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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Sapablursen (precedentemente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 febbraio 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ISIS 702843 somministrato per via sottocutanea a pazienti con β-talassemia intermedia non dipendente dalle trasfusioni

Lo scopo è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di sapablursen somministrato per via sottocutanea ai partecipanti con β-talassemia intermedia non dipendente dalle trasfusioni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto su un massimo di 45 partecipanti. La durata di ciascun partecipante allo studio sarà di circa 29 mesi e includerà un periodo di screening di circa 2 mesi, un periodo di trattamento di 24 mesi e un periodo post-trattamento di 3 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
29

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grecia, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libano
      • Hazmiyeh, Libano
        • Chronic Care Center
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Tacchino, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Tacchino, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Tacchino, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità a rispettare le procedure di studio
  • Diagnosi clinica di Beta-talassemia intermedia con conferma genotipica
  • Non dipendente dalle trasfusioni, come definito da: non più di 6 trasfusioni negli ultimi 12 mesi e nessuna trasfusione nelle 8 settimane precedenti il ​​giorno 1
  • Hb media nell'intervallo 6,0-10,0 g/dL, compreso allo Screening
  • LIC compreso nell'intervallo 3,0-20,0 mg Fe/g peso secco, compreso
  • Se si utilizzano chelanti, è necessario assumere una dose stabile per almeno 3 mesi con LIC > 5,0 mg Fe/g di peso secco e ferritina sierica > 300 nanogrammi per millilitro (ng/mL)
  • Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili o in postmenopausa
  • I maschi devono essere chirurgicamente sterili, astinenti o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile

Criteri di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio, anamnesi o esame fisico
  • Triplicazione del gene dell'α-globina
  • Splenomegalia sintomatica
  • Conta piastrinica < limite inferiore della norma (LLN) o > 1.000 x 10^9/L
  • Coagulopatia concomitante/recente significativa, anamnesi di sanguinamento significativo non traumatico; storia di porpora trombocitopenica immunitaria (ITP); uso corrente di anticoagulanti SC; storia di eventi trombotici, inclusi ictus o TVP
  • Disfunzione renale, epatica o cardiaca clinicamente significativa
  • Ipertensione incontrollata (> 140 mm Hg sistolica o > 90 mm Hg diastolica)
  • Glicemia a digiuno > 2,0 × limite superiore della norma (ULN)
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI).
  • Anamnesi nota o test positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite C (HCV) o epatite B (HBV)
  • Infezione attiva che richiede una terapia antivirale o antimicrobica sistemica
  • Uso eccessivo regolare di alcol
  • Inizio recente di idrossiurea (6 mesi prima del giorno 1)

  • Trattamento o recente esposizione a un altro farmaco sperimentale, agente biologico, ASO, piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo; o trattamento con o esposizione a:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) o ruxolitinib entro 4 mesi dallo screening
    • agenti stimolanti emopoietici o qualsiasi inibitore della prolil idrossilasi del fattore ipossia-inducibile entro 8 settimane dal giorno 1
    • precedente trapianto di midollo osseo, trapianto di cellule staminali o terapia genica
  • Chirurgia associata a significativa perdita di sangue entro 4 mesi dallo screening, splenectomia entro 12 mesi dallo screening o splenectomia programmata durante il trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte A: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 30 mg/0,3 ml di Sapabrursen mediante iniezione SC (sottocutanea) una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane.
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Sperimentale: Coorte B: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 50 mg/0,5 ML di Sapabrursen per iniezione SC una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Sperimentale: Coorte C: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 80 mg/0,8 ml di Sapabrursen per iniezione SC una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane.
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un aumento ≥1,0 ​​grammi per decilitro (G/DL) dal basale nell'emoglobina (HB) alla settimana 27
Lasso di tempo: Basale e settimana 27
Emoglobina nel sangue
Basale e settimana 27

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un aumento ≥1,5 g/dl rispetto al basale in HB alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Emoglobina nel sangue
Settimana 53
La percentuale di partecipanti con un ≥1,0 ​​milligrammi di ferro per grammi di peso a secco del fegato (mg Fe/g) diminuisce dal basale nella concentrazione di ferro epatico (LIC) alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Contenuto di ferro epatico
Settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 febbraio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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