Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ravulizumab u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří jsou v současné době léčeni vysokými dávkami ekulizumabu

12. srpna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 4, jednoramenná studie ravulizumabu u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří jsou v současné době léčeni vysokými dávkami ekulizumabu

Primárním účelem této studie je posoudit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ravulizumabu u účastníků, kteří jsou předepisováni a dostávají vyšší než schválenou dávku ekulizumabu k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza PNH potvrzená vysoce citlivou průtokovou cytometrií červených krvinek a bílých krvinek s velikostí klonů granulocytů nebo monocytů ≥ 5 %.
  2. Dostával 1200 mg eculizumabu každých 12 až 16 dní (každé 2 týdny) po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem.
  3. LDH ≤ 2 x horní hranice normálu (ULN) dle centrální laboratoře při Screeningu.
  4. Aby se snížilo riziko meningokokové infekce (Neisseria meningitidis), musí být všichni účastníci očkováni proti meningokokovým infekcím do 3 let před zahájením studie s lékem.
  5. Tělesná hmotnost ≥ 40 kilogramů.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Historie závažných nežádoucích cévních příhod do 6 měsíců ode dne 1.
  2. Transplantace kostní dřeně v anamnéze.
  3. Lymfom, leukémie, myelodysplastický syndrom nebo jakákoli malignita během posledních 5 let s výjimkou bazaliomů nebo karcinomů dlaždicového epitelu kůže, které byly resekovány bez známek metastatického onemocnění po dobu 3 let.
  4. Současné užívání antikoagulancií je zakázáno, pokud není ve stabilním režimu alespoň 2 týdny před 1. dnem.

  5. Současné užívání kteréhokoli z následujících léků a ne ve stabilním režimu (podle posouzení zkoušejícího) po dobu indikovanou před screeningem:

    • Erytropoetin nebo imunosupresiva po dobu alespoň 8 týdnů
    • Systémové kortikosteroidy po dobu nejméně 4 týdnů
    • Antagonisté vitaminu K (například warfarin) se stabilní úrovní mezinárodního normalizovaného poměru po dobu alespoň 4 týdnů
    • Doplňky železa nebo kyseliny listové po dobu 4 týdnů
  6. Živá vakcína (vakcíny) během 1 měsíce před screeningem nebo plánuje dostávat takové vakcíny během studie.
  7. Více než 1 hodnota LDH > 2 × ULN během 6 měsíců před 1. dnem.
  8. Počet krevních destiček < 30 000/kubický milimetr (30 × 10^9/litr [L]) při screeningu.
  9. Absolutní počet neutrofilů < 500/mikrolitr (0,5 × 10^9/l) při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci dostanou eculizumab během 3měsíčního screeningového období. Účastníci poté přejdou na a budou dostávat dávky ravulizumabu založené na hmotnosti po dobu trvání studijního léčebného období (351 dní).
Biologický: Eculizumab
Účastníci musí mít předepsánu a dostávat stabilní dávku ekulizumabu 1200 miligramů (mg) každé 2 týdny (q2w) po dobu nejméně 3 měsíců před obdobím screeningu. Během screeningového období budou účastníci nadále dostávat eculizumab 1200 mg q2w.
Ostatní jména:
  • Soliris
Biologický: Ravulizumab
Během léčebného období budou účastníci dostávat nasycovací dávku ravulizumabu v den 1, po níž následují udržovací dávky v den 15 a každých 8 týdnů, podávané intravenózní infuzí. Nasycovací a udržovací dávky ravulizumabu budou založeny na tělesné hmotnosti účastníků podle schváleného dávkovacího režimu.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zažili bezplatné BTH spojené s C5
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Volný BTH spojený s C5 byl definován jako BTH souběžný s koncentracemi volného C5 ≥0,5 mikrogramu (μg)/mililitr (ml). BTH byla definována jako alespoň jeden nový nebo zhoršující se symptom nebo známka intravaskulární hemolýzy (únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost [dušnost], anémie [hemoglobin <10 gramů {g}/decilitr {dL}], závažné nežádoucí vaskulární příhoda [MAVE], včetně trombózy, dysfagie nebo erektilní dysfunkce) v přítomnosti zvýšené laktátdehydrogenázy (LDH) ≥2 * horní hranice normálu (ULN).
Výchozí stav do dne 351

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zažili BTH
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
BTH byla definována jako alespoň jeden nový nebo zhoršující se symptom nebo známka intravaskulární hemolýzy (únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost [dušnost], anémie [hemoglobin <10 g/dl], MAVE, včetně trombózy, dysfagie nebo erektilní dysfunkce) za přítomnosti zvýšené LDH ≥2 * ULN.
Výchozí stav do dne 351
Procentuální změna od výchozí hodnoty v LDH v den 351
Časové okno: Výchozí stav, den 351
Výchozí stav, den 351
Procento účastníků, kteří dostali transfuzi červených krvinek (RBC).
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Výchozí stav do dne 351
Procento účastníků se stabilizovaným hemoglobinem
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Stabilizovaný hemoglobin byl definován jako zamezení poklesu hladiny hemoglobinu o ≥2 g/dl oproti výchozí hodnotě při absenci transfuze od výchozí hodnoty do 351. dne.
Výchozí stav do dne 351

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení