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Estudio para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de Sapablursen (anteriormente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 de febrero de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto, aleatorizado y de fase 2a para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ISIS 702843 administrado por vía subcutánea a pacientes con β-talasemia intermedia no dependiente de transfusiones

El propósito es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de sapablursen administrado por vía subcutánea a participantes con β-thalasemia intermedia no dependiente de transfusiones.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado y abierto en hasta 45 participantes. La duración de cada participante en el estudio será de aproximadamente 29 meses e incluirá un período de selección de aproximadamente 2 meses, un período de tratamiento de 24 meses y un período posterior al tratamiento de 3 meses.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
29

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grecia, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Líbano
      • Hazmiyeh, Líbano
        • Chronic Care Center
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Pavo, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Pavo, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Pavo, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Pavo, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Voluntad de cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Diagnóstico clínico de Beta-Talasemia Intermedia con confirmación genotípica
  • No dependiente de transfusiones, según lo definido por: no más de 6 transfusiones en el último período de 12 meses y ninguna transfusión en el período de 8 semanas anterior al Día 1
  • Hb media dentro del rango de 6,0-10,0 g/dL, inclusive en la selección
  • LIC dentro del rango de 3.0-20.0 mg Fe/g de peso seco, inclusive
  • Si usa quelantes, debe estar en una dosis estable durante al menos 3 meses con LIC > 5,0 mg Fe/g de peso seco y ferritina sérica > 300 nanogramos por mililitro (ng/mL)
  • Las mujeres deben ser no embarazadas y no lactantes, y quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas.
  • Los hombres deben ser estériles quirúrgicamente, abstinentes o usar un método anticonceptivo aceptable

Criterio de exclusión:

  • Anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio, historial médico o examen físico
  • triplicación del gen de la globina α
  • Esplenomegalia sintomática
  • Recuento de plaquetas <límite inferior normal (LLN) o > 1000 x 10^9/L
  • Coagulopatía significativa concurrente/reciente, antecedentes de sangrado significativo no traumático; antecedentes de púrpura trombocitopénica inmune (PTI); uso actual de anticoagulantes SC; antecedentes de eventos trombóticos, incluidos accidente cerebrovascular o TVP
  • Disfunción renal, hepática o cardíaca clínicamente significativa
  • Hipertensión no controlada (> 140 mm Hg sistólica o > 90 mm Hg diastólica)
  • Glucosa en sangre en ayunas > 2,0 × límite superior normal (LSN)
  • Incapacidad para hacerse una resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Antecedentes conocidos o prueba positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis C (VHC) o hepatitis B (VHB)
  • Infección activa que requiere tratamiento antiviral o antimicrobiano sistémico
  • Uso excesivo regular de alcohol.
  • Inicio reciente de hidroxiurea (6 meses antes del día 1)

  • Tratamiento con o exposición reciente a otro fármaco en investigación, agente biológico, ASO, ácido ribonucleico de interferencia pequeño (siRNA) o dispositivo dentro de 1 mes de la selección, o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo; o tratamiento con o exposición a:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) o ruxolitinib dentro de los 4 meses posteriores a la selección
    • agentes estimulantes hematopoyéticos o cualquier factor inducible por hipoxia inhibidores de la prolil hidroxilasa dentro de las 8 semanas del día 1
    • trasplante previo de médula ósea, trasplante de células madre o terapia génica
  • Cirugía asociada con pérdida significativa de sangre dentro de los 4 meses posteriores a la selección, esplenectomía dentro de los 12 meses posteriores a la selección o esplenectomía programada durante el tratamiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte A: Sapablursen
Inicialmente, los sujetos recibieron 30 mg/0.3 ml de sapablursen por inyección SC (subcutánea) una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105. Después de la Enmienda del Protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas.
Droga: sapablursen
sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
  • EIIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Cohorte B: Sapablursen
Los sujetos inicialmente recibieron 50 mg/0.5 ML de Sapablursen por inyección SC una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105. Después de la enmienda del protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas
Droga: sapablursen
sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
  • EIIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Cohorte C: Sapablursen
Inicialmente, los sujetos recibieron 80 mg/0.8 ml de Sapablursen por inyección SC una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105. Después de la Enmienda del Protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas.
Droga: sapablursen
sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
  • EIIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de participantes con un aumento de ≥1.0 gramos por decilitro (g/dl) desde el inicio en la hemoglobina (HB) en la semana 27
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 27
Hemoglobina de sangre
Línea de base y semana 27

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con un aumento ≥1.5 g/dL desde el inicio en HB en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Hemoglobina de sangre
Semana 53
Porcentaje de participantes con un ≥1.0 miligramos de hierro por gramos de peso seco del hígado (mg Fe/G) disminuye desde el inicio en la concentración de hierro hepático (LIC) en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Contenido de hierro hepático
Semana 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de marzo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
14 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de febrero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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