Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики сапаблурсена (ранее ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 февраля 2025 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2a, рандомизированное, открытое исследование для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ISIS 702843, вводимого подкожно пациентам с промежуточной бета-талассемией, не зависящей от переливания крови

Цель состоит в том, чтобы оценить эффективность, безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику сапаблурсена, вводимого подкожно участникам с независимой от трансфузии β-талассемией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием до 45 человек. Продолжительность каждого участника исследования составит примерно 29 месяцев и будет включать приблизительно 2-месячный период скрининга, 24-месячный период лечения и 3-месячный период после лечения.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
29

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Греция
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Греция, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Греция, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Ливан
      • Hazmiyeh, Ливан
        • Chronic Care Center
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Таиланд, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Таиланд, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Таиланд, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Таиланд, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Таиланд, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Турция
      • Adana, Турция, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Турция, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Турция, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Турция, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Турция, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Готовность соблюдать процедуры обучения
  • Клинический диагноз промежуточной бета-талассемии с генотипическим подтверждением
  • Независимая от трансфузии, согласно определению: не более 6 трансфузий за последние 12 месяцев и отсутствие трансфузий в течение 8-недельного периода до 1-го дня
  • Средний Hb в диапазоне 6,0-10,0 г/дл включительно при скрининге
  • ЛИК в диапазоне 3,0-20,0 мг Fe/г сухого веса включительно
  • При использовании хелаторов необходимо принимать стабильную дозу в течение не менее 3 месяцев с КПК > 5,0 мг Fe/г сухого веса и сывороточным ферритином > 300 нанограммов на миллилитр (нг/мл).
  • Женщины должны быть небеременными и некормящими, либо хирургически стерильными, либо в постменопаузе.
  • Мужчины должны быть хирургически стерильны, воздерживаться или использовать приемлемый метод контрацепции.

Критерий исключения:

  • Клинически значимые отклонения в лабораторных показателях, истории болезни или физическом осмотре
  • Утроение гена α-глобина
  • Симптоматическая спленомегалия
  • Количество тромбоцитов < нижней границы нормы (LLN) или > 1000 x 10^9/л
  • Значительная одновременная/недавняя коагулопатия, нетравматические значительные кровотечения в анамнезе; иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) в анамнезе; текущее использование подкожных антикоагулянтов; История тромботических событий, включая инсульт или ТГВ
  • Клинически значимая почечная, печеночная или сердечная дисфункция
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия (> 140 мм рт. ст. систолическое или > 90 мм рт. ст. диастолическое)
  • Уровень глюкозы в крови натощак > 2,0 × верхний предел нормы (ВГН)
  • Невозможность пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ)
  • Известный анамнез или положительный тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит С (ВГС) или гепатит В (ВГВ)
  • Активная инфекция, требующая системной противовирусной или противомикробной терапии.
  • Регулярное чрезмерное употребление алкоголя
  • Недавнее начало приема гидроксимочевины (за 6 месяцев до дня 1)

  • Лечение или недавнее воздействие другого исследуемого препарата, биологического агента, ASO, малой интерферирующей рибонуклеиновой кислоты (миРНК) или устройства в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше; или лечение или воздействие:

    • сотатерцепт (ACE-011), луспатерцепт (ACE-536) или руксолитиниб в течение 4 месяцев после скрининга
    • гемопоэтические стимуляторы или любые ингибиторы пролилгидроксилазы фактора, индуцирующего гипоксию, в течение 8 недель после 1-го дня
    • предшествующая трансплантация костного мозга, трансплантация стволовых клеток или генная терапия
  • Хирургическое вмешательство, связанное со значительной кровопотерей в течение 4 месяцев после скрининга, спленэктомия в течение 12 месяцев после скрининга или запланированная во время лечения спленэктомия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта А: Сапабуртурсен
Субъекты первоначально получали 30 мг/0,3 мл Sapablurrsen в результате (подкожного) инъекции SC раз в четыре недели до недели 105. После поправки к протоколу 2 доза была увеличена до 160 мг раз в 4 недели.
Лекарство: сапаблурсен
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
  • ИСИС 702843
  • ИОНИС TMPRSS6-LRx
Экспериментальный: Когорта B: Сапабуртурсен
Субъекты первоначально получили 50 мг/0,5 ML Sapablurrsen в инъекции SC раз в четыре недели до недели 105. После поправки к протоколу 2 доза была увеличена до 160 мг раз в 4 недели
Лекарство: сапаблурсен
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
  • ИСИС 702843
  • ИОНИС TMPRSS6-LRx
Экспериментальный: Когорта C: Сапабуртурсен
Субъекты первоначально получали 80 мг/0,8 мл Sapablursen в инъекции SC раз в четыре недели до недели 105. После поправки к протоколу 2 доза была увеличена до 160 мг раз в 4 недели.
Лекарство: сапаблурсен
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
  • ИСИС 702843
  • ИОНИС TMPRSS6-LRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с ≥1,0 ​​г на децилитр (г/дл) увеличивается по сравнению с исходным уровнем в гемоглобине (HB) на 27 неделе 27
Временное ограничение: Базовая линия и неделя 27
Крови гемоглобин
Базовая линия и неделя 27

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с увеличением ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем в HB на 53 неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Крови гемоглобин
Неделя 53
Процент участников с ≥1,0 ​​миллиграммами железа на грамм сухого веса печени (мг Fe/G) по сравнению с исходным уровнем в концентрации железа в печени (LIC) на 53 -й неделе 53
Временное ограничение: Неделя 53
Печеночное содержание железа
Неделя 53

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
24 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 марта 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
28 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
14 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 февраля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками