Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Sapablursenin (aiemmin ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi

perjantai 14. helmikuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2a, satunnaistettu, avoin tutkimus ISIS 702843:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi ihonalaisesti potilaille, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia

Tarkoituksena on arvioida ihon alle annetun sapablursenin tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilaille, joilla on verensiirrosta riippumaton β-Thalassemia Intermedia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, avoin tutkimus, johon osallistui jopa 45 osallistujaa. Kunkin tutkimukseen osallistujan kesto on noin 29 kuukautta ja se sisältää noin 2 kuukauden seulontajakson, 24 kuukauden hoitojakson ja 3 kuukauden hoidon jälkeisen ajanjakson.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
29

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Kreikka
    • Attica
      • Athens, Attica, Kreikka, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Kreikka, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Kreikka, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thaimaa, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thaimaa, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thaimaa, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thaimaa, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thaimaa, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Turkki, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Turkki, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Turkki, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Turkki, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukkuus noudattaa opintomenettelyjä
  • Beta-Thalassemia Intermedian kliininen diagnoosi genotyyppivahvistuksella
  • Ei verensiirrosta riippuvainen, kuten määritellään: enintään 6 verensiirtoa viimeisen 12 kuukauden aikana, eikä yhtään verensiirtoa päivää 1 edeltäneiden 8 viikon aikana
  • Keskimääräinen Hb on välillä 6,0-10,0 g/dl, mukaan lukien seulonnassa
  • LIC alueella 3,0-20,0 mg Fe/g kuivapaino mukaan lukien
  • Jos käytät kelaattoreita, on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan, LIC > 5,0 mg Fe/g kuivapainoa ja seerumin ferritiini > 300 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml)
  • Naaraat eivät saa olla raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia
  • Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä, pidättyväisiä tai käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet laboratorioarvoissa, sairaushistoriassa tai fyysisessä tutkimuksessa
  • α-globiinigeenin kolminkertaistuminen
  • Oireinen splenomegalia
  • Verihiutalemäärä < normaalin alaraja (LLN) tai > 1 000 x 10^9/l
  • Merkittävä samanaikainen/äskettäinen koagulopatia, ei-traumaattinen merkittävä verenvuoto historiassa; anamneesissa immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP); SC-antikoagulanttien nykyinen käyttö; anamneesissa tromboottisia tapahtumia, mukaan lukien aivohalvaus tai DVT
  • Kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toimintahäiriö
  • Hallitsematon verenpainetauti (> 140 mm Hg systolinen tai > 90 mm Hg diastolinen)
  • Paastoverensokeri > 2,0 × normaalin yläraja (ULN)
  • Kyvyttömyys saada magneettikuvausta (MRI).
  • Tiedossa oleva tai positiivinen testi ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti C:lle (HCV) tai hepatiitti B:lle (HBV)
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa
  • Säännöllinen liiallinen alkoholin käyttö
  • Hiljattain aloitettu hydroksiurea (6 kuukautta ennen päivää 1)

  • Hoito tai äskettäinen altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle, biologiselle aineelle, ASO:lle, pienelle häiritsevälle ribonukleiinihapolle (siRNA) tai laitteelle kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimuksen aineen 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi; tai hoito tai altistuminen:

    • sotatersepti (ACE-011), luspatersepti (ACE-536) tai ruksolitinibi 4 kuukauden sisällä seulonnasta
    • hematopoieettisia stimuloivia aineita tai mitä tahansa hypoksian aiheuttamaa tekijän prolyylihydroksylaasiestäjää 8 viikon sisällä päivästä 1
    • aiempi luuydinsiirto, kantasolusiirto tai geeniterapia
  • Leikkaus, johon liittyy merkittävää verenhukkaa 4 kuukauden sisällä seulonnasta, pernan poisto 12 kuukauden sisällä seulonnasta tai hoidon aikana suunniteltu pernan poisto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti A: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 30 mg/0,3 ml Sapablursenia (ihonalaisella) SC -injektiolla kerran neljässä viikossa viikkoon 105. Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa.
Lääke: sapablursen
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Kokeellinen: Kohortti B: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 50 mg/0,5 ML Sapablursen -injektiolla kerran neljästä viikosta viikkoon 105 saakka. Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa
Lääke: sapablursen
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Kokeellinen: Cohort C: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 80 mg/0,8 ml Sapablursenia SC -injektiolla kerran neljässä viikossa viikkoon 105 saakka. Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa.
Lääke: sapablursen
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jonka ≥1,0 ​​grammaa desilitraa kohti (G/dL) kasvaa hemoglobiinin (HB) lähtötasosta viikolla 27
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 27
Veren hemoglobiini
Perustaso ja viikko 27

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jonka ≥1,5 g/dL nousu HB: n lähtötasosta viikolla 53
Aikaikkuna: Viikko 53
Veren hemoglobiini
Viikko 53
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on ≥1,0 ​​milligrammaa rautaa grammaa kohti maksan kuivaa painoa (Mg Fe/g) vähenee maksan rautapitoisuuden lähtötasosta (LIC) viikolla 53
Aikaikkuna: Viikko 53
Maksasuositus
Viikko 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 24. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 16. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 14. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia