Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ravulizumab u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią leczonych obecnie dużymi dawkami ekulizumabu

12 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Faza 4, Jednoramienne badanie Ravulizumabu u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią leczonych obecnie dużymi dawkami ekulizumabu

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki rawulizumabu u uczestników, którym przepisano i otrzymują wyższą niż zatwierdzona dawkę ekulizumabu w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Udokumentowane rozpoznanie PNH, potwierdzone oceną krwinek czerwonych i krwinek białych za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej, z wielkością klonu granulocytów lub monocytów ≥ 5%.
  2. Otrzymywał 1200 mg ekulizumabu co 12 do 16 dni (co 2 tygodnie) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  3. LDH ≤ 2 x górna granica normy (GGN) zgodnie z laboratorium centralnym podczas badań przesiewowych.
  4. Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokami (Neisseria meningitidis), wszyscy uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  5. Masa ciała ≥ 40 kilogramów.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych w ciągu 6 miesięcy od dnia 1.
  2. Historia transplantacji szpiku kostnego.
  3. Chłoniak, białaczka, zespół mielodysplastyczny lub jakikolwiek nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry, które zostały usunięte bez objawów choroby przerzutowej przez 3 lata.
  4. Jednoczesne stosowanie leków przeciwzakrzepowych jest zabronione, jeśli nie stosuje się stabilnego schematu przez co najmniej 2 tygodnie przed dniem 1.

  5. Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z poniższych leków, a nie na stałym schemacie (według oceny badacza) przez okres wskazany przed badaniem przesiewowym:

    • Erytropoetyna lub leki immunosupresyjne przez co najmniej 8 tygodni
    • Ogólnoustrojowe kortykosteroidy przez co najmniej 4 tygodnie
    • Antagoniści witaminy K (na przykład warfaryna) ze stabilnym poziomem międzynarodowego wskaźnika znormalizowanego przez co najmniej 4 tygodnie
    • Suplementy żelaza lub kwas foliowy przez 4 tygodnie
  6. Żywe szczepionki w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub planuje otrzymać takie szczepionki podczas badania.
  7. Więcej niż 1 wartość LDH > 2 × GGN w ciągu 6 miesięcy poprzedzających dzień 1.
  8. Liczba płytek krwi < 30 000/milimetr sześcienny (30 × 10^9/litr [l]) podczas badania przesiewowego.
  9. Bezwzględna liczba neutrofili < 500/mikrolitr (0,5 × 10^9/l) podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Rawulizumab
Uczestnicy będą otrzymywać ekulizumab podczas 3-miesięcznego okresu przesiewowego. Następnie uczestnicy zostaną przestawieni na dawki rawulizumabu oparte na masie ciała i będą je otrzymywać przez cały okres leczenia w ramach badania (351 dni).
Biologiczny: Ekulizumab
Uczestnicy muszą mieć przepisaną i otrzymywać stabilną dawkę ekulizumabu 1200 miligramów (mg) co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez co najmniej 3 miesiące przed okresem przesiewowym. Podczas okresu przesiewowego uczestnicy będą nadal otrzymywać ekulizumab w dawce 1200 mg co 2 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Soliris
Biologiczny: Rawulizumab
W okresie leczenia uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą rawulizumabu w dniu 1., a następnie dawki podtrzymujące w dniu 15. i co 8 tygodni, podawane we wlewie dożylnym. Dawki nasycające i podtrzymujące ravulizumabu będą oparte na masie ciała uczestników zgodnie z zatwierdzonym schematem dawkowania.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy doświadczyli bezpłatnego BTH związanego z C5
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Wolny BTH związany z C5 zdefiniowano jako BTH występujący jednocześnie ze stężeniami wolnego C5 ≥0,5 mikrograma (µg)/mililitr (ml). BTH zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność [duszność], niedokrwistość [hemoglobina <10 gramów {g}/decylitr {dL}], poważne niekorzystne działanie na naczynia zdarzenie [MAVE], w tym zakrzepica, dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecności podwyższonej aktywności dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥2 * górna granica normy (GGN).
Wartość wyjściowa do dnia 351

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy doświadczyli BTH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
BTH zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność [duszność], niedokrwistość [hemoglobina <10 g/dl], MAVE, w tym zakrzepica, dysfagia lub erekcja dysfunkcja) przy podwyższonym LDH ≥2*GGN.
Wartość wyjściowa do dnia 351
Procentowa zmiana LDH w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 351
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 351
Wartość bazowa, dzień 351
Odsetek uczestników, którzy otrzymali transfuzję czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Wartość wyjściowa do dnia 351
Odsetek uczestników ze stabilizowaną hemoglobiną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Stabilizowaną hemoglobinę zdefiniowano jako uniknięcie spadku poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku braku transfuzji od wartości początkowej do dnia 351.
Wartość wyjściowa do dnia 351

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami