Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę Sapablursen (dawniej ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 lutego 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2a w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISIS 702843 podawanego podskórnie pacjentom z β-talasemią pośrednią niezależną od transfuzji

Celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki sapablursenu podawanego podskórnie uczestnikom z niezależną od transfuzji β-Thalassemia Intermedia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie z udziałem maksymalnie 45 uczestników. Czas trwania każdego uczestnika badania wyniesie około 29 miesięcy i będzie obejmował około 2-miesięczny okres przesiewowy, 24-miesięczny okres leczenia i 3-miesięczny okres po zakończeniu leczenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
29

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecja, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grecja, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Indyk, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Indyk, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Indyk, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Liban
      • Hazmiyeh, Liban
        • Chronic Care Center
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tajlandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tajlandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tajlandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Gotowość do przestrzegania procedur studiów
  • Rozpoznanie kliniczne Beta-Thalassemia Intermedia z potwierdzeniem genotypowym
  • Niezależny od transfuzji, zdefiniowany jako: nie więcej niż 6 transfuzji w okresie ostatnich 12 miesięcy i brak transfuzji w okresie 8 tygodni poprzedzających dzień 1.
  • Średnia Hb w zakresie 6,0-10,0 g/dl, włącznie z badaniem przesiewowym
  • LIC w przedziale 3,0-20,0 mg Fe/g suchej masy włącznie
  • W przypadku stosowania środków chelatujących należy stosować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące z LIC > 5,0 mg Fe/g suchej masy i ferrytyną w surowicy > 300 nanogramów na mililitr (ng/ml)
  • Kobiety nie mogą być w ciąży i nie mogą karmić piersią oraz być sterylne chirurgicznie lub po menopauzie
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni, abstynentami lub stosować akceptowalną metodę antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wartościach laboratoryjnych, historii medycznej lub badaniu przedmiotowym
  • potrojenie genu α-globiny
  • Objawowa splenomegalia
  • Liczba płytek krwi < dolna granica normy (DGN) lub > 1000 x 10^9/l
  • Znacząca współistniejąca/niedawna koagulopatia, znaczące krwawienia nieurazowe w wywiadzie; historia immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP); aktualne stosowanie antykoagulantów SC; historia zdarzeń zakrzepowych, w tym udaru mózgu lub DVT
  • Klinicznie istotna dysfunkcja nerek, wątroby lub serca
  • Niekontrolowane nadciśnienie (> 140 mm Hg skurczowe lub > 90 mm Hg rozkurczowe)
  • Stężenie glukozy we krwi na czczo > 2,0 × górna granica normy (GGN)
  • Niemożność wykonania rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Znana historia lub dodatni wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBV)
  • Aktywna infekcja wymagająca systemowego leczenia przeciwwirusowego lub przeciwbakteryjnego
  • Regularne nadmierne spożywanie alkoholu
  • Niedawne rozpoczęcie podawania hydroksymocznika (6 miesięcy przed dniem 1.)

  • Leczenie lub niedawna ekspozycja na inny badany lek, czynnik biologiczny, ASO, mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego czynnika, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; lub leczenie lub narażenie na:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) lub ruksolitynib w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego
    • środki stymulujące hematopoetykę lub jakikolwiek czynnik indukujący niedotlenienie inhibitory hydroksylazy prolilowej w ciągu 8 tygodni od dnia 1.
    • wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego, przeszczep komórek macierzystych lub terapia genowa
  • Operacja związana ze znaczną utratą krwi w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, splenektomia w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego lub splenektomia zaplanowana podczas leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta A: Sapabllusen
Badani początkowo otrzymywali 30 mg/0,3 ml sapablusen przez (podskórny) wstrzyknięcie SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie.
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperymentalny: Kohorta B: Sapablusen
Badani początkowo otrzymali 50 mg/0,5 ML SAPABLUSSEN przez wtrysk SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperymentalny: Kohorta C: Sapablusen
Badani początkowo otrzymywali 80 mg/0,8 ml sapablusen przez wtrysk SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie.
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z ≥1,0 ​​gramów na decylitr (G/DL) wzrasta z wartości wyjściowej w hemoglobinie (HB) w 27 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i 27 tygodnia
Hemoglobina krwi
Linia bazowa i 27 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z wzrostem o ≥1,5 g/dl z wartości wyjściowej w HB w tygodniu 53
Ramy czasowe: Tydzień 53
Hemoglobina krwi
Tydzień 53
Procent uczestników z ≥1,0 ​​miligramami żelaza na gram suchej masy wątroby (Mg Fe/g) spadł z linii wyjściowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) w tygodniu 53
Ramy czasowe: Tydzień 53
Zawartość żelaza wątroby
Tydzień 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami