica > 300 nanogramas por mililitro (ng/mL)
  • As mulheres devem estar não grávidas e não lactantes, e cirurgicamente estéreis ou pós-menopáusicas
  • Os homens devem ser cirurgicamente estéreis, abstinentes ou usar um método contraceptivo aceitável

Critério de exclusão:

  • Anormalidades clinicamente significativas em valores laboratoriais, histórico médico ou exame físico
  • Triplicação do gene da α-globina
  • Esplenomegalia sintomática
  • Contagem de plaquetas < limite inferior do normal (LLN) ou > 1.000 x 10^9/L
  • Coagulopatia significativa concomitante/recente, história de sangramento significativo não traumático; história de púrpura trombocitopênica imune (PTI); uso atual de anticoagulantes SC; história de eventos trombóticos, incluindo acidente vascular cerebral ou TVP
  • Disfunção renal, hepática ou cardíaca clinicamente significativa
  • Hipertensão não controlada (> 140 mm Hg sistólica ou > 90 mm Hg diastólica)
  • Glicemia em jejum > 2,0 × limite superior do normal (LSN)
  • Incapacidade de fazer uma ressonância magnética (MRI)
  • História conhecida ou teste positivo para vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite C (HCV) ou hepatite B (HBV)
  • Infecção ativa que requer terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica
  • Uso excessivo regular de álcool
  • Início recente de hidroxiureia (6 meses antes do Dia 1)

  • Tratamento com ou exposição recente a outro medicamento experimental, agente biológico, ASO, ácido ribonucleico de pequena interferência (siRNA) ou dispositivo dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo; ou tratamento ou exposição a:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) ou ruxolitinib dentro de 4 meses após a triagem
    • agentes estimuladores hematopoiéticos ou quaisquer inibidores da prolil hidroxilase do fator induzível por hipóxia dentro de 8 semanas do Dia 1
    • transplante prévio de medula óssea, transplante de células-tronco ou terapia genética
  • Cirurgia associada a perda significativa de sangue dentro de 4 meses após a triagem, esplenectomia dentro de 12 meses após a triagem ou esplenectomia programada durante o tratamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte A: Sapablursen
Os indivíduos receberam inicialmente 30 mg/0,3 ml de Sapablursen por injeção (subcutânea) SC uma vez a cada quatro semanas até a semana 105. Após a alteração do protocolo 2, a dose foi aumentada para um máximo de 160 mg uma vez a cada 4 semanas.
Medicamento: sapablursen
sapablursen administrado por via subcutânea
Outros nomes:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Coorte B: Sapablursen
Os sujeitos receberam inicialmente 50 mg/0,5 Ml de Sapablursen pela SC injeção uma vez a cada quatro semanas até a semana 105. Após a alteração do protocolo 2, a dose foi aumentada para um máximo de 160 mg uma vez a cada 4 semanas
Medicamento: sapablursen
sapablursen administrado por via subcutânea
Outros nomes:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Coorte C: Sapablursen
Os indivíduos receberam inicialmente 80 mg/0,8 ml de Sapablursen pela SC injeção uma vez a cada quatro semanas até a semana 105. Após a alteração do protocolo 2, a dose foi aumentada para um máximo de 160 mg uma vez a cada 4 semanas.
Medicamento: sapablursen
sapablursen administrado por via subcutânea
Outros nomes:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de participantes com ≥1,0 ​​gramas por decilitro (G/DL) aumenta da linha de base na hemoglobina (HB) na semana 27
Prazo: Linha de base e semana 27
Hemoglobina no sangue
Linha de base e semana 27

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com um aumento de ≥1,5 g/dl em relação à linha de base na HB na semana 53
Prazo: Semana 53
Hemoglobina no sangue
Semana 53
A porcentagem de participantes com ≥1,0 ​​miligramas de ferro por grama de peso seco do fígado (mg fe/g) diminui da linha de base na concentração de ferro hepático (LIC) na semana 53
Prazo: Semana 53
Teor de ferro fígado
Semana 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de março de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
14 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de fevereiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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