Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab hos voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, der i øjeblikket behandles med højdosis Eculizumab

12. august 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fase 4, enkeltarmsundersøgelse af Ravulizumab hos voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, der i øjeblikket behandles med højdosis Eculizumab

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere ravulizumabs sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik hos deltagere, som er ordineret og får en højere end godkendt dosis af eculizumab til behandling af paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af PNH, bekræftet ved højfølsom flowcytometri evaluering af røde blodlegemer og hvide blodlegemer, med granulocyt- eller monocytklonstørrelse på ≥ 5 %.
  2. Modtog 1200 mg eculizumab hver 12. til 16. dag (hver 2. uge) i mindst 3 måneder før screening.
  3. LDH ≤ 2 x øvre normalgrænse (ULN) ifølge centrallaboratorium, ved screening.
  4. For at reducere risikoen for meningokokinfektion (Neisseria meningitidis) skal alle deltagere vaccineres mod meningokokinfektioner inden for 3 år før påbegyndelse af studielægemidlet.
  5. Kropsvægt ≥ 40 kg.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med alvorlige uønskede vaskulære hændelser inden for 6 måneder efter dag 1.
  2. Historie om knoglemarvstransplantation.
  3. Lymfom, leukæmi, myelodysplastisk syndrom eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år med undtagelse af basalcelle- eller pladeepitelkarcinomer i huden, der er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år.
  4. Samtidig brug af antikoagulantia er forbudt, hvis det ikke er på et stabilt regime i mindst 2 uger før dag 1.

  5. Samtidig brug af nogen af ​​følgende medikamenter og ikke på et stabilt regime (som vurderet af investigator) i det tidsrum, der er angivet før screening:

    • Erythropoietin eller immunsuppressiva i mindst 8 uger
    • Systemiske kortikosteroider i mindst 4 uger
    • Vitamin K-antagonister (f.eks. warfarin) med et stabilt internationalt normaliseret ratio niveau i mindst 4 uger
    • Jerntilskud eller folinsyre i 4 uger
  6. Levende vaccine(r) inden for 1 måned før screening eller planlægger at modtage sådanne vacciner under undersøgelsen.
  7. Mere end 1 LDH-værdi > 2 × ULN inden for de 6 måneder før dag 1.
  8. Blodpladeantal < 30.000/kubikmillimeter (30 × 10^9/liter [L]) ved screening.
  9. Absolut neutrofiltal < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/L) ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage eculizumab i løbet af den 3-måneders screeningsperiode. Deltagerne vil derefter skifte til og modtage vægtbaserede doser af ravulizumab i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode (351 dage).
Biologisk: Eculizumab
Deltagerne skal have fået ordineret og modtage en stabil dosis eculizumab 1200 milligram (mg) hver 2. uge (q2w) i mindst 3 måneder forud for screeningsperioden. I løbet af screeningsperioden vil deltagerne fortsat modtage eculizumab 1200 mg q2w.
Andre navne:
  • Soliris
Biologisk: Ravulizumab
I løbet af behandlingsperioden vil deltagerne modtage en startdosis af ravulizumab på dag 1, efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på dag 15 og hver 8. uge, indgivet som intravenøs infusion. Ravulizumab ladnings- og vedligeholdelsesdoser vil være baseret på deltagernes kropsvægt pr. godkendt dosisregime.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplevede gratis C5-associeret BTH
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Frit C5-associeret BTH blev defineret som BTH samtidig med frie C5-koncentrationer ≥0,5 mikrogram (μg)/milliliter (mL). BTH blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 gram {g}/deciliter {dL}], alvorlige uønskede vaskulære hændelse [MAVE], inklusive trombose, dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærværelse af forhøjet lactatdehydrogenase (LDH) ≥2 * øvre normalgrænse (ULN).
Baseline til og med dag 351

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der har oplevet BTH
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
BTH blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 g/dL], MAVE, inklusive trombose, dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærvær af forhøjet LDH ≥2 * ULN.
Baseline til og med dag 351
Procentvis ændring fra baseline i LDH på dag 351
Tidsramme: Baseline, dag 351
Baseline, dag 351
Procentdel af deltagere, der modtog en transfusion med røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Baseline til og med dag 351
Procentdel af deltagere med stabiliseret hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Stabiliseret hæmoglobin blev defineret som undgåelse af et ≥2 g/dL fald i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion fra baseline til dag 351.
Baseline til og med dag 351

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger