Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ravulizumab bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die momenteel worden behandeld met een hoge dosis eculizumab

12 augustus 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eenarmige fase 4-studie van Ravulizumab bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die momenteel worden behandeld met een hoge dosis eculizumab

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ravulizumab bij deelnemers die een hogere dan goedgekeurde dosis eculizumab krijgen voorgeschreven en krijgen om paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) te behandelen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
18

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van PNH, bevestigd door hooggevoelige flowcytometrie-evaluatie van rode bloedcellen en witte bloedcellen, met granulocyt- of monocytkloongrootte van ≥ 5%.
  2. Ontvangen 1200 mg eculizumab elke 12 tot 16 dagen (elke 2 weken) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. LDH ≤ 2 x bovengrens van normaal (ULN) volgens centraal laboratorium, bij Screening.
  4. Om het risico op meningokokkeninfectie (Neisseria meningitidis) te verminderen, moeten alle deelnemers binnen 3 jaar voorafgaand aan het starten met het onderzoeksgeneesmiddel gevaccineerd zijn tegen meningokokkeninfecties.
  5. Lichaamsgewicht ≥ 40 kilogram.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van ernstige nadelige vasculaire gebeurtenissen binnen 6 maanden na dag 1.
  2. Geschiedenis van beenmergtransplantatie.
  3. Lymfoom, leukemie, myelodysplastisch syndroom of een maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve basaalcelcarcinomen of plaveiselepitheelcarcinomen van de huid die zijn gereseceerd zonder bewijs van gemetastaseerde ziekte gedurende 3 jaar.
  4. Gelijktijdig gebruik van anticoagulantia is verboden als er gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan dag 1 geen stabiel regime wordt gevolgd.

  5. Gelijktijdig gebruik van een van de volgende medicijnen en niet op een stabiel regime (zoals beoordeeld door de onderzoeker) gedurende de periode die voorafgaand aan de screening is aangegeven:

    • Erytropoëtine of immunosuppressiva gedurende ten minste 8 weken
    • Systemische corticosteroïden gedurende minimaal 4 weken
    • Vitamine K-antagonisten (bijvoorbeeld warfarine) met een stabiel internationaal genormaliseerd rationiveau gedurende ten minste 4 weken
    • IJzersupplementen of foliumzuur gedurende 4 weken
  6. Levend(e) vaccin(s) binnen 1 maand voorafgaand aan de screening of is van plan dergelijke vaccins tijdens het onderzoek te ontvangen.
  7. Meer dan 1 LDH-waarde > 2 × ULN binnen de 6 maanden voorafgaand aan Dag 1.
  8. Aantal bloedplaatjes < 30.000/kubieke millimeter (30 × 10^9/Liter [L]) bij screening.
  9. Absoluut aantal neutrofielen < 500/microliter (0,5 x 10^9/l) bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Ravulizumab
Deelnemers krijgen eculizumab tijdens de screeningperiode van 3 maanden. De deelnemers schakelen dan over op ravulizumab en krijgen op gewicht gebaseerde doses ravulizumab voor de duur van de behandelingsperiode van het onderzoek (351 dagen).
Biologisch: Eculizumab
Deelnemers moeten zijn voorgeschreven en een stabiele dosis eculizumab 1200 milligram (mg) elke 2 weken (q2w) krijgen gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screeningperiode. Tijdens de screeningperiode blijven deelnemers eculizumab 1200 mg q2w krijgen.
Andere namen:
  • Soliris
Biologisch: Ravulizumab
Tijdens de behandelingsperiode krijgen de deelnemers een oplaaddosis ravulizumab op dag 1, gevolgd door onderhoudsdoses op dag 15 en elke 8 weken, toegediend via intraveneuze infusie. De oplaad- en onderhoudsdoses van Ravulizumab zijn gebaseerd op het lichaamsgewicht van de deelnemers volgens het goedgekeurde doseringsregime.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat gratis C5-geassocieerde BTH heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Vrij C5-geassocieerd BTH werd gedefinieerd als BTH gelijktijdig met vrije C5-concentraties ≥0,5 microgram (μg)/milliliter (ml). BTH werd gedefinieerd als ten minste één nieuw of verergerend symptoom of teken van intravasculaire hemolyse (vermoeidheid, hemoglobinurie, buikpijn, kortademigheid [dyspnoe], bloedarmoede [hemoglobine <10 gram {g}/deciliter {dL}], ernstige nadelige vasculaire complicaties. gebeurtenis [MAVE], waaronder trombose, dysfagie of erectiestoornissen) in aanwezigheid van verhoogde lactaatdehydrogenase (LDH) ≥2 * bovengrens van normaal (ULN).
Basislijn tot en met dag 351

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat BTH heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
BTH werd gedefinieerd als ten minste één nieuw of verergerend symptoom of teken van intravasculaire hemolyse (vermoeidheid, hemoglobinurie, buikpijn, kortademigheid [dyspnoe], bloedarmoede [hemoglobine <10 g/dl], MAVE, waaronder trombose, dysfagie of erectiestoornissen. dysfunctie) in aanwezigheid van verhoogde LDH ≥2 * ULN.
Basislijn tot en met dag 351
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH op dag 351
Tijdsspanne: Basislijn, dag 351
Basislijn, dag 351
Percentage deelnemers dat een transfusie met rode bloedcellen (RBC) heeft ontvangen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Basislijn tot en met dag 351
Percentage deelnemers met gestabiliseerd hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Gestabiliseerde hemoglobine werd gedefinieerd als het vermijden van een daling van het hemoglobineniveau met ≥ 2 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde bij afwezigheid van transfusie vanaf de uitgangswaarde tot dag 351.
Basislijn tot en met dag 351

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
14 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
20 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
20 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
23 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
25 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 augustus 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen