Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sapablursen (ehemals ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. Februar 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte Open-Label-Studie der Phase 2a zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ISIS 702843 bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit nicht transfusionsabhängigem β-Thalassämie-Intermedia

Der Zweck besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem Sapablursen bei Teilnehmern mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie Intermedia zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, offene Studie mit bis zu 45 Teilnehmern. Die Dauer jedes Teilnehmers an der Studie beträgt ungefähr 29 Monate und umfasst eine ungefähr 2-monatige Screening-Periode, eine 24-monatige Behandlungsphase und eine 3-monatige Nachbehandlungsphase.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
29

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Griechenland, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Griechenland, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Truthahn, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Truthahn, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Truthahn, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Truthahn, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitschaft zur Einhaltung von Studienverfahren
  • Klinische Diagnose von Beta-Thalassemia Intermedia mit genotypischer Bestätigung
  • Nicht transfusionsabhängig, wie definiert durch: nicht mehr als 6 Transfusionen in den letzten 12 Monaten und keine Transfusionen in den 8 Wochen vor Tag 1
  • Mittleres Hb im Bereich von 6,0-10,0 g/dL, inklusive beim Screening
  • LIC im Bereich von 3,0–20,0 mg Fe/g Trockengewicht, inklusive
  • Bei Verwendung von Chelatbildnern muss eine stabile Dosis für mindestens 3 Monate mit LIC > 5,0 mg Fe/g Trockengewicht und Serumferritin > 300 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) eingenommen werden
  • Frauen müssen nicht schwanger und nicht stillend und entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein
  • Männer müssen chirurgisch steril oder abstinent sein oder eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Anomalien bei Laborwerten, Anamnese oder körperlicher Untersuchung
  • Verdreifachung des α-Globin-Gens
  • Symptomatische Splenomegalie
  • Thrombozytenzahl < untere Grenze des Normalwerts (LLN) oder > 1.000 x 10^9/L
  • Signifikante gleichzeitige/kurz zurückliegende Koagulopathie, Vorgeschichte nicht-traumatischer signifikanter Blutungen; Vorgeschichte von immunthrombozytopenischer Purpura (ITP); aktueller Gebrauch von SC-Antikoagulantien; Geschichte von thrombotischen Ereignissen, einschließlich Schlaganfall oder TVT
  • Klinisch signifikante Nieren-, Leber- oder Herzfunktionsstörung
  • Unkontrollierter Bluthochdruck (> 140 mm Hg systolisch oder > 90 mm Hg diastolisch)
  • Nüchternblutzucker > 2,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Unfähigkeit, eine Magnetresonanztomographie (MRT) zu haben
  • Bekannte Vorgeschichte oder positiver Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis C (HCV) oder Hepatitis B (HBV)
  • Aktive Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
  • Regelmäßiger übermäßiger Alkoholkonsum
  • Neuer Beginn der Hydroxyurea (6 Monate vor Tag 1)

  • Behandlung mit oder kürzlicher Kontakt mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff, ASO, kleiner interferierender Ribonukleinsäure (siRNA) oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist; oder Behandlung mit oder Kontakt mit:

    • Sotatercept (ACE-011), Luspatercept (ACE-536) oder Ruxolitinib innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening
    • Hämatopoetische Stimulanzien oder Prolylhydroxylase-Inhibitoren des Hypoxie-induzierbaren Faktors innerhalb von 8 Wochen nach Tag 1
    • vorherige Knochenmarktransplantation, Stammzelltransplantation oder Gentherapie
  • Operation mit signifikantem Blutverlust innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, Splenektomie innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening oder während der Behandlung geplante Splenektomie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte A: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 30 mg/0,3 ml Sapablursen durch (subkutane) SC -Injektion alle vier Wochen bis Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht.
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Kohorte B: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 50 mg/0,5 ML Sapablursen durch SC -Injektion alle vier Wochen bis zur Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Kohorte C: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 80 mg/0,8 ml Sapablursen durch SC -Injektion alle vier Wochen bis Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht.
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg von ≥ 1,0 Gramm pro Deziliter (G/DL) gegenüber dem Ausgangswert in Hämoglobin (HB) in Woche 27
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 27
Bluthämoglobin
Grundlinie und Woche 27

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in HB in Woche 53
Zeitfenster: Woche 53
Bluthämoglobin
Woche 53
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 1,0 Milligramm Eisen pro Gramm Trockengewicht der Leber (mg Fe/g) Abnahme von der Ausgangswert in der Leber -Eisenkonzentration (LIC) in Woche 53
Zeitfenster: Woche 53
Lebereisengehalt
Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten