Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ravulizumab hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som for tiden behandles med høydose Eculizumab

12. august 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fase 4, enarmsstudie av Ravulizumab hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som for tiden behandles med høydose Eculizumab

Hovedformålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ravulizumab hos deltakere som er foreskrevet og får en høyere enn godkjent dose av eculizumab for å behandle paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av PNH, bekreftet ved høysensitiv flowcytometri-evaluering av røde blodceller og hvite blodceller, med granulocytt- eller monocyttklonstørrelse på ≥ 5 %.
  2. Fikk 1200 mg eculizumab hver 12. til 16. dag (hver 2. uke) i minst 3 måneder før screening.
  3. LDH ≤ 2 x øvre normalgrense (ULN) ifølge sentrallaboratorium, ved Screening.
  4. For å redusere risikoen for meningokokkinfeksjon (Neisseria meningitidis), må alle deltakere vaksineres mot meningokokkinfeksjoner innen 3 år før oppstart av studiemedikamentet.
  5. Kroppsvekt ≥ 40 kilo.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med alvorlige uønskede vaskulære hendelser innen 6 måneder etter dag 1.
  2. Historie om benmargstransplantasjon.
  3. Lymfom, leukemi, myelodysplastisk syndrom eller annen malignitet i løpet av de siste 5 årene med unntak av basalcelle- eller plateepitelkarsinomer i huden som har blitt resekert uten tegn på metastatisk sykdom i 3 år.
  4. Samtidig bruk av antikoagulantia er forbudt hvis ikke på et stabilt regime i minst 2 uker før dag 1.

  5. Samtidig bruk av noen av følgende medisiner og ikke på et stabilt regime (som bedømt av etterforskeren) i tidsperioden som er angitt før screening:

    • Erytropoietin eller immunsuppressiva i minst 8 uker
    • Systemiske kortikosteroider i minst 4 uker
    • Vitamin K-antagonister (for eksempel warfarin) med et stabilt internasjonalt normalisert forholdsnivå i minst 4 uker
    • Jerntilskudd eller folsyre i 4 uker
  6. Levende vaksin(er) innen 1 måned før screening eller planlegger å motta slike vaksiner under studien.
  7. Mer enn 1 LDH-verdi > 2 × ULN innen 6 måneder før dag 1.
  8. Blodplateantall < 30 000/kubikkmillimeter (30 × 10^9/liter [L]) ved screening.
  9. Absolutt nøytrofiltall < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/L) ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Ravulizumab
Deltakerne vil motta eculizumab i løpet av den 3-måneders screeningsperioden. Deltakerne vil deretter bytte over til og motta vektbaserte doser av ravulizumab i løpet av studiens behandlingsperiode (351 dager).
Biologisk: Eculizumab
Deltakerne må ha blitt foreskrevet og ha fått en stabil dose eculizumab 1200 milligram (mg) hver 2. uke (q2w) i minst 3 måneder før screeningsperioden. I løpet av screeningsperioden vil deltakerne fortsette å motta eculizumab 1200 mg q2w.
Andre navn:
  • Soliris
Biologisk: Ravulizumab
I løpet av behandlingsperioden vil deltakerne motta en startdose av ravulizumab på dag 1, etterfulgt av vedlikeholdsdoser på dag 15 og hver 8. uke, administrert ved intravenøs infusjon. Ravulizumab laste- og vedlikeholdsdoser vil være basert på deltakernes kroppsvekt per godkjent doseregime.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplevde gratis C5-assosiert BTH
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 351
Fritt C5-assosiert BTH ble definert som BTH samtidig med fri C5-konsentrasjoner ≥0,5 mikrogram (μg)/milliliter (mL). BTH ble definert som minst ett nytt eller forverret symptom eller tegn på intravaskulær hemolyse (tretthet, hemoglobinuri, magesmerter, kortpustethet [dyspné], anemi [hemoglobin <10 gram {g}/desiliter {dL}], alvorlig uønsket vaskulær hendelse [MAVE], inkludert trombose, dysfagi eller erektil dysfunksjon) i nærvær av forhøyet laktatdehydrogenase (LDH) ≥2 * øvre normalgrense (ULN).
Grunnlinje til og med dag 351

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som har opplevd BTH
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 351
BTH ble definert som minst ett nytt eller forverret symptom eller tegn på intravaskulær hemolyse (tretthet, hemoglobinuri, magesmerter, kortpustethet [dyspné], anemi [hemoglobin <10 g/dL], MAVE, inkludert trombose, dysfagi eller erektil dysfunksjon) i nærvær av forhøyet LDH ≥2 * ULN.
Grunnlinje til og med dag 351
Prosentvis endring fra baseline i LDH på dag 351
Tidsramme: Grunnlinje, dag 351
Grunnlinje, dag 351
Prosentandel av deltakere som mottok transfusjon av røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 351
Grunnlinje til og med dag 351
Prosentandel av deltakere med stabilisert hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 351
Stabilisert hemoglobin ble definert som unngåelse av en ≥2 g/dL reduksjon i hemoglobinnivå fra baseline i fravær av transfusjon fra baseline til dag 351.
Grunnlinje til og med dag 351

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
20. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger