Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere Sapablursens effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. februar 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomiseret, åben-label undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS 702843 administreret subkutant til patienter med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi intermedia

Formålet er at evaluere effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af sapablursen administreret subkutant til deltagere med ikke-transfusionsafhængig β-Thalassemia Intermedia.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, åbent studie med op til 45 deltagere. Varigheden af ​​hver deltager i undersøgelsen vil være cirka 29 måneder og vil omfatte en cirka 2-måneders screeningsperiode, en 24-måneders behandlingsperiode og en 3-måneders efterbehandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grækenland, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Kalkun, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Kalkun, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Kalkun, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer
  • Klinisk diagnose af beta-thalassæmi intermedia med genotypisk bekræftelse
  • Ikke-transfusionsafhængig, som defineret ved: ikke mere end 6 transfusioner i den seneste 12-måneders periode og ingen transfusioner i 8-ugers perioden før dag 1
  • Middel Hb inden for området 6,0-10,0 g/dL, inklusive ved Screening
  • LIC inden for området 3,0-20,0 mg Fe/g tørvægt, inklusive
  • Hvis du bruger chelatorer, skal den have en stabil dosis i mindst 3 måneder med LIC > 5,0 mg Fe/g tørvægt og serumferritin > 300 nanogram pr. milliliter (ng/ml)
  • Hunnerne skal være ikke-gravide og ikke-ammende og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
  • Mænd skal være kirurgisk sterile, afholdende eller bruge en acceptabel præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieværdier, sygehistorie eller fysisk undersøgelse
  • α-globingenet triplikation
  • Symptomatisk splenomegali
  • Blodpladeantal < nedre grænse for normal (LLN) eller > 1.000 x 10^9/L
  • Signifikant samtidig/nylig koagulopati, anamnese med ikke-traumatisk signifikant blødning; historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP); nuværende brug af SC anti-koagulanter; historie med trombotiske hændelser, herunder slagtilfælde eller DVT
  • Klinisk signifikant nyre-, lever- eller hjertedysfunktion
  • Ukontrolleret hypertension (> 140 mm Hg systolisk eller > 90 mm Hg diastolisk)
  • Fastende blodsukker > 2,0 × øvre normalgrænse (ULN)
  • Manglende evne til at få foretaget en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning
  • Kendt historie eller positiv test for human immundefektvirus (HIV), hepatitis C (HCV) eller hepatitis B (HBV)
  • Aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling
  • Regelmæssig overdreven brug af alkohol
  • Nylig start af hydroxyurinstof (6 måneder før dag 1)

  • Behandling med eller nylig eksponering for et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel, ASO, lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) eller enhed inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst; eller behandling med eller eksponering for:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) eller ruxolitinib inden for 4 måneder efter screening
    • hæmatopoietisk stimulerende midler eller enhver hypoxi-inducerbar faktor prolylhydroxylasehæmmere inden for 8 uger efter dag 1
    • tidligere knoglemarvstransplantation, stamcelletransplantation eller genterapi
  • Kirurgi forbundet med betydeligt blodtab inden for 4 måneder efter screening, splenektomi inden for 12 måneder efter screening eller splenektomi planlagt under behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohort A: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 30 mg/0,3 ml sapablursen ved (subkutan) SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge.
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentel: Kohort B: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 50 mg/0,5 ML af Sapablursen ved SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentel: Kohort C: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 80 mg/0,8 ml sapablursen ved SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge.
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en ≥1,0 ​​gram pr. Deciliter (g/dl) stigning fra baseline i hæmoglobin (HB) i uge 27
Tidsramme: Baseline og uge 27
Blodhemoglobin
Baseline og uge 27

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en ≥1,5 g/dl stigning fra baseline i HB i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Blodhemoglobin
Uge 53
Procentdel af deltagere med et ≥1,0 ​​milligram jern pr. Gram tørvægt af leveren (Mg Fe/G) fald fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Leverjernindhold
Uge 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. februar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger