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Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die derzeit mit hochdosiertem Eculizumab behandelt werden

12. August 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Phase 4, einarmige Studie mit Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die derzeit mit hochdosiertem Eculizumab behandelt werden

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei Teilnehmern, denen Eculizumab zur Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) verschrieben wurde und die eine höhere als die zugelassene Dosis von Eculizumab erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie-Auswertung von roten Blutkörperchen und weißen Blutkörperchen, mit einer Granulozyten- oder Monozytenklongröße von ≥ 5 %.
  2. 1200 mg Eculizumab alle 12 bis 16 Tage (alle 2 Wochen) für mindestens 3 Monate vor dem Screening erhalten.
  3. LDH ≤ 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) laut Zentrallabor beim Screening.
  4. Um das Risiko einer Meningokokken-Infektion (Neisseria meningitidis) zu verringern, müssen alle Teilnehmer innerhalb von 3 Jahren vor Beginn der Studienmedikation gegen Meningokokken-Infektionen geimpft werden.
  5. Körpergewicht ≥ 40 Kilogramm.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte schwerwiegender unerwünschter vaskulärer Ereignisse innerhalb von 6 Monaten nach Tag 1.
  2. Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  3. Lymphom, Leukämie, myelodysplastisches Syndrom oder jede bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die ohne Anzeichen einer metastasierten Erkrankung für 3 Jahre reseziert wurden.
  4. Die gleichzeitige Anwendung von Antikoagulanzien ist verboten, wenn nicht mindestens 2 Wochen vor Tag 1 ein stabiles Behandlungsschema eingehalten wurde.

  5. Gleichzeitige Anwendung eines der folgenden Medikamente und kein stabiles Regime (wie vom Prüfarzt beurteilt) für den angegebenen Zeitraum vor dem Screening:

    • Erythropoietin oder Immunsuppressiva für mindestens 8 Wochen
    • Systemische Kortikosteroide für mindestens 4 Wochen
    • Vitamin-K-Antagonisten (z. B. Warfarin) mit einem stabilen international normalisierten Verhältnis für mindestens 4 Wochen
    • Eisenpräparate oder Folsäure für 4 Wochen
  6. Lebendimpfstoff(e) innerhalb von 1 Monat vor dem Screening oder plant, solche Impfstoffe während der Studie zu erhalten.
  7. Mehr als 1 LDH-Wert > 2 × ULN innerhalb der 6 Monate vor Tag 1.
  8. Thrombozytenzahl < 30.000/Kubikmillimeter (30 × 10^9/Liter [L]) beim Screening.
  9. Absolute Neutrophilenzahl < 500/Mikroliter (0,5 × 10^9/L) beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Eculizumab während des 3-monatigen Screening-Zeitraums. Die Teilnehmer wechseln dann zu Ravulizumab und erhalten für die Dauer des Behandlungszeitraums der Studie (351 Tage) gewichtsbasierte Dosen von Ravulizumab.
Biologisch: Eculizumab
Den Teilnehmern muss vor dem Screening-Zeitraum mindestens 3 Monate lang alle 2 Wochen (q2w) eine stabile Dosis von 1200 Milligramm (mg) Eculizumab verschrieben worden sein und diese erhalten. Während des Screening-Zeitraums erhalten die Teilnehmer weiterhin Eculizumab 1200 mg q2w.
Andere Namen:
  • Soliris
Biologisch: Ravulizumab
Während des Behandlungszeitraums erhalten die Teilnehmer an Tag 1 eine Aufsättigungsdosis Ravulizumab, gefolgt von Erhaltungsdosen an Tag 15 und alle 8 Wochen, verabreicht als intravenöse Infusion. Ravulizumab-Lade- und Erhaltungsdosen basieren auf dem Körpergewicht der Teilnehmer pro genehmigtem Dosierungsschema.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die kostenloses C5-assoziiertes BTH erlebten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Freies C5-assoziiertes BTH wurde als BTH bei gleichzeitiger Konzentration von freiem C5 ≥ 0,5 Mikrogramm (μg)/Milliliter (ml) definiert. BTH wurde definiert als mindestens ein neues oder sich verschlimmerndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin <10 Gramm {g}/Deziliter {dl}], schwere vaskuläre Beeinträchtigung Ereignis [MAVE], einschließlich Thrombose, Dysphagie oder erektiler Dysfunktion) bei Vorhandensein einer erhöhten Laktatdehydrogenase (LDH) ≥2 * Obergrenze des Normalwerts (ULN).
Ausgangswert bis Tag 351

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die BTH erlebt haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
BTH wurde als mindestens ein neues oder sich verschlimmerndes Symptom oder Anzeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin <10 g/dl], MAVE, einschließlich Thrombose, Dysphagie oder Erektionsfähigkeit) definiert Dysfunktion) bei erhöhtem LDH ≥2 * ULN.
Ausgangswert bis Tag 351
Prozentuale Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert am Tag 351
Zeitfenster: Basislinie, Tag 351
Basislinie, Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) erhalten haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Ausgangswert bis Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Stabilisiertes Hämoglobin wurde definiert als die Vermeidung einer Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in Abwesenheit einer Transfusion vom Ausgangswert bis zum Tag 351.
Ausgangswert bis Tag 351

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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