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Ravulizumab en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna actualmente tratados con dosis altas de eculizumab

12 de agosto de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 4 de un solo brazo de ravulizumab en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna actualmente tratados con dosis altas de eculizumab

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de ravulizumab en participantes a los que se les receta y reciben una dosis de eculizumab superior a la aprobada para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico documentado de PNH, confirmado por evaluación de citometría de flujo de alta sensibilidad de glóbulos rojos y glóbulos blancos, con tamaño de clon de granulocitos o monocitos de ≥ 5%.
  2. Recibió 1200 mg de eculizumab cada 12 a 16 días (cada 2 semanas) durante al menos 3 meses antes de la selección.
  3. LDH ≤ 2 x límite superior de la normalidad (ULN) según el laboratorio central, en la selección.
  4. Para reducir el riesgo de infección meningocócica (Neisseria meningitidis), todos los participantes deben vacunarse contra las infecciones meningocócicas dentro de los 3 años anteriores al inicio del fármaco del estudio.
  5. Peso corporal ≥ 40 kilogramos.

Criterios clave de exclusión:

  1. Historial de eventos vasculares adversos mayores dentro de los 6 meses del Día 1.
  2. Historia del trasplante de médula ósea.
  3. Linfoma, leucemia, síndrome mielodisplásico o cualquier neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto carcinomas basocelulares o epiteliales escamosos de la piel que hayan sido extirpados sin evidencia de enfermedad metastásica durante 3 años.
  4. Se prohíbe el uso concomitante de anticoagulantes si no se sigue un régimen estable durante al menos 2 semanas antes del Día 1.

  5. Uso concomitante de cualquiera de los siguientes medicamentos y no en un régimen estable (a juicio del Investigador) durante el período de tiempo indicado antes de la Selección:

    • Eritropoyetina o inmunosupresores durante al menos 8 semanas
    • Corticoides sistémicos durante al menos 4 semanas
    • Antagonistas de la vitamina K (por ejemplo, warfarina) con un nivel de razón normalizada internacional estable durante al menos 4 semanas
    • Suplementos de hierro o ácido fólico durante 4 semanas
  6. Vacuna(s) viva(s) dentro de 1 mes antes de la selección o planes para recibir dichas vacunas durante el estudio.
  7. Más de 1 valor de LDH > 2 × ULN en los 6 meses anteriores al Día 1.
  8. Recuento de plaquetas < 30 000/milímetro cúbico (30 × 10^9/litro [L]) en la selección.
  9. Recuento absoluto de neutrófilos < 500/microlitro (0,5 × 10^9/L) en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Ravulizumab
Los participantes recibirán eculizumab durante el período de selección de 3 meses. Luego, los participantes cambiarán y recibirán dosis de ravulizumab basadas en el peso durante el Período de tratamiento del estudio (351 días).
Biológico: Eculizumab
A los participantes se les debe haber recetado y estar recibiendo una dosis estable de eculizumab de 1200 miligramos (mg) cada 2 semanas (q2w) durante al menos 3 meses antes del período de selección. Durante el Período de Selección, los participantes continuarán recibiendo eculizumab 1200 mg q2w.
Otros nombres:
  • Soliris
Biológico: Ravulizumab
Durante el Período de tratamiento, los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab el Día 1, seguida de dosis de mantenimiento el Día 15 y cada 8 semanas, administradas mediante infusión intravenosa. Las dosis de carga y de mantenimiento de ravulizumab se basarán en el peso corporal de los participantes según el régimen de dosis aprobado.
Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que experimentaron BTH gratuito asociado a C5
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 351
La BTH asociada a C5 libre se definió como BTH concurrente con concentraciones de C5 libre ≥0,5 microgramos (μg)/mililitro (mL). La BTH se definió como al menos un síntoma o signo nuevo o que empeoraba de hemólisis intravascular (fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, dificultad para respirar [disnea], anemia [hemoglobina <10 gramos {g}/decilitro {dL}], efectos adversos vasculares importantes). evento [MAVE], incluyendo trombosis, disfagia o disfunción eréctil) en presencia de niveles elevados de lactato deshidrogenasa (LDH) ≥2 * límite superior normal (LSN).
Línea de base hasta el día 351

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que experimentaron BTH
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 351
La BTH se definió como al menos un síntoma o signo nuevo o que empeoraba de hemólisis intravascular (fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, dificultad para respirar [disnea], anemia [hemoglobina <10 g/dL], MAVE, incluyendo trombosis, disfagia o disfunción eréctil). disfunción) en presencia de LDH elevada ≥2 * LSN.
Línea de base hasta el día 351
Cambio porcentual desde el valor inicial en LDH el día 351
Periodo de tiempo: Línea de base, día 351
Línea de base, día 351
Porcentaje de participantes que recibieron una transfusión de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 351
Línea de base hasta el día 351
Porcentaje de participantes con hemoglobina estabilizada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 351
La hemoglobina estabilizada se definió como evitar una disminución de ≥2 g/dl en el nivel de hemoglobina desde el inicio en ausencia de transfusión desde el inicio hasta el día 351.
Línea de base hasta el día 351

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
14 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de septiembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de agosto de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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