Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Равулизумаб у взрослых участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые в настоящее время лечатся высокими дозами экулизумаба

12 августа 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 4, одногрупповое исследование равулизумаба у взрослых участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые в настоящее время лечатся высокими дозами экулизумаба

Основная цель этого исследования — оценить безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику равулизумаба у участников, которым назначена и которая получает дозу экулизумаба, превышающую одобренную, для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
18

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Документально подтвержденный диагноз ПНГ, подтвержденный высокочувствительной проточной цитометрией эритроцитов и лейкоцитов с размером клона гранулоцитов или моноцитов ≥ 5%.
  2. Получал экулизумаб в дозе 1200 мг каждые 12–16 дней (каждые 2 недели) в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
  3. ЛДГ ≤ 2 x верхняя граница нормы (ВГН) по данным центральной лаборатории при скрининге.
  4. Чтобы снизить риск менингококковой инфекции (Neisseria meningitidis), все участники должны быть вакцинированы против менингококковых инфекций в течение 3 лет до начала приема исследуемого препарата.
  5. Масса тела ≥ 40 кг.

Ключевые критерии исключения:

  1. История серьезных неблагоприятных сосудистых событий в течение 6 месяцев после 1-го дня.
  2. История трансплантации костного мозга.
  3. Лимфома, лейкемия, миелодиспластический синдром или любое злокачественное новообразование в течение последних 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, которые были резецированы без признаков метастатического заболевания в течение 3 лет.
  4. Запрещается одновременное применение антикоагулянтов, если они не находятся на стабильном режиме в течение как минимум 2 недель до 1-го дня.

  5. Сопутствующее использование любого из следующих препаратов и не в стабильной схеме (по оценке исследователя) в течение периода времени, указанного до скрининга:

    • Эритропоэтин или иммунодепрессанты не менее 8 недель
    • Системные кортикостероиды не менее 4 недель
    • Антагонисты витамина К (например, варфарин) со стабильным уровнем международного нормализованного отношения в течение не менее 4 недель
    • Добавки железа или фолиевая кислота в течение 4 недель
  6. Живая(ые) вакцина(ы) в течение 1 месяца до скрининга или планирует получить такие вакцины во время исследования.
  7. Более 1 значения ЛДГ > 2 × ВГН в течение 6 месяцев до 1-го дня.
  8. Количество тромбоцитов < 30 000/кубический миллиметр (30 × 10^9/литр [л]) при скрининге.
  9. Абсолютное количество нейтрофилов < 500/мкл (0,5 × 10^9/л) при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Равулизумаб
Участники будут получать экулизумаб в течение 3-месячного периода скрининга. Затем участники перейдут на дозу равулизумаба, рассчитанную по весу, и будут получать ее в течение всего периода лечения исследования (351 день).
Биологический: Экулизумаб
Участники должны быть прописаны и получать стабильную дозу экулизумаба 1200 миллиграммов (мг) каждые 2 недели (q2w) в течение как минимум 3 месяцев до периода скрининга. В течение периода скрининга участники будут продолжать получать экулизумаб в дозе 1200 мг каждые 2 недели.
Другие имена:
  • Солирис
Биологический: Равулизумаб
В течение периода лечения участники будут получать нагрузочную дозу равулизумаба в 1-й день, а затем поддерживающие дозы на 15-й день и каждые 8 ​​недель, вводимые внутривенной инфузией. Нагрузочная и поддерживающая дозы равулизумаба будут основываться на массе тела участников согласно утвержденному режиму дозирования.
Другие имена:
  • Ультомирис
  • ALXN1210

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые испытали свободную головную боль, связанную с C5
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
Свободный C5-ассоциированный BTH определялся как BTH, сопутствующий концентрации свободного C5 ≥0,5 микрограммов (мкг)/миллилитр (мл). БТГ определялась как минимум один новый или ухудшающийся симптом или признак внутрисосудистого гемолиза (усталость, гемоглобинурия, боль в животе, одышка [одышка], анемия [гемоглобин <10 грамм {г}/децилитр {дл}], серьезные неблагоприятные сосудистые событие [MAVE], включая тромбоз, дисфагию или эректильную дисфункцию) при наличии повышенного уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) ≥2 * верхняя граница нормы (ВГН).
Исходный уровень до дня 351

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, испытавших БТГ
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
BTH определялся как по крайней мере один новый или ухудшающийся симптом или признак внутрисосудистого гемолиза (утомляемость, гемоглобинурия, боль в животе, одышка [одышка], анемия (гемоглобин <10 г/дл), MAVE, включая тромбоз, дисфагия или эректильная дисфункция) при наличии повышения ЛДГ ≥2*ВГН.
Исходный уровень до дня 351
Процентное изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на 351-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 351
Исходный уровень, день 351
Процент участников, получивших переливание эритроцитов (эритроцитарной массы)
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
Исходный уровень до дня 351
Процент участников со стабилизированным гемоглобином
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
Стабилизированный гемоглобин определялся как предотвращение снижения уровня гемоглобина на ≥2 г/дл по сравнению с исходным уровнем при отсутствии переливания крови по сравнению с исходным уровнем до дня 351.
Исходный уровень до дня 351

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
14 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
20 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
20 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
25 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 августа 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками